2017年10月，中辦、國辦印發(fā)《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，提出一系列藥械創(chuàng)新治本之策。
《意見》發(fā)布一年來，我國藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革工作取得突破性進展——基本解決了藥品注冊申請積壓問題，一批臨床急需新藥優(yōu)先獲準上市，仿制藥質量和療效一致性評價穩(wěn)步推進，藥品、醫(yī)療器械上市許可持有人制度試點成效明顯……醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活力不斷增強，人民群眾用得上、用得起新藥好藥的獲得感不斷提升。
今年8月，藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）網(wǎng)站公布48個境外已上市臨床急需新藥名單，向社會征求意見。納入該名單的藥品，符合要求的均可直接提出上市申請，國家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評審批程序，加快審評審批。這是藥品審評審批制度改革以來，國家藥監(jiān)部門推出的又一項實實在在解決臨床用藥急需的有力舉措。
自去年10月中辦、國辦印發(fā)《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》以來，藥審改革深入推進。隨著接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)、推進拓展性臨床試驗、實施臨床試驗機構備案制度及臨床試驗申請到期默認制度等政策加速推行，國內(nèi)外新藥在中國上市速度加快，不斷滿足公眾用上新藥好藥的需求。
分秒必爭，疏通審評積壓“賭點”
以往，我國藥品審評審批效率低、新藥上市慢。許多藥品上市申請?zhí)峤缓?，需要?shù)年才能獲批。藥審人員數(shù)量不足，藥審力量薄弱，藥品注冊申請積壓問題嚴重，一度成為我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展道路上的“堵點”之一。藥審改革實施以來，經(jīng)過藥品審評審批相關部門的不懈努力，這個“堵點”已基本“疏通”。
今年年初發(fā)布的《2017年度藥品審評報告》顯示：2017年，我國完成審評審批的藥品注冊申請共9680件。排隊等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時的近2.2萬件降至4000件。目前，這個數(shù)字已經(jīng)降低到3200件以下。
事實上，整體積壓問題的解決建立在單個藥品審評審批用時下降的基礎上。以化學藥為例，目前仿制藥質量和療效一致性評價申請審評審批平均用時約為70個工作日，僅為法定時限的一半。藥品審評審批積壓“堰塞湖”已基本疏通，仿制藥基本能做到按時審評，創(chuàng)新藥審評周期逐漸縮短。
據(jù)藥審中心有關負責人介紹，目前以適應證團隊建設及項目管理為中心，優(yōu)先審評、溝通交流、專家咨詢委員會及信息公開無縫銜接的審評工作機制已經(jīng)初步形成，藥品審評隊伍由原來的不足200人擴大到現(xiàn)在的800余人，藥品審評標準、質量和效率都有很大提高。
瞄準急需，實行優(yōu)先審評審批
2016年，原國家食品藥品監(jiān)管總局出臺《關于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，將多種情況納入優(yōu)先審評范圍，其中包括防治艾滋病、肺結核、病毒性肝炎、罕見病、惡性腫瘤藥物以及兒童老人急等的“救命藥”的注冊申請。
截至2017年底，共有25批423件注冊申請納入優(yōu)先審評程序。其中，具有明顯臨床價值的新藥占比最大，共191件，占45%；兒童用藥共47件。有57個品種110件注冊申請通過優(yōu)先審評程序得以加快批準上市，包括我國自主研發(fā)的創(chuàng)新藥重組埃博拉病毒病疫苗、口服丙肝治療用新藥阿舒瑞韋軟膠囊、非小細胞肺癌靶向藥甲磺酸奧希替尼片、兒童抗癲癇藥左乙拉西坦注射用濃溶液、治療乙肝和艾滋病的國產(chǎn)仿制藥富馬酸替諾福韋二吡呋酯膠囊等一批具有明顯臨床價值的藥品。據(jù)悉，甲磺酸奧希替尼片從申報到獲批生產(chǎn)用時不到7個月，國產(chǎn)重組埃博拉病毒病疫苗審評僅用時5個月。
