隨著《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》的全面推進以及社會經(jīng)濟的發(fā)展，國民對健康的意識已經(jīng)從有病治病升級到身心層面的健康保健。近年來，國民對于兒童健康、生長發(fā)育等領(lǐng)域的關(guān)注逐步深化。兒童身高已經(jīng)被聯(lián)合國認定為全球兒童健康的首要指標。擁有健康水平的身高，孩子可以自信地成長，更好地融入社會，在未來的各個領(lǐng)域不受限制。

而對于兒童生長發(fā)育的干預(yù)方式也隨著生活質(zhì)量、人群認知和醫(yī)學(xué)進步的多方面發(fā)展變得更為多元化。除了積極鍛煉、合理膳食和健康作息之外，對于病理性的生長發(fā)育問題，用藥物進行治療也更多地被醫(yī)生和家長所重視。因此，我們可以預(yù)見，兒童的生長發(fā)育市場是一個規(guī)模非常巨大、受到國家和家長雙方重視的潛力市場且具備較高的負擔(dān)能力和支付意愿，會成為繼腫瘤市場之后醫(yī)療健康的另一個熱門市場。雖然，兒童市場的潛力公認巨大，但在過去的許多年，兒童用藥市場并沒有如想象中的發(fā)展壯大，本研究就是以目前市場上比較熱門的生長激素產(chǎn)品為例，來探究兒童用藥市場的現(xiàn)狀和機會。

生長激素作為由人體腦垂體前葉分泌的一種肽類激素，對于促進骨骼生長與蛋白質(zhì)合成，調(diào)節(jié)脂肪和礦物質(zhì)代謝，在人體生長發(fā)育中起著關(guān)鍵作用，也是改善矮身材兒童身高與組織器官發(fā)育的有效治療方案。從1958年的人垂體生長激素，到今天利用基因工程技術(shù)合成，使用生長激素用于矮身材兒童的治療，在全球范圍內(nèi)已有超過60年的治療歷史。而在各種干預(yù)及治療方式下，更多的中國矮身材兒童也獲得了理想的健康身高，通過這一發(fā)展多年的產(chǎn)品的實際使用現(xiàn)狀，我們可以探究出兒科用藥市場的發(fā)展軌跡，市場的發(fā)展階段以及市場的潛力機會。

一、調(diào)研背景

通過本次研究，我們希望通過對于生長激素這一熱門產(chǎn)品在中國的實際使用情況和使用時常，來了解和判斷市場的
演進和未來可能的潛力。

生長激素作為矮身材類疾病的常見主要治療方式，通常需要持續(xù)治療至少一到兩年時間，療程長，且又是皮下注射，
患者的用藥依從性一直是國內(nèi)外學(xué)界和家長關(guān)注的重點。盡管多年來，國外有各類相關(guān)文獻對此進行了研究，并論證了依從性不佳對治療效果存在一定的影響。但國內(nèi)學(xué)界在此問題上的研究較為缺乏。

因此，為了更好地從中國患者角度理解生長激素治療的依從性與使用情況，安永進行了中國生長激素使用兒童群體調(diào)研。本次調(diào)研以案頭文獻研究與一手問卷形式開展。其中，案頭研究將聚焦于近年來國外對生長激素治療依從性方面的報道。而一手問卷調(diào)研中，對不同接受調(diào)研的患者群進行了分組，使數(shù)據(jù)更加精確和便于分析。問卷發(fā)放工作于2021年初正式啟動，共收集2864份患者家長有效問卷，這也是目前針對兒童熱門用藥領(lǐng)域唯一的大規(guī)?；颊哒{(diào)研，對于行業(yè)和市場具有巨大的啟示作用。

二、調(diào)研主要發(fā)現(xiàn)

1. 案頭研究：全球各項研究表明，短效生長激素漏針現(xiàn)象普遍，且對療效有嚴重影響

當(dāng)前全球范圍內(nèi)，生長激素有一天注射一次的短效與一周注射一次的長效兩種劑型。其中短效生長激素因為上市時間
長，因此應(yīng)用范圍較廣。但多項海外研究顯示，短效劑型的漏針現(xiàn)象嚴重且十分普遍，大約有三成以上使用短效生長
激素的患者每周都存在漏針現(xiàn)象，這導(dǎo)致了藥物使用效果的不佳，從而影響了兒童用藥的信心以及市場規(guī)模的擴大。

