5月20日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心發(fā)布了《中國新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告 （2023年）》。

與2022年相比，2023年我國臨床試驗(yàn)申報(bào)總量再創(chuàng)新高，2023年藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)登記臨床試驗(yàn)總量首次突破4000項(xiàng)達(dá)到4300項(xiàng)，為歷史總量最高。與2022年相比，2023年新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量增長(zhǎng)了14.3%，達(dá)到2323項(xiàng)。在適應(yīng)癥方面相較2022年存在新的變化，腫瘤的熱度略有下降。由于近年相關(guān)政策的積極推動(dòng)，兒童藥和罕見病用藥的臨床試驗(yàn)數(shù)量呈現(xiàn)顯著增長(zhǎng)趨勢(shì)。臨床試驗(yàn)暫停和終止的原因也各有差別。

01抗腫瘤藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量下降

盡管不論是化學(xué)藥還是生物藥，抗腫瘤藥物申報(bào)臨床試驗(yàn)數(shù)量仍然居于各領(lǐng)域首位。但2023年的數(shù)據(jù)顯示，化學(xué)和生物抗腫瘤藥的臨床試驗(yàn)數(shù)量均首次呈現(xiàn)下降。

在同質(zhì)化研發(fā)愈演愈烈的背景下，2021年CDE發(fā)布了《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》，從政策層面對(duì)藥企抗腫瘤藥物靶點(diǎn)同質(zhì)化研發(fā)進(jìn)行了提示。企業(yè)為避免腫瘤管線同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)，在管線布局投入方面也做出了調(diào)整。從申報(bào)數(shù)量變化上可以看出國家政策和企業(yè)戰(zhàn)略方向調(diào)整所帶來的變化。

除腫瘤適應(yīng)癥外，化學(xué)類新藥的研發(fā)熱度集中在：抗感染、皮膚及五官科藥物、神經(jīng)系統(tǒng)疾病以及鎮(zhèn)痛和麻醉用藥。近三年，抗感染藥物的新藥研發(fā)熱度進(jìn)一步提升，數(shù)量接近翻番。而生物藥排除掉預(yù)防性疫苗，皮膚五官科用藥、內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物、血液和風(fēng)濕系統(tǒng)藥物的熱度依然居高不下，其中皮膚及五官科用藥的臨床試驗(yàn)注冊(cè)數(shù)量在2023年接近翻番，增速明顯。

圖1  2021、2022、2023年化學(xué)藥臨床試驗(yàn)熱門適應(yīng)癥對(duì)比

圖2 2021、2022、2023年生物藥臨床試驗(yàn)熱門適應(yīng)癥對(duì)比

02兒童藥和罕見病用藥漸成研發(fā)新熱點(diǎn)

鑒于兒童專科藥品的缺乏以及超適應(yīng)癥用藥問題，兒童藥開發(fā)存在巨大的市場(chǎng)需求。得益于對(duì)兒童藥開發(fā)的多維度政策鼓勵(lì)，近三年兒童藥新藥臨床試驗(yàn)申報(bào)數(shù)量呈上升趨勢(shì)。2023年兒童藥臨床試驗(yàn)數(shù)量同比增長(zhǎng)62.5%，達(dá)到104項(xiàng)。兒童疫苗仍然以28項(xiàng)臨床試驗(yàn)占據(jù)主要地位，除疫苗外，皮膚及五官、抗感染、抗腫瘤藥物臨床試驗(yàn)分別為12、10、6項(xiàng)。

根據(jù)《第一批罕見病目錄》中的疾病范圍，2023年罕見病領(lǐng)域中化學(xué)藥品和生物制品分別登記了56項(xiàng)和63項(xiàng)臨床試驗(yàn)，整體數(shù)量同比增長(zhǎng)75%。適應(yīng)癥較2022年進(jìn)一步擴(kuò)大，抗腫瘤、風(fēng)濕及免疫、皮膚及五官等藥物引發(fā)罕見病市場(chǎng)新的關(guān)注，神經(jīng)和血液系統(tǒng)適應(yīng)癥臨床申報(bào)量同比減少。2023年8月，國家衛(wèi)生健康委等六部門聯(lián)合制定了《第二批罕見病目錄》，更多罕見病將被納入規(guī)范化診療。同時(shí)藥品審評(píng)中心在《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請(qǐng)審評(píng)工作規(guī)范（試行）》中，不僅對(duì)罕見病的審評(píng)審批流程進(jìn)行了優(yōu)化，也將工作范圍擴(kuò)大至目錄外符合條件的罕見疾病。

圖3 兒童藥和罕見病藥物新藥臨床申報(bào)數(shù)量

圖4 2019-2023年罕見疾病藥物臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥分布變化

03臨床試驗(yàn)暫停和終止原因

2023年暫?；蚪K止的臨床試驗(yàn)共計(jì)25項(xiàng)，總體數(shù)量與2022年基本持平。其中32%因?yàn)楫a(chǎn)品研發(fā)策略調(diào)整、24%因?yàn)榕R床獲益有限?；瘜W(xué)藥品和生物制品占比各約50%。對(duì)于提前終止和暫停的臨床試驗(yàn)，如何保障受試者的安全是申辦者和研究機(jī)構(gòu)需要特別關(guān)注的問題。

表1  2023年臨床試驗(yàn)暫停和終止原因

新藥研發(fā)一直具備高風(fēng)險(xiǎn)、高投入的屬性，在創(chuàng)新藥資本市場(chǎng)下行的背景下，管線臨床試驗(yàn)的失利往往給企業(yè)帶來難以承擔(dān)的經(jīng)濟(jì)損失。隨著產(chǎn)業(yè)寒冬的加劇，越來越多以研發(fā)為導(dǎo)向的Biotech采取了多種措施以提高資金利用率，包括管線縮減、研發(fā)人員調(diào)整，甚至通過license-out獲取現(xiàn)金流。從H股代表性Biotech的研發(fā)投入上我們可以發(fā)現(xiàn)，2022年有38%的公司縮減了研發(fā)投入；在2023年有69%的企業(yè)下調(diào)研發(fā)支出。 

表2 代表性H股上市Biotech公司研發(fā)投入對(duì)比

數(shù)據(jù)來源：上市公司財(cái)務(wù)報(bào)表，艾美達(dá)統(tǒng)計(jì)

04創(chuàng)新和高效，驅(qū)動(dòng)新藥研發(fā)新高度

2023年獲批40個(gè)創(chuàng)新藥，同比增長(zhǎng)90.48%。上市所用時(shí)間平均為7.2年，與22年平均用時(shí)7.6年有所提升，效率高于全球平均時(shí)長(zhǎng)10年以上。盡管新藥臨床試驗(yàn)面臨諸多挑戰(zhàn)，但2023年的報(bào)告顯示，中國新藥研發(fā)的創(chuàng)新水平、適應(yīng)癥拓展性和審評(píng)審批效率在進(jìn)一步提升，創(chuàng)新和效率并行推動(dòng)中國新藥臨床邁向新臺(tái)階。創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)始終是國家發(fā)展戰(zhàn)略，最新的《政府工作報(bào)告》中更是首次將“創(chuàng)新藥”一詞納入其中，相信隨著市場(chǎng)泡沫的出清，中國醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)必將迎來高質(zhì)量發(fā)展的新態(tài)勢(shì)。

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