葛蘭素史克（GSK）今日宣布，倍力騰（通用名稱：注射用貝利尤單抗）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）關于擴大適應癥人群至5歲患者批準，適用于在常規(guī)治療基礎上仍具有高疾病活動的活動性、自身抗體陽性的系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）5 歲及以上患者。此次兒童適應癥的獲批，使貝利尤單抗成為我國首個且唯一一個覆蓋兒童及成人SLE治療的生物制劑。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種復雜的慢性自身免疫性疾病，以多臟器受累為主要特點。兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡特指在18歲之前發(fā)病的SLE[1]。兒童患病率約為1.89-25.70/10萬兒童[2]，全中國約有6萬患兒。與成人SLE相比，兒童SLE患者往往具有起病更急、病情更重、病程更遷徙、腎臟及神經系統(tǒng)受累更嚴重的特點[3]。

北京兒童醫(yī)院風濕免疫科主任醫(yī)師李彩鳳教授指出：“兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡居兒童風濕性疾病的第二位，以多系統(tǒng)和多臟器受累為特點。由于兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者病情較重、進展迅速，對重要臟器功能影響較大，所以在疾病早期快速控制疾病進展、保護重要臟器功能對改善遠期預后有重要的意義。兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療過程跨越學齡期、青春期，治療疾病應用的糖皮質激素和免疫抑制劑影響患兒生長發(fā)育，故需要在疾病控制良好的前提下盡量改善生活質量。兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療需要達標治療，有效而安全性好的藥物將幫助我們實現目標，倍力騰的上市提供了這一目標實現的可能?！?/p>

GSK醫(yī)學事務負責人、副總裁Pauline Ng博士說： “狼瘡是一種潛在的危及生命的疾病，在兒童中比在成人中更具攻擊性和嚴重性。現在患兒將第一次擁有這種專門針對系統(tǒng)性紅斑狼瘡的治療方案，來幫助其控制這種難治性的自身免疫性疾病，從而更好地生活?！?/p>

在93例臨床診斷為SLE的5-17歲兒童患者中開展的一項國際多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究（PLUTO研究）評價了接受貝利尤單抗聯合常規(guī)治療52周的藥代動力學、療效和安全性。結果表明，貝利尤單抗聯合常規(guī)治療52周后， 用于評價疾病活動程度的復合指標SRI4應答率高于常規(guī)治療組[4]。在專門針對兒童SLE的綜合評價指標PRINTO/ACR 30和PRINTO/ACR 50方面，貝利尤單抗組顯著高于常規(guī)治療組。同時，重度復發(fā)風險下降 64%[5]。安全性分析表明，貝利尤單抗聯合常規(guī)治療安全性良好，與常規(guī)治療組相似。另有真實世界研究顯示，使用貝利尤單抗治療6個月后，即可顯著降低對激素的依賴，能夠有效幫助患者實現長期器官保護 。在超過十年臨床應用中，貝利尤單抗不僅表現出與安慰劑相當的安全性，還觀察到嚴重感染發(fā)生率的下降[6],[7],[8]。

作為全球首個且唯一一個獲批用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的生物制劑，倍力騰于2019年7月獲得國家藥品監(jiān)督管理局的成人適應癥上市批準，它是一種全人單克隆抗體，通過靜脈給藥靶向結合可溶性B淋巴細胞刺激因子，抑制B細胞的增殖及分化，誘導自身反應性B細胞凋亡，從而減少血清中的自身抗體，達到治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的目的。此外，由于對晚期B細胞影響較小，貝利尤單抗還能夠在治療的同時有效保留患者免疫力[9],[10],[11],[12]。

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媒體問詢：

姚麗潔 Chloe Yao （chloe.x.yao@gsk.com）

[1] Silvia CA, Avcin T, Brunner HI. Taxonomy for systemic lupus erythematosus with onset before adulthood [J]. Arthritis Care Res (Hoboken), 2012:64: 1787-1793

[2] Chinese Rheumatology Association, National Clinical Research Center for Dermatologic and Immunologic Diseases and Chinese Systemic Lupus Erythematosus Treatment and Research Group. 2020 Chinese guidelines for the diagnosis and treatment of systemic lupus erythematosus  [J]. Chin J Intern Med, 2020,59(03): 172-185. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0578-1426.2020.03.002

[3] Livingston B, Bonner A, Pope J. Differences in clinical manifestations between childhood-onset Lupus and Adult-onset Lupus: a meta-analysis [J]. Lupus, 2011,20: 1345-1355

[4] Mina R, Klein-Gitelman MS, Nelson S, et al. Validation of the systemic lupus erythematosus responder index for use in juvenile-onset systemic lupus erythematosus. Ann Rheum Dis 2014;73:401–6.

[5] Brunner HI, et al. Ann Rheum Dis 2020;0:1–9. doi:10.1136/annrheumdis-2020-217101

[6] Zhang F, et al. Ann Rheum Dis.2018; 77(3):355-363.

[7] Ginzler EM, et al. J Rheumatol.2014; 41(2):300-309.

[8] Wallace D, et al. Lupus.2013; 22(2):144-154.

[9] Stohl W & Hilbert DM. Nature Biotechnology.2012; 30(1):69-77

[10] Rahman A & Isenberg DA. N Engl J Med.2008;358:929-939.

[11] Mok CC & Lau CS. J Clin Pathol 2003;56:481–490.

[12] Cancro MP, et al. J. Clin. Invest.2009; 119:1066–1073.

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網址: 全球首個用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的靶向生物制劑貝利尤單抗獲批兒童適應癥，惠及五歲及以上患兒 http://m.u1s5d6.cn/newsview353761.html