(人民日報健康客戶端徐詩瑜 王圓)“由于罕見病患病人群的特殊性，在臨床診療中常面臨無藥可醫(yī)的窘境，而在有限的治療藥物中，又由于說明書更新的滯后性或‘老藥新用’的臨床實踐，使罕見病治療中超說明書用藥相較一般藥品更廣泛?！?月25日，《罕見病超藥品說明書用藥專家共識(血液系統(tǒng)·2024年版)》起草專家組成員、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院主任藥師李亦蕾在接受人民日報健康客戶端記者采訪時表示。

2月22日，廣東省藥學會發(fā)布了《罕見病超藥品說明書用藥專家共識 (血液系統(tǒng)·2024 年版) 》，規(guī)范血液系統(tǒng)罕見病超藥品說明書用藥的管理，這也是該領域國內首部臨床應用參考性共識文件。

該共識涵蓋了第一批與第二批罕見病目錄中12種血液系統(tǒng)罕見病共43種治療藥物?！按舜喂沧R為用藥可及性尚未突破‘最后一公里’的罕見病患者提供了更多選擇，甚至達到從‘無藥’到‘有藥’、從‘不可治’到‘可治’的跨越?！惫沧R起草組成員、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院血液科主任醫(yī)師孫競舉例稱，對于血友病患者，現有人凝血因子Ⅷ國內批準的說明書僅有一般替代治療的適應癥和劑量推薦，并無對于伴抑制物產生患者的相關適應癥和用法用量。此次共識納入了該類藥物在血友病患者的替代治療中，在凝血因子Ⅷ抑制物免疫耐受治療的超適應癥內容，及對于先天性與獲得性血友病患者低滴度FⅧ抑制物的大劑量止血治療的超用法用量內容，這些內容均為國內外權威指南推薦的有效治療方案。

事實上，在最新版《醫(yī)師法》第二十九條中已明確提及超說明書用藥問題，使得超說明書用藥有法可依。不過，針對罕見病的循證證據局限于病例少、臨床研究較難開展等因素，李亦蕾介紹，在此次專家共識的遴選入選規(guī)則中，依據廣東省藥學會超說明書用藥循證評價規(guī)范，結合罕見病治療的特殊性，對循證證據等級進行了調整，將Micromedex證據等級C級或以上、國內主流指南或共識收錄的治療用藥也納入遴選評價。

“罕見病超說明書用藥需要多方共同努力與配合?！崩钜嗬俦硎荆舜喂沧R的發(fā)布，為規(guī)范血液系統(tǒng)罕見病超藥品說明書用藥管理、協助醫(yī)療機構制定罕見病藥品超說明書目錄、促進臨床合理用藥、滿足罕見病患者診療需求等多方面作出了有益的嘗試，為探索建立罕見病超說明書用藥評價與管理體系作出了積極努力。

（責編：荊雪濤）

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