諾華（Novartis）近日宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)Leqvio（inclisiran），作為飲食控制的一種輔助手段，用于治療成人原發(fā)性高膽固醇血癥（雜合子家族性和非家族性）或混合型血脂異常，具體為：（1）Leqvio聯(lián)合他汀類(lèi)藥物或他汀類(lèi)藥物和其他降脂療法，用于治療接受最大耐受劑量他汀類(lèi)藥物無(wú)法達(dá)到LDL-C治療目標(biāo)的患者；（2）Leqvio聯(lián)合其他降脂療法，用于治療他汀類(lèi)藥物不耐受或他汀類(lèi)藥物禁忌癥的患者。

Leqvio通過(guò)皮下注射給藥，在第0、3個(gè)月各給藥一次后，維持期每6個(gè)月給藥一次，一年只需注射2次。與市面上的降膽固醇療法相比，Leqvio有望顯著提高長(zhǎng)期依從性。

值得一提的是，隨著此次批準(zhǔn)，Leqvio成為了全球第一個(gè)也是唯一一個(gè)小干擾RNA（siRNA）降膽固醇（LDL-C）療法。該藥活性成分為inclisran，這是一種首創(chuàng)的siRNA，具有一種新的作用機(jī)制，通過(guò)RNA干擾（RNAi）作用，強(qiáng)效、持久地降低患有動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）、伴有ASCVD風(fēng)險(xiǎn)當(dāng)量、雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者的LDL-C水平。這些疾病是心臟病發(fā)作、中風(fēng)的主要驅(qū)動(dòng)因素，并可能最終導(dǎo)致患者死亡。

在歐洲，心血管疾?。–VD）每年奪去390萬(wàn)人的生命，盡管廣泛使用他汀類(lèi)藥物，80%的高?；颊哌_(dá)不到指南推薦的LDL-C目標(biāo)。臨床數(shù)據(jù)顯示，在接受最大耐受劑量降脂療法但LDL-C升高的患者中， Leqvio可有效且持續(xù)地降低LDL-C，且安全性與安慰劑相似。通過(guò)獨(dú)特的一年2次給藥方案，Leqvio可以無(wú)縫地融入患者的定期醫(yī)療訪問(wèn)，改善依從性，提高患者預(yù)后。

此次批準(zhǔn)，基于ORION臨床研究項(xiàng)目的結(jié)果，包括III期試驗(yàn)，涉及3600多例接受最大耐受劑量他汀類(lèi)藥物的患者，評(píng)估了inclisiran的安全性、有效性和耐受性。結(jié)果顯示，在患有ASCVD、有ASCVD風(fēng)險(xiǎn)當(dāng)量和/或HeFH的成人患者中，inclisiran在2劑初始劑量（0月和3月）之后一年2次皮下注射治療能持久地、有效地降低LDL-C：與安慰劑相比，將LDL-C水平有效且持續(xù)降低高達(dá)52%（p＜0.0001）。

此外，使用inclisiran治療，LDL-C水平降低持續(xù)了17個(gè)月，其安全性和耐受性與安慰劑相似。額外的事后分析顯示，接受inclisiran治療的患者的顯示出低差異性：88%的患者在研究期間的任何時(shí)間點(diǎn)均達(dá)到了指導(dǎo)建議的目標(biāo)（觀察值）。

inclisiran是一種首創(chuàng)的siRNA降膽固醇藥物，由The Medicines Company（TMC）制藥公司研制。目前，inclisiran也正在接受美國(guó)FDA的審查。

inclisiran是siRNA類(lèi)別中的第一種降膽固醇療法，靶向前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK9），這是人體調(diào)節(jié)LDL-C的關(guān)鍵機(jī)制。PCSK9蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公認(rèn)為心血管疾?。–VD）的主要風(fēng)險(xiǎn)因素。PCSK9靶點(diǎn)提供了一種全新的治療模式來(lái)對(duì)抗LDL-C，被視為他汀類(lèi)（如立普妥）之后降脂領(lǐng)域取得的最大進(jìn)步。

inclisiran是一種siRNA，利用人體RNA干擾的自然過(guò)程，與編碼PCSK9蛋白的mRNA結(jié)合，通過(guò)RNA干擾作用降低mRNA水平、阻止肝臟產(chǎn)生PCSK9蛋白，從而增強(qiáng)肝臟從血液中清除LDL-C的能力，并實(shí)現(xiàn)降低LDL-C水平。

截至目前，已有2款靶向抑制PCSK9蛋白的單克隆抗體藥物獲批上市，分別為安進(jìn)的Repatha和賽諾菲/再生元的Praluent。與單抗類(lèi)PCSK9抑制劑藥物不同，作為一款RNAi藥物，inclisiran通過(guò)直接關(guān)閉肝臟中PCSK9蛋白的產(chǎn)生發(fā)揮作用。

盡管滯后于其他PCSK9抑制劑，但inclisiran維持期每年只需二次皮下給藥的治療便利性，使其在降膽固醇藥物市場(chǎng)具有很好的市場(chǎng)滲透機(jī)會(huì)。

原文出處：Novartis receives EU approval for Leqvio?* (inclisiran), a first-in-class siRNA to lower cholesterol with two doses a year**

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