近年來(lái)，我國(guó)圍產(chǎn)醫(yī)學(xué)和新生兒學(xué)發(fā)展突飛猛進(jìn)，早產(chǎn)兒、低出生體重兒存活率明顯上升；但與此同時(shí)，早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變（ROP）在我國(guó)的發(fā)病率也呈上升趨勢(shì)。ROP好發(fā)于孕36周以下、低出生體重、長(zhǎng)時(shí)間吸氧的早產(chǎn)兒，其發(fā)生原因是多方面的，與早產(chǎn)、低體重、視網(wǎng)膜血管發(fā)育不成熟有密切關(guān)系。據(jù)統(tǒng)計(jì)，ROP在早產(chǎn)兒中的發(fā)病率為15%~20%，是導(dǎo)致兒童失明的主要原因，如未得到有效治療，多達(dá)40%的ROP患兒最終會(huì)視力嚴(yán)重受損甚至失明。雷珠單抗治療ROP適應(yīng)癥的獲批，為ROP的治療提供了新選擇。

□?付佳

尋找對(duì)癥藥物迫在眉睫

“ROP是目前新生兒眼科疾病治療面臨的最大問(wèn)題之一?！北本┩梳t(yī)院眼科副主任、主任醫(yī)師盧海表示。據(jù)盧海介紹，對(duì)于ROP的治療，在沒(méi)有有效治療藥物的階段，唯一能采取的方法就是破壞性治療，即破壞缺血的視網(wǎng)膜，保留發(fā)育正常的視網(wǎng)膜。最早采用的是冷凍療法，即通過(guò)冷凍技術(shù)破壞缺血的視網(wǎng)膜，但這種療法破壞性很大，會(huì)對(duì)患兒造成損傷，因此逐漸被激光療法所取代。相比于冷凍療法，激光療法更加精準(zhǔn)，副作用更少，損傷程度也更小，所以激光療法在相當(dāng)長(zhǎng)的一段時(shí)間內(nèi)成為ROP的主要治療手段。但該療法也存在一定局限性：一方面，由于患兒無(wú)法配合治療，激光治療往往需要在全麻狀態(tài)下進(jìn)行，但早產(chǎn)兒各個(gè)器官功能發(fā)育不完全，全麻存在較大風(fēng)險(xiǎn)，激光治療對(duì)醫(yī)師技術(shù)水平要求較高；另一方面，部分患兒接受激光治療后，還可能導(dǎo)致高度近視等問(wèn)題。

抗血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）藥物的出現(xiàn)是ROP治療的分水嶺。盧海介紹，治療ROP的抗VEGF藥物十分有限，早期以貝伐珠單抗為主。但實(shí)際上，貝伐珠單抗的主要適應(yīng)癥為大腸癌等腫瘤，由于在一定程度上可以抑制血管增生，對(duì)眼部疾病治療有一定作用，所以被嘗試用來(lái)治療ROP，實(shí)則并無(wú)眼科適應(yīng)癥。因此，尋找新的療效更好的適用于眼科疾病的抗VEGF藥物迫在眉睫。

雷珠單抗脫穎而出

雷珠單抗是中國(guó)首個(gè)也是全球第一個(gè)獲批用于眼科的抗VEGF藥物。在中國(guó)上市后，雷珠單抗先后獲批用于治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）、視網(wǎng)膜靜脈阻塞(RVO)繼發(fā)的黃斑水腫、糖尿病性黃斑水腫（DME）和脈絡(luò)膜新生血管（CNV）。

日前，雷珠單抗的新適應(yīng)癥申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，該藥將用于治療ROP。據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國(guó)每年約8000~16000名ROP患兒需要藥物治療，但此前尚無(wú)治療藥物獲批，雷珠單抗新適應(yīng)癥的獲批填補(bǔ)了這一空白。

據(jù)盧海介紹，雷珠單抗是一種小分子蛋白質(zhì)，具有眼科適應(yīng)癥，治療ROP效果良好，且副作用較小。雷珠單抗通過(guò)眼內(nèi)注射進(jìn)行治療，全身暴露量低，治療過(guò)程不需要全身麻醉，具有治療時(shí)間短、操作簡(jiǎn)單、安全性較高等特點(diǎn)。同時(shí)，雷珠單抗治療ROP是非破壞性的，可以最大程度保留視網(wǎng)膜血管，患兒眼部生長(zhǎng)發(fā)育不受影響，預(yù)后較好，發(fā)生高度近視的可能性也較小。

“安全性較高、破壞性較低、治療效果較好的藥物正是臨床所需，特別是具備上述優(yōu)勢(shì)的兒童用藥?！北R海表示。

近年來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心堅(jiān)持以患者為中心，基于臨床迫切需求和研究數(shù)據(jù)具體品種具體分析，不斷理順優(yōu)先處理的流程和要求，對(duì)臨床急需、具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的兒童用藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。為提高審評(píng)效率、縮短審評(píng)時(shí)間，加速兒童用藥上市，藥審中心開(kāi)通了兒童用藥審評(píng)綠色通道，并設(shè)立了“兒童用藥”特殊標(biāo)識(shí)。

盧海進(jìn)一步表示：“從醫(yī)生角度來(lái)說(shuō)，兒童用藥區(qū)別于成人藥品，其安全性更需要得到重視。希望有更多的兒童用藥獲批上市，并盡快用于臨床。雷珠單抗就是很好的例子?！北R海指出，該藥是中國(guó)和歐洲唯一獲批的用于治療ROP的抗VEGF藥物。在中國(guó)ROP激光療法具有一定局限性的背景下，藥物治療ROP的優(yōu)勢(shì)較為突出。藥監(jiān)部門(mén)加速審批雷珠單抗用于治療ROP具有重要意義，為ROP患兒帶來(lái)了福音。

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