作者 | 吳施楠

5月23日，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合發(fā)布《》（以下簡稱《公告》），圍繞提高創(chuàng)新藥上市審批效率、科學(xué)簡化審批程序，推出一系列重要政策措施。繼國家衛(wèi)生健康委員會等5部門聯(lián)合制定并公布《第一批罕見病目錄》之后，罕見病用藥問題再次受到關(guān)注。

《公告》共提出5項(xiàng)要求，特別強(qiáng)調(diào)要加快審評審批，對防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）建立與申請人之間的溝通交流機(jī)制，加強(qiáng)對藥品研發(fā)的指導(dǎo)，對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請，審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源。

對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊申請。對于本公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗(yàn)的上述進(jìn)口藥品臨床試驗(yàn)申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進(jìn)口。

國家版罕見病目錄的公布為罕見病研究團(tuán)體在規(guī)范罕見病管理、提高罕見病診療水平、維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益等方面提供了重要的指導(dǎo)和依據(jù)，但同時也讓人們意識到，多數(shù)罕見病仍處于“無藥可治”的狀態(tài)。此次兩部門發(fā)布的《公告》意味著部分罕見病“救命藥”進(jìn)入國內(nèi)市場的速度將加快，罕見病藥物的研發(fā)上市制度也將進(jìn)一步完善。

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