首頁(yè) 資訊血液系統(tǒng)罕見(jiàn)病超說(shuō)明書(shū)用藥共識(shí)發(fā)布，涵蓋43種藥品

血液系統(tǒng)罕見(jiàn)病超說(shuō)明書(shū)用藥共識(shí)發(fā)布，涵蓋43種藥品

來(lái)源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2025年05月18日 21:49

(人民日?qǐng)?bào)健康客戶端徐詩(shī)瑜王圓)“由于罕見(jiàn)病患病人群的特殊性，在臨床診療中常面臨無(wú)藥可醫(yī)的窘境，而在有限的治療藥物中，又由于說(shuō)明書(shū)更新的滯后性或‘老藥新用’的臨床實(shí)踐，使罕見(jiàn)病治療中超說(shuō)明書(shū)用藥相較一般藥品更廣泛?！?月25日，《罕見(jiàn)病超藥品說(shuō)明書(shū)用藥專家共識(shí)(血液系統(tǒng)·2024年版)》起草專家組成員、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院主任藥師李亦蕾在接受人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者采訪時(shí)表示。

2月22日，廣東省藥學(xué)會(huì)發(fā)布了《罕見(jiàn)病超藥品說(shuō)明書(shū)用藥專家共識(shí) (血液系統(tǒng)·2024 年版) 》，規(guī)范血液系統(tǒng)罕見(jiàn)病超藥品說(shuō)明書(shū)用藥的管理，這也是該領(lǐng)域國(guó)內(nèi)首部臨床應(yīng)用參考性共識(shí)文件。

該共識(shí)涵蓋了第一批與第二批罕見(jiàn)病目錄中12種血液系統(tǒng)罕見(jiàn)病共43種治療藥物?！按舜喂沧R(shí)為用藥可及性尚未突破‘最后一公里’的罕見(jiàn)病患者提供了更多選擇，甚至達(dá)到從‘無(wú)藥’到‘有藥’、從‘不可治’到‘可治’的跨越?！惫沧R(shí)起草組成員、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任醫(yī)師孫競(jìng)舉例稱，對(duì)于血友病患者，現(xiàn)有人凝血因子Ⅷ國(guó)內(nèi)批準(zhǔn)的說(shuō)明書(shū)僅有一般替代治療的適應(yīng)癥和劑量推薦，并無(wú)對(duì)于伴抑制物產(chǎn)生患者的相關(guān)適應(yīng)癥和用法用量。此次共識(shí)納入了該類藥物在血友病患者的替代治療中，在凝血因子Ⅷ抑制物免疫耐受治療的超適應(yīng)癥內(nèi)容，及對(duì)于先天性與獲得性血友病患者低滴度FⅧ抑制物的大劑量止血治療的超用法用量?jī)?nèi)容，這些內(nèi)容均為國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南推薦的有效治療方案。

事實(shí)上，在最新版《醫(yī)師法》第二十九條中已明確提及超說(shuō)明書(shū)用藥問(wèn)題，使得超說(shuō)明書(shū)用藥有法可依。不過(guò)，針對(duì)罕見(jiàn)病的循證證據(jù)局限于病例少、臨床研究較難開(kāi)展等因素，李亦蕾介紹，在此次專家共識(shí)的遴選入選規(guī)則中，依據(jù)廣東省藥學(xué)會(huì)超說(shuō)明書(shū)用藥循證評(píng)價(jià)規(guī)范，結(jié)合罕見(jiàn)病治療的特殊性，對(duì)循證證據(jù)等級(jí)進(jìn)行了調(diào)整，將Micromedex證據(jù)等級(jí)C級(jí)或以上、國(guó)內(nèi)主流指南或共識(shí)收錄的治療用藥也納入遴選評(píng)價(jià)。

“罕見(jiàn)病超說(shuō)明書(shū)用藥需要多方共同努力與配合?！崩钜嗬俦硎?，此次共識(shí)的發(fā)布，為規(guī)范血液系統(tǒng)罕見(jiàn)病超藥品說(shuō)明書(shū)用藥管理、協(xié)助醫(yī)療機(jī)構(gòu)制定罕見(jiàn)病藥品超說(shuō)明書(shū)目錄、促進(jìn)臨床合理用藥、滿足罕見(jiàn)病患者診療需求等多方面作出了有益的嘗試，為探索建立罕見(jiàn)病超說(shuō)明書(shū)用藥評(píng)價(jià)與管理體系作出了積極努力。

（責(zé)編：荊雪濤）

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