來源：北極光創(chuàng)投

2024年12月10日，北極光創(chuàng)投投資企業(yè)圣因生物在美國波士頓舉行的第八屆補體藥物開發(fā)大會上公布其針對補體因子C3的小核酸（siRNA）藥物SGB-9768的臨床前和部分I期臨床試驗的積極結果。該藥物旨在通過降低補體因子C3，來治療補體介導的多種疾病，包括IgA腎病、C3腎小球病、免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎、干性年齡相關性黃斑變性、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿以及其他腎臟疾病及血液學疾病，有望成為“國內首款、全球領先”的靶向補體因子C3的siRNA藥物。

第八屆補體藥物開發(fā)大會介紹

圣因生物分別在新西蘭和中國開展一項隨機、雙盲、安慰劑對照、單次給藥劑量遞增的I期研究，主要目的是評價SGB-9768在健康受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學及藥效學特征。2024年5月和8月分別在新西蘭和中國完成首例受試者給藥。截止到2024年12月01日，共有55名受試者被隨機分配接受SGB-9768及安慰劑治療。試驗數(shù)據(jù)顯示，進行單次皮下注射后，SGB-9768表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，同時觀察到劑量依賴的、顯著而持久的C3水平及補體通路活性的下降。與其他同靶點siRNA產(chǎn)品相比，SGB-9768在更低劑量下展現(xiàn)出更高的靶蛋白C3敲降效果。

SGB-9768采用了圣因生物獨創(chuàng)的GalNAc肝臟遞送平臺，具有良好的安全性，在治療補體相關疾病的siRNA創(chuàng)新藥物研發(fā)上處于全球領先的地位。該藥物最新的I期臨床試驗數(shù)據(jù)進一步強化了其作為一款突破性siRNA藥物，為補體介導的腎病疾病、眼科疾病及血液學疾病患者提供全新治療選擇的潛力，也驗證了圣因生物自主知識產(chǎn)權的GalNAc平臺在人體的安全性和有效性。我們對此深受鼓舞，并期待著后續(xù)臨床試驗的推進，相信SGB-9768將不斷展現(xiàn)其作為“同類最佳”C3 siRNA藥物的潛力。

關于補體介導的腎臟疾病

補體系統(tǒng)是固有免疫的重要組成部分，對適應性免疫應答發(fā)揮調節(jié)作用，在人體內發(fā)揮著重要的免疫及生理功能，起到保護身體免受感染以及清除死細胞和凋亡物質的作用。但補體一旦調控異?；蜻^度活化，便可誘導炎癥并破壞自身組織造成免疫損傷，與部分血液疾病、眼科疾病和腎臟疾病的發(fā)生和發(fā)展密切相關。慢性腎臟疾病是我國乃至全球主要的公共衛(wèi)生問題，在國內的患病率高達10.8%，即每10個成人中就有1個患有慢性腎臟病。而其中多數(shù)腎臟疾病都有補體參與致病，補體介導的腎臟疾病主要有IgA腎病、C3腎小球病、免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎等。目前針對補體介導的腎臟疾病的治療進展有限，許多靶向補體的藥物仍處于臨床研究階段，該領域存在大量未滿足的臨床需求。補體抑制有望成為治療補體介導的腎臟疾病的新靶點，而補體C3是補體系統(tǒng)中連接上游活化途徑和終末途徑的重要組成部分，C3活性抑制經(jīng)驗證具有顯著的補體抑制作用，可作為針對這類疾病強有力的治療靶點。因此，開發(fā)安全、有效的針對補體C3的siRNA藥物對于補體介導的腎臟疾病具有重要的臨床應用價值。

關于SGB-9768注射液

SGB-9768是圣因生物自主研發(fā)的一款靶向補體C3（Complement 3, C3）蛋白的 siRNA藥物，采用了公司獨特創(chuàng)新的新一代LEAD? GalNAc技術遞送到肝臟細胞，通過RNAi機制抑制C3合成，從而抑制補體活化，用于治療補體介導的腎臟疾病，包括成人IgA腎病、C3腎小球病、免疫復合物介導的膜增生性腎小球腎炎。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，SGB-9768可實現(xiàn)每3個月或6個月給藥一次的頻率，且能有效并持續(xù)地減少C3合成，與競品相比藥效更佳，且安全耐受性良好，具有治療頻率較低、患者依從性好、藥效持久的優(yōu)勢，有潛力成為國內首款、全球領先的靶向補體C3的siRNA藥物。

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網(wǎng)址: 圣因生物首次公布靶向C3 siRNA藥物SGB http://m.u1s5d6.cn/newsview563934.html