編者按

生長激素缺乏癥（Growth Hormone Deficiency, GHD）是一種影響兒童生長發(fā)育的內分泌疾病，其特征是生長速度減慢和線性生長異常，導致身材矮小。重組人生長激素（Recombinant Human Growth Hormone, rhGH）替代治療是GHD的常規(guī)治療方法，但每日注射的繁瑣流程往往導致患者依從性不佳，影響療效。長效生長激素（LAGH）通過延長藥物半衰期，減少注射頻率，旨在提高患者依從性和生活質量。目前全球已經(jīng)上市多種LAGH產(chǎn)品，結構特征各異。本篇系統(tǒng)性綜述從HV（生長速率）、HSDS（身高標準差積分）和AEs（不良事件）等多方面比較了不同LAGH的療效和安全性。

研究方法

本研究通過系統(tǒng)性文獻回顧和網(wǎng)狀薈萃分析，綜合評估了PEG-LAGH（聚乙二醇修飾的LAGH）、Somapacitan（白蛋白結合片段修飾）、Somatrogon（羧基末端肽修飾）和Lonapegsomatropin（載體技術）四種LAGH在治療GHD兒童中的有效性和安全性，深入分析了HV、HSDS的差異以及AEs的風險比（RR）。

圖1 PRISMA流程圖

研究結果

共1篇中文文獻和10篇英文文獻納入最終分析（圖1），包含1899例患者，其中LAGH組1222例，DGH（rhGH每日給藥）組677例。所有研究結果均發(fā)表于2017 - 2022年。異質性分析顯示，所有納入研究的基線人口統(tǒng)計學參數(shù)均在0 ~ 30 %的正常范圍內，具有可比性。

1.HV： DGH與LAGH的HV均值差異（MD）體現(xiàn)了兩者療效差異。結果顯示，DGH與PEG-LAGH、Somapacitan、Somatrogon、Lonapegsomatropin 的MD分別為-0.031、0.8、0.11和1.30（圖2a），即僅有PEG-rhGH的HV效果略優(yōu)于DGH。因此，數(shù)據(jù)表明，盡管這些LAGH對身高均有積極的促進作用，但PEG-LAGH具有潛在優(yōu)勢。

2.HSDS：類似上述結果， PEG-LAGH在改善HSDS方面表現(xiàn)出更好的效果，MD為-0.15，優(yōu)于其他LAGH。

3.AEs：PEG-LAGH與DGH的AEs類似，風險比（RR）為1.0，其他LAGH與DGH之間的RR均為1.1。因此，PEG-LAGH具有良好的安全性和耐受性，略優(yōu)于其他LAGH。

ab

c

圖2 比較LAGH和DGH的HV（a）、HSDS（b）、AEs（c）的森林圖。

研究結論

這項研究是首次應用網(wǎng)狀薈萃分析間接比較在治療青春期前兒童GHD中采用不同修飾技術的LAGH療效和安全性，可能為選擇最佳的LAGH治療GHD提供有價值的見解。進一步的研究應關注LAGH在改善GHD兒童終身高中的作用。

參考文獻：

Zhu J, Yuan K, Rana S, et al. Long-acting growth hormone in the treatment of growth hormone deficiency in children: a systematic literature review and network meta-analysis[J]. Scientific Reports, 2024, 14(1): 8061.

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網(wǎng)址: 長效生長激素治療GHD兒童的系統(tǒng)性文獻回顧和網(wǎng)狀薈萃分析 http://m.u1s5d6.cn/newsview1532428.html