日前，話(huà)題“北大教授因女兒痛經(jīng)研發(fā)新藥”沖上熱搜，引發(fā)熱議。

在中央電視臺(tái)近期“開(kāi)講啦”節(jié)目中，北京大學(xué)教授肖瑞平介紹了她研發(fā)的藥物HMI-115。她向觀(guān)眾透露，女兒因子宮內(nèi)膜異位癥備受痛經(jīng)折磨，有時(shí)吃幾片止痛片都沒(méi)用。為此，她開(kāi)始研究這方面的課題。

12月21日，肖瑞平向北京青年報(bào)記者介紹，目前藥物在臨床二期試驗(yàn)研發(fā)階段，預(yù)計(jì)最早2027、2028年上市。她說(shuō)，希望天下的“女兒們”都能少一些疾病困擾，擁有更健康更精彩的人生。

因女兒痛經(jīng)研發(fā)新藥

肖瑞平是北京大學(xué)未來(lái)技術(shù)學(xué)院院長(zhǎng)。近期，她在中央電視臺(tái)“開(kāi)講啦”節(jié)目中，向公眾介紹了她的科研成果——原研藥HMI-115。她說(shuō)，有一種病特別痛苦，叫子宮內(nèi)膜異位癥，是第一大婦科病，臨床表現(xiàn)為痛經(jīng)，原因是子宮內(nèi)膜會(huì)亂跑，跑到不正常的地方，到哪就引起哪的炎癥，就像腫瘤一樣，但它是良性的，“所以說(shuō)是一種不死的癌癥?！?/strong>

肖瑞平說(shuō)，她研究這個(gè)問(wèn)題很重要的一個(gè)原因是她的女兒身患這種疾病，“疼起來(lái)非常厲害，一般的止痛片吃好多片都沒(méi)用?！?/strong>

癥狀嚴(yán)重的患者要靠雌激素、孕激素把卵巢功能抑制住，但副作用非常嚴(yán)重，會(huì)引起骨質(zhì)疏松、焦慮、失眠、長(zhǎng)痤瘡和抑郁。對(duì)生殖也有很大的影響，有的病人因?yàn)樘纯喽x擇摘除子宮。

肖瑞平告訴北青報(bào)記者，她關(guān)注子宮內(nèi)膜異位癥已有10年之久，2014年，她在北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所（現(xiàn)已納入北京大學(xué)未來(lái)技術(shù)學(xué)院）與一家著名藥企合作，研發(fā)HMI-115。今年10月，HMI-115已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品評(píng)審中心（CDE）納入突破性治療藥物品種名單（BTD），擬定用于治療子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)的中重度疼痛。

北青報(bào)記者注意到，突破性療法藥物品種是指用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無(wú)有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比，有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥或者改良型新藥。CDE會(huì)對(duì)納入突破性治療藥物品種給予優(yōu)先審評(píng)審批機(jī)會(huì)。HMI-115將有望填補(bǔ)內(nèi)異癥這一未被滿(mǎn)足的重大醫(yī)療需求，為患者帶來(lái)全新的治療選擇。

藥物展現(xiàn)了良好的安全性和有效性

肖瑞平介紹，研究發(fā)現(xiàn)，泌乳素信號(hào)通路激活會(huì)引起并惡化子宮內(nèi)膜異位癥，通過(guò)激活異位內(nèi)膜細(xì)胞增殖，過(guò)度激活免疫系統(tǒng)引起炎癥，并敏化痛感神經(jīng)使得疼痛加劇。

她研發(fā)的HMI-115可以有效阻斷泌乳素信號(hào)通路，因此阻斷子宮內(nèi)膜異位癥的病理機(jī)制。另外，在小鼠疾病模型中，HMI-115可以減少甚至清除病灶，防止復(fù)發(fā)。

肖瑞平告訴北青報(bào)記者，HMI-115是一款原研藥，即原創(chuàng)性的、自主開(kāi)發(fā)的、新的藥品?！把芯咳藛T必須從零做起，深刻理解疾病，一步步摸索解決方法。因此，研發(fā)周期漫長(zhǎng)、投入大、風(fēng)險(xiǎn)高。”她說(shuō)，做原研藥就像在走一條沒(méi)有人走過(guò)的路，必須充分考慮到疾病病理、藥物對(duì)患者造成不良反應(yīng)的可能性，從頭探索治療劑量、治療周期等，還要確保藥品生產(chǎn)的質(zhì)量一致性，確保所用藥物質(zhì)量穩(wěn)定可控。

臨床試驗(yàn)過(guò)程也存在一定挑戰(zhàn)，要為藥物受試者建立標(biāo)準(zhǔn)，篩選招募前對(duì)患者既要嚴(yán)格把關(guān)，又要?jiǎng)駥?dǎo)患者入組?！靶滤幍呐R床研發(fā)中存在著大量的不確定性因素，這是一個(gè)高風(fēng)險(xiǎn)、高投入、長(zhǎng)周期的艱苦過(guò)程，需要國(guó)家政策支持、社會(huì)關(guān)注和產(chǎn)業(yè)合作、國(guó)際合作，需要整個(gè)生態(tài)系統(tǒng)的共同努力。”

【對(duì)話(huà)】

希望天下的“女兒們”都能少一些疾病困擾

北青報(bào)：為什么想到要研發(fā)這款藥？

肖瑞平：子宮內(nèi)膜異位癥是一種十分常見(jiàn)的婦科疾病，全球約有1.9億婦女為內(nèi)異癥患者，嚴(yán)重影響著病人的生活質(zhì)量，但是一直沒(méi)有很好的藥物面世，存在著大量未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。我身邊很多的家人朋友，包括我自己的女兒，都被這個(gè)疾病困擾，作為醫(yī)學(xué)科研人員，同為女性，我對(duì)她們的痛苦感同身受，希望能夠開(kāi)發(fā)出一款全球First-in-Class藥物，幫助廣大女性患者解決困擾。

北青報(bào)：目前這款藥的研發(fā)處于什么階段，什么時(shí)候可以上市？

肖瑞平：現(xiàn)在藥物在臨床二期試驗(yàn)研發(fā)階段，預(yù)計(jì)最早2027、2028年上市。我們希望能夠在2027年、2028年得到全球批準(zhǔn)，這是一個(gè)非常大的愿景。

北青報(bào)：這個(gè)事情在網(wǎng)上引起了很多女性網(wǎng)友的討論，您怎么看？

肖瑞平：謝謝大家對(duì)我的鼓勵(lì)和對(duì)HMI-115的支持。身為女性，一位母親，我恰好得到了一個(gè)機(jī)會(huì)，能夠替子宮內(nèi)膜異位癥的患者說(shuō)出她們的困境，然而要真正解除困境，則需要我們持之以恒的努力以及全社會(huì)共同的關(guān)注。

北青報(bào)：現(xiàn)在女性健康越來(lái)越受到關(guān)注，您怎么看？

肖瑞平：與其他疾病領(lǐng)域相比，女性疾病特別是女性慢性疾病治療領(lǐng)域受到的關(guān)注要少很多，希望在我們的共同努力下，HMI-115治療子宮內(nèi)膜異位癥及其他適應(yīng)癥的研究開(kāi)發(fā)能夠早日修成正果，真正做到造?；颊?，也期盼女性健康能夠成為社會(huì)和業(yè)界關(guān)注的議題，讓天下的“女兒們”都能少一些疾病困擾，擁有更健康更精彩的人生。

文 | 北京青年報(bào)