在新西蘭的一項研究中，每周漏針超過一次的患者高達66%。而在以色列的一項研究中，一年注射劑量只到應(yīng)有劑量
58%-83%的患者達52.9%。如此頻繁的漏針現(xiàn)象，反映堅持每天注射短效生長激素難度極大，這導(dǎo)致了很多兒童使用效果的不佳，因此，從國外文獻研究中就可以發(fā)現(xiàn)，兒科用藥的依從性顯著不如成人，這顯然影響了兒童用藥的效果，繼而影響了很多優(yōu)秀兒科產(chǎn)品的上量，這需要引起醫(yī)生和藥品企業(yè)的相關(guān)重視，來共同研究和解決相關(guān)的問題。

國際上已有多項研究證實，漏針嚴重影響治療效果。根據(jù)西班牙一項研究，依從性差（每月漏針2次以上）的患兒身高增長速度標準差僅為依從性好的患兒身高增長速度標準差的38.9%，療效差異巨大[4]，這會極大影響兒童家長用藥的信心，影響醫(yī)生的口碑，從而影響產(chǎn)品的推廣。

對于納入的158例使用短效rhGH治療的患兒，依從性差(<92%醫(yī)生處方的注射次數(shù)/年，即漏注≥2次/月)的群體，HV-SDS（身高增長速度標準差）顯著下降。

對于納入的177例接受短效rhGH治療的患兒，平均年齡12.1±0.6歲，GHD占57%，接受短效生長激素治療6-8個月時監(jiān)測身高增長情況，評估患兒治療的依從性，發(fā)現(xiàn)依從性降低（漏注≥3次/周和漏注2次/周）的患兒身高增長速率SDS顯著降低。

2. 安永中國市場研究結(jié)果：我國生長激素的使用也存在明顯的漏針問題，依從性不佳，這是生長激素這類產(chǎn)品總體口碑不一，沒有達到設(shè)想的市場規(guī)模的主要影響因素之一。因此，對于兒童用藥，教育醫(yī)生和教育家長同等重要，且任重而道遠，這一特性明顯不同于其他普通的藥品。而更好的給藥方式和長效劑型的開發(fā)，也是解決這一問題的一個有效手段。

調(diào)研結(jié)果顯示，經(jīng)過多年的科學(xué)傳播與合規(guī)患者教育，患兒在生長激素治療的依從性上整體略優(yōu)于國外報道數(shù)據(jù)，但距離較好的狀態(tài)仍然存在一定距離。22%的患兒使用短效生長激素漏針嚴重，每月漏針至少4次，78%患兒雖然依從性相對較好，但也無法完全避免漏針。

從漏針的地域分布來看，在短效漏針患者中，一線城市的漏針率最高，達到37%，這表明在社會節(jié)奏越快、工作生活 越繁忙的地區(qū)，漏針的現(xiàn)象可能更為嚴重與普遍。

從漏針的原因來看，主要可分為不可避免的特殊情況（例如生病）與主觀操作的忘記性兩種類型。其他原因還包括孩子住校/外出、藥品斷貨、孩子怕打針等。即使家長每天堅持注射，孩子也可能抗拒每天打針；即使孩子做到每天配合，依然存在藥品斷貨、身體特殊情況等不可抗因素。如此多的主、客觀干擾因素，使得每日注射對家長和孩子都形成了不小的壓力。

面對這樣的市場使用依從性現(xiàn)狀，除了繼續(xù)加強患者教育外，通過研發(fā)升級，降低兒童用藥的給藥頻率，就成為解決
依從性問題一個很好的手段。例如，在生長激素產(chǎn)品領(lǐng)域，長效生長激素作為新一代生長激素，有別于短效生長激素，一周僅注射一次，從注射頻率上減輕了家長的負擔(dān)和兒童的注射痛苦。調(diào)研顯示，在持續(xù)一年的治療周期內(nèi)，長效生長激素漏針的現(xiàn)象大大降低，僅約4%的長效患者因不可抗力的客觀因素而偶爾選擇在每周的非固定日注射。相比于短效生長激素的一天一次注射，長效生長激素通過極大降低注射頻率，很大程度地提高了患者的依從性，從而改善了治療的效果，未來在患兒家庭普遍能夠負擔(dān)的價格范圍內(nèi)，有實現(xiàn)中國兒科市場潛力的可能。

