7 月 2 日，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院（下稱：武漢協(xié)和醫(yī)院）最新論文，登上國際醫(yī)學(xué)頂刊 The Lancet，這是全球范圍內(nèi)首次報道「直接在患者體內(nèi)制備 CAR-T 細(xì)胞」的臨床運用。[1]

圖源：參考資料 1

論文介紹，嵌合抗原受體（CAR）-T 細(xì)胞療法，在治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤方面已經(jīng)顯示出顯著療效，但由于制造流程復(fù)雜、物流要求高、等待時間長以及成本高昂，其普及程度受到很大限制。

體內(nèi) CAR-T 療法，指的是通過病毒或非病毒載體，直接在患者體內(nèi)將內(nèi)源性 T 細(xì)胞原位編輯為 CAR-T，從而實現(xiàn)治療效果。

本次武漢協(xié)和醫(yī)院血液科團(tuán)隊率先驗證了體內(nèi) CAR-T 療法，首次建立人體內(nèi) CAR-T 療法的臨床方案和給藥劑量，并證實無需單采和清淋即可實現(xiàn)人體內(nèi) T 細(xì)胞高效改造。

研究團(tuán)隊制備了一種名為 ESO-T01 的靶向納米抗體的免疫屏蔽慢病毒載體，用于體內(nèi) T 細(xì)胞工程改造。

2024 年 11 月 19 日至 2025 年 1 月 20 日期間，研究共納入 4 名成年多發(fā)性骨髓瘤患者，接受單次靜脈輸注 ESO-T01，起始劑量為 2.0×10^8 轉(zhuǎn)導(dǎo)單位，且未接受過血液分離和淋巴細(xì)胞清除術(shù)。

輸注 ESO-T01 后，所有患者均接受 24 小時心電圖監(jiān)測，并在最初 48 小時內(nèi)與其他患者隔離，以作為安全預(yù)防措施。

圖源：參考資料 1

結(jié)果顯示，截至 2025 年 4 月 1 日，所有患者均完成了 2 個月的隨訪，其中前兩名患者完成了 3 個月的隨訪。

患者 1 在第 2 個月達(dá)到嚴(yán)格的完全緩解，所有髓內(nèi)和髓外病變均消退，而患者 2 在第 28 天達(dá)到嚴(yán)格的完全緩解，病變完全消退?；颊?3 和 4 達(dá)到部分緩解，到第 28 天腫瘤病變縮小，骨髓中微小殘留病灶轉(zhuǎn)陰。

安全性方面，除了血液毒性外，未觀察到 4 級及以上毒副反應(yīng)。[1]

此前，武漢協(xié)和醫(yī)院血液科團(tuán)隊還在 EClinicalMedicine 上發(fā)表研究，為 CAR-T 療法治療中重度活動性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者的首個 Ⅰ 期劑量遞增研究，證明了 CD19 CAR-T 治療 SLE 總體安全且耐受性良好，并報道了全球首例 CAR-T 治療后 SLE 患者伴繼發(fā)性噬血現(xiàn)象的病例。[2]

圖源：參考資料 2

策劃：肯德羊｜監(jiān)制：islay

參考資料：

[1]Xu, Jia et al. In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma.The Lancet, Volume 0, Issue 0

[2]Shu, Jinhui et al. Safety and clinical efficacy of Relmacabtagene autoleucel (relma-cel) for systemic lupus erythematosus: a phase 1 open-label clinical trial.eClinicalMedicine, Volume 83, 103229

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