首頁(yè) 資訊長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素金賽增再添新適應(yīng)癥——特發(fā)性身材矮小(ISS)

長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素金賽增再添新適應(yīng)癥——特發(fā)性身材矮小(ISS)

來(lái)源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2025年07月10日 10:06

當(dāng)前，很多人“談激素色變”，認(rèn)為使用激素會(huì)導(dǎo)致很多副作用。生長(zhǎng)激素也是激素，是否也會(huì)導(dǎo)致這些副作用呢？答案是否定的。

近日，福建省兒童醫(yī)院內(nèi)分泌科主任劉暉教授在接受《大眾醫(yī)學(xué)》記者專訪時(shí)表示，人們常說(shuō)的激素，主要指腎上腺皮質(zhì)激素。這類激素若長(zhǎng)期服用，確實(shí)會(huì)導(dǎo)致肥胖、骨質(zhì)疏松等副作用。而生長(zhǎng)激素不屬于腎上腺皮質(zhì)激素，它是垂體分泌的一種激素，能促進(jìn)骨骼、器官生長(zhǎng)發(fā)育，促進(jìn)蛋白質(zhì)合成，影響脂肪和礦物質(zhì)代謝。對(duì)生長(zhǎng)激素缺乏的孩子來(lái)說(shuō)，使用生長(zhǎng)激素不僅能促進(jìn)長(zhǎng)高，還有助于維持其正常的代謝功能。對(duì)這些孩子而言，生長(zhǎng)激素治療可能要伴隨他很長(zhǎng)一段時(shí)間，在兒童期可能更多是為了長(zhǎng)高，在成人期則更多是為了保持正常的代謝功能，以維護(hù)骨骼、心血管等系統(tǒng)的健康。

劉暉教授介紹道，目前臨床上使用的生長(zhǎng)激素劑型分為兩類：一類是每日注射1次的生長(zhǎng)激素粉劑或水劑；一類是每周注射1次的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素水劑，使用方便，治療依從性更好。臨床上，很多原本很矮小的孩子在生長(zhǎng)激素的幫助下實(shí)現(xiàn)了身高的明顯增長(zhǎng)，與同齡孩子基本沒(méi)有區(qū)別。

那么長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素相比短效生長(zhǎng)激素有何優(yōu)勢(shì)呢？接下來(lái)以我國(guó)唯一獲批上市的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素金賽增為例進(jìn)行解答。金賽增由金賽藥業(yè)出品，不僅是國(guó)內(nèi)唯一的長(zhǎng)效劑型，也是全球唯一的PEG化長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素。其通過(guò)天然肽鍵鍵合方式，將天然結(jié)構(gòu)的生長(zhǎng)激素和惰性PEG相連，如同為生長(zhǎng)激素加了一層“保護(hù)衣”，大大降低了被腎臟過(guò)濾的速度，同時(shí)減少蛋白酶降解作用，使生長(zhǎng)激素的半衰期從2小時(shí)延長(zhǎng)到32小時(shí)，可更長(zhǎng)時(shí)間發(fā)揮藥效。

療效方面，使用長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素治療的患者第25周年化生長(zhǎng)速率達(dá)13.41cm/y，優(yōu)于短效。治療36個(gè)月，生長(zhǎng)速率依然可保持在8.5cm/y；安全性方面，臨床數(shù)據(jù)顯示金賽增的不良反應(yīng)出現(xiàn)率比短效生長(zhǎng)激素低，超2000例臨床大樣本顯示金賽增中和抗體0檢出，同時(shí)也沒(méi)有藥物蓄積的風(fēng)險(xiǎn)。

今年8月，金賽增獲批新適應(yīng)癥為性腺發(fā)育不全（特納綜合征）所致女孩的生長(zhǎng)障礙。近日，金賽增再獲批新適應(yīng)癥為特發(fā)性身材矮小(ISS)，目前全球已有多款短效重組人生長(zhǎng)激素獲批適應(yīng)癥，但使用短效制劑的患兒需要每天注射，長(zhǎng)期頻繁的注射既給患兒帶來(lái)痛苦，給家長(zhǎng)造成負(fù)擔(dān)，還會(huì)降低患兒的用藥依從性，進(jìn)而影響治療效果。金賽增作為全球首個(gè)獲批ISS的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，有效填補(bǔ)了目前ISS矮小治療領(lǐng)域未被滿足的臨床需求，助力兒童身心健康成長(zhǎng)。

國(guó)內(nèi)ISS患兒中開(kāi)展的臨床試驗(yàn)結(jié)果證實(shí)，采用金賽增治療顯著改善患兒身高標(biāo)準(zhǔn)差積分，且安全性和耐受性良好。未來(lái)，金賽增將繼續(xù)拓展適應(yīng)癥，為更多患者帶來(lái)更好的用藥體驗(yàn)和更佳的治療獲益。