用生長激素進行持續(xù)治療、改善兒童身高，本就是一項長期的攻堅戰(zhàn)。漏針對于治療效果的影響，需要引起家長和醫(yī)生的重點關(guān)注。調(diào)研結(jié)果顯示，目前國內(nèi)使用短效生長激素進行治療的患兒，在治療過程依然存在不小的漏針問題，這為醫(yī)生在制定治療方案時提供了重要的參考信息，同時也為短效治療的患兒和家長敲響了警鐘。

在矮身材兒童使用生長激素的過程中，醫(yī)療專業(yè)人士應(yīng)當(dāng)更加關(guān)注對于每日注射的患兒和家長雙方的心理狀態(tài)和執(zhí)行情況，在綜合考慮家庭實際情況以及能否嚴格遵循醫(yī)囑等因素后，審慎地選擇更為合適的治療方式。一方面，對存在害怕打針、工作繁忙或孩子住校等情況的家庭，可以考慮通過降低注射頻率，使用長效生長激素，提高治療依從性。另一方面，家長也應(yīng)當(dāng)綜合評估自身和孩子對每日打針接受度的具體情況，選擇合適的治療方案，嚴格遵守醫(yī)囑，避免漏針問題對于治療效果的影響。

調(diào)研過程中我們還發(fā)現(xiàn)，目前僅52%的患者家長有意識到類似的兒科產(chǎn)品存在不同的選擇，且普遍認知不深。這說明，患者家長對于生長激素的不同治療方案了解還不足。類似長效生長激素這樣的新劑型產(chǎn)品作為減少注射頻率、實現(xiàn)一周一次注射的新一代治療方式，還未被廣泛認識。這也表明未來企業(yè)和醫(yī)生都需要更全面的知識教育和科普傳播，讓矮身材兒童和家長建立正確認識，找到最適合孩子的治療方案。

結(jié)語——對兒科用藥市場發(fā)展的啟示

本次調(diào)研發(fā)現(xiàn)中國兒童在使用需要長期使用但頻率較高的兒科用藥產(chǎn)品時，存在不容忽視的遺漏問題和依從性問題。
結(jié)合各種醫(yī)學(xué)指南與全球眾多文獻研究，可知該問題的普遍性，且直接影響著對兒童生長發(fā)育相關(guān)疾病的治療效果，
實為當(dāng)今我國乃至全球兒科相關(guān)用藥造?；純旱囊淮笸袋c。

多年實踐證明，加強兒童生長發(fā)育相關(guān)疾病的醫(yī)學(xué)科普宣傳，并在合規(guī)前提下進行完善細致的患者教育，使用更好的
給藥裝置是延長患兒用藥時長、提高治療依從性的有效手段[7]。但是，全面的患者科普教育更多是在“量”的層面提升 治療依從性；而由于頻繁給藥的不便、生活節(jié)奏的加快和眾多不可抗力的存在，如果不改變每日給藥的方式，就難以
從根本上改善類似生長激素之類的兒童用藥的依從性。

長效劑型產(chǎn)品特別適用兒科用藥市場，通過極大地減少給藥頻率，提高患者依從性（尤其是在遺漏更為嚴重的一、二 線城市），從而避免遺漏給藥導(dǎo)致的治療效果不佳。在治療中，家長也需要針對孩子和自身的實際情況，綜合考慮依從性問題和客觀因素，選擇更為合適的治療方案，遵醫(yī)囑并嚴格執(zhí)行。而未來隨著醫(yī)學(xué)和技術(shù)的不斷進步，也希望有更新一代的口服與超長產(chǎn)品的問世。

通過這一研究，我們發(fā)現(xiàn)中國兒科用藥市場的潛力是巨大的，其療效和口碑不佳的問題，可以用更好的產(chǎn)品劑型和給藥方式來進行改善。因此，開發(fā)針對兒童用藥的劑型是非常有意義的工作，也是藥企拓展兒童用藥市場一個非常重要的思路。

參考文獻

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