統(tǒng)計(jì)時(shí)間：2020年1月-2021年9月

數(shù)據(jù)來源：歐洲藥品管理局

2020年歐洲藥品管理局（EMA）共批準(zhǔn)97個(gè)新藥上市，其中包括39個(gè)非孤兒藥新產(chǎn)品和23個(gè)孤兒藥新產(chǎn)品。2021年前三季度，EMA共批準(zhǔn)了61個(gè)新藥上市，其中非孤兒藥新產(chǎn)品27個(gè)，孤兒藥17個(gè)，獲得有條件上市許可10個(gè)，獲特殊情況審批藥品3個(gè)。

01

總體概覽

根據(jù)EMA年度報(bào)告，2020年，EMA共受理123個(gè)產(chǎn)品的上市許可，批準(zhǔn)了97個(gè)。2021年1-9月，EMA受理73個(gè)產(chǎn)品的上市許可，批準(zhǔn)了61個(gè)，比2020年的產(chǎn)品獲批上市通過率提高了將近5個(gè)百分比。

2020年獲批非孤兒藥物新產(chǎn)品39個(gè)，孤兒藥物新產(chǎn)品23個(gè)，前沿治療藥物(ATMP) 3個(gè)。2021年1-9月，已獲批非孤兒藥物新產(chǎn)品27個(gè)，孤兒藥物新產(chǎn)品17個(gè)，前沿治療藥物(ATMP) 2個(gè)。

表1：EMA藥品集中上市許可申請(qǐng)(MAA)*

來源：參考文獻(xiàn)

注：* 最終申請(qǐng)不包括在意見之前撤回的申請(qǐng)。

? 2021年1-9月（下同）。

? 以下是CHMP建議批準(zhǔn)的孤兒藥統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。最終，EMA的孤兒藥品委員會(huì)（COMP）會(huì)評(píng)估是否按孤兒藥進(jìn)行上市。

ATMP 可分為三種主要類型：

基因治療藥物：包括能夠起到治療、預(yù)防、診斷效果的基因。這種藥物通過將重組的基因插入機(jī)體內(nèi)起作用，通常用于治療多種疾病，包括基因紊亂、癌癥或慢性疾病。重組基因是在實(shí)驗(yàn)室合成的不同來源的一段DNA。

細(xì)胞治療藥物：包括人為改變了生物特性的細(xì)胞或組織，或在體內(nèi)基本功能不同的細(xì)胞或組織，他們能夠用于治療、診斷、預(yù)防疾病。

組織工程藥物：包括經(jīng)過修飾的細(xì)胞和組織，能夠修復(fù)、再生和替代人體組織。

02

孤兒藥獲批情況

孤兒藥又稱為罕見藥，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。罕見病是指發(fā)病率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重的疾病。歐盟地區(qū)定義“罕見病”的標(biāo)準(zhǔn)是患病率<1/2000。另一些國(guó)家則根據(jù)全國(guó)患者的數(shù)量來界定，比如在日本，患者<5萬人的疾病被認(rèn)為是罕見病?！吨袊?guó)罕見病定義研究報(bào)告2021》將“新生兒發(fā)病率<1/10000、患病率<1/10000、患病人數(shù)<14萬的疾病”列入罕見病。

針對(duì)罕見病，2000年歐盟成立孤兒藥委員會(huì)（COMP），實(shí)施《孤兒藥條例》。自《孤兒藥條例》生效以來，EMA已經(jīng)為2300多種藥品提供了孤兒藥身份。到2021年9月底，共有211種孤兒藥品獲得了上市許可。歐盟的孤兒藥指定方案為開發(fā)罕見病診斷和治療相關(guān)藥物提供了激勵(lì)措施，也為罕見病患者提供了治療機(jī)會(huì)。 

圖1：MAA評(píng)估申請(qǐng)類型

來源：參考文獻(xiàn)

03

有條件上市獲批情況

2021年（到今年9月底），EMA共批準(zhǔn)61個(gè)藥品上市，其中獲歐盟有條件上市許可的產(chǎn)品數(shù)量達(dá)到10個(gè)。有條件上市許可的產(chǎn)品從2018年的1個(gè)增加到2020年的13個(gè)，呈現(xiàn)快速增長(zhǎng)趨勢(shì)，預(yù)計(jì)到年底有條件上市審批的藥品數(shù)量將超過去年。其中包括3個(gè)COVID-19 疫苗產(chǎn)品：Spikevax（莫德納）、Vaxzevria（阿斯利康）和COVID-19 Vaccine Janssen（強(qiáng)生）；6款抗腫瘤藥：Nexpovio 治療多發(fā)性骨髓瘤，Minjuvi 治療淋巴瘤，Pemazyre 治療膽管癌，Jemperli 治療子宮內(nèi)膜腫瘤，Retsevmo治療非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺腫瘤，Enhertu 治療乳腺腫瘤。

另外還有3項(xiàng)是在歐盟“特殊情況”機(jī)制下批準(zhǔn)的：Bylvay 適用于治療 6 個(gè)月或以上的進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC) 患者；Evkeeza 被指定為飲食和其他低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 降低療法的輔助治療，用于治療 12 歲及以上患有純合子家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 的成人和青少年患者；Elzonris 被認(rèn)定為漿細(xì)胞樣樹突細(xì)胞腫瘤 (BPDCN) 成人患者的一線治療單一療法。

 表2：MAA評(píng)估結(jié)果*

來源：參考文獻(xiàn)

* 申請(qǐng)人可以要求重新審查。前四行統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)是在重新檢查（或重新審議）之前給的評(píng)估結(jié)果。最后一行顯示在重新檢查或重新考慮后從否定到正面意見的變化次數(shù)。

** 該欄統(tǒng)計(jì)結(jié)果已包含在積極意見的數(shù)字中。 

圖2：MAA評(píng)估結(jié)果

來源：參考文獻(xiàn)

04

上市后變更等補(bǔ)充申請(qǐng)情況

EMA受理藥品上市后的變更、上市拓展、年度重新評(píng)估和續(xù)期等補(bǔ)充申請(qǐng)，以ⅠA、IB類變更為主，2021年1-9月共完成6295條上市藥品變更信息的審批，相當(dāng)于2020年全年數(shù)量（8030條）的78%。

表3：藥品上市后變更、續(xù)期和年度重新評(píng)估

*包括有條件營(yíng)銷授權(quán)的續(xù)期。

來源：參考文獻(xiàn)

以上獲批的部分產(chǎn)品，因在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域取得突破性進(jìn)展或基于其他有利條件，相繼在美國(guó)、日本、中國(guó)及其他亞太地區(qū)國(guó)家獲批上市。受篇幅限制，本文不做詳細(xì)分析，相關(guān)內(nèi)容將在全球新藥上市審批情況等后續(xù)專題研究中呈現(xiàn)。 參考資料：

1. Monthly statistics report: September 2021_Medicinal products for human use (cumulative figures for the year to date)

2. ANNUAL REPORT 2020: The European Medicines Agency’s contribution to science, medicines and health in 2020

—END—    

作者 | 火石創(chuàng)造 闕靈 

審核 | 火石創(chuàng)造 廖義桃、殷莉

運(yùn)營(yíng) | 火石創(chuàng)造 黃淑萍

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