截至今年8月，藥審中心已公開發(fā)布31批410個列入優(yōu)先審評審批的品種。這意味著，越來越多的臨床“救命藥”將通過優(yōu)先審評渠道批準上市，應用于臨床。
提高溝通交流的質量和效率，是加快審評審批工作的有效途徑。目前，藥審中心已構建起溝通交流會議、網(wǎng)絡平臺咨詢、電話咨詢、郵件咨詢和周三現(xiàn)場咨詢等多渠道、多層次溝通交流模式。2017年，藥審中心召開溝通交流會議321場，較2016年增長了172%；接收網(wǎng)絡平臺咨詢5881個、電話咨詢上萬次、郵件咨詢數(shù)千次，且每周三定期開展現(xiàn)場咨詢。
“公開透明的溝通交流為企業(yè)解決了很多研發(fā)難題，規(guī)避了較大的研發(fā)風險，節(jié)省了大量的研發(fā)資源，極大地促進了企業(yè)研發(fā)水平和效率的提高。”業(yè)內(nèi)人士對藥審中心的溝通交流制度表示贊賞。
對于我國藥品審評審批，前沿生物藥業(yè)（南京）股份有限公司董事長謝東表示：“近年來，我國藥品審評審批水平迅速提升，已在許多領域接近國際水平。相關機構審評觀念已發(fā)生重大轉變——以滿足患者臨床需求為出發(fā)點，鼓勵創(chuàng)新藥物研發(fā)?！蓖瑫r，他期待藥審改革能持續(xù)深入推進，形成國家、地方、不同職能中心以及不同審評專業(yè)部門之間協(xié)同一致的完整鏈條。
簡化程序，縮短境內(nèi)外上市“時差”
今年7月中旬，廣東省藥品交易中心發(fā)布通知，將新上市的九價人乳頭狀瘤病毒（HPV）疫苗納入備案采購范圍，通過交易平臺實行備案采購。該疫苗于今年5月在我國獲得有條件批準上市，大大方便了公眾接種。
由于種種原因，境外新藥在國內(nèi)上市存在“時差”問題，一些療效顯著的藥品無法及時惠及國內(nèi)患者。數(shù)據(jù)顯示，近十年來，在美國、歐盟、日本上市的新藥有415個品種，其中，有76個已在我國上市，201個在我國處于臨床試驗或申報階段。
為解決“時差”問題，國家藥監(jiān)部門不斷簡化境外上市新藥審批程序，對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病治療的藥品，接受不存在人種差異的境外臨床試驗數(shù)據(jù)，優(yōu)化藥品臨床試驗審批程序。目前，簡化境外上市新藥審批政策效果已經(jīng)初步顯現(xiàn)。今年4月到6月短短兩個月內(nèi)，九價人乳頭狀瘤病毒（HPV）疫苗、索磷布韋復方制劑、PD-1抗體藥物納武利尤單抗注射液等7個防治嚴重危及生命疾病的境外新藥，通過快速審評在我國獲批上市。這些藥品均為治療腫瘤、丙肝和罕見病的急需藥物。
據(jù)悉，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)出臺鼓勵境外新藥國內(nèi)上市的相關政策措施，其中包括將所有進口化學藥品上市前注冊檢驗調整為上市后監(jiān)督抽樣，根據(jù)境外新藥在我國開展臨床試驗情況，分別給予相應的數(shù)據(jù)保護期，實施藥品專利鏈接和專利期限補償制度等。
業(yè)內(nèi)人士認為，隨著這些鼓勵政策的出臺實施，我國患者用藥和歐美患者用藥“時差”將漸漸縮短，趨于同步，甚至我國可先于國外用上新藥。
事實上，在簡化和加快審評審批的同時，藥監(jiān)部門還著力加強監(jiān)管，以確保藥品安全有效。國家藥監(jiān)局相關負責人在今年6月22日國務院政策例行吹風會上表示，要加強后續(xù)監(jiān)管，強化境外檢查。對境外上市新藥的研發(fā)、生產(chǎn)現(xiàn)場的檢查是加強監(jiān)管的重要手段，也是國際通行做法。境外檢查能控制產(chǎn)品風險，使監(jiān)管關口前移，更好地保障公眾健康。
來源：中國醫(yī)藥報
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