2019年11月，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心組織起草了《突破性治療藥物工作程序》。突破性治療藥物資格認(rèn)定，是為加快開發(fā)針對(duì)嚴(yán)重疾病、且已在前期臨床試驗(yàn)中顯示療效或安全性方面顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的新藥而設(shè)計(jì)。獲得資格認(rèn)定能夠使新藥獲得CDE快速審評(píng)待遇，從而加快藥物研發(fā)進(jìn)程，更早解決中國病患未滿足的臨床需求。

據(jù)藥監(jiān)局發(fā)布的《2021年度藥品審評(píng)報(bào)告》顯示，2021年，有53件（41個(gè)品種）注冊(cè)申請(qǐng)納入突破性治療藥物程序，覆蓋了新型冠狀病毒感染引起的疾病、非小細(xì)胞肺癌、卵巢癌等適應(yīng)癥。

而截至今年8月31日，2022年目前已有32個(gè)藥品品種被納入突破性治療名單，包括圣和藥業(yè)的SHC014748M膠囊，百濟(jì)神州的BGB-3111膠囊、注射用ZW25，正大天晴的TQB2450注射液，信達(dá)生物的信迪利單抗注射液、IBI310，再鼎醫(yī)藥的Repotrectinib膠囊，諾華的OAV101注射液，科倫博泰的注射用SKB264等。

2022年納入突破性治療品種名單匯總

數(shù)據(jù)整理自：NMPA優(yōu)先評(píng)審公示信息

在鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新，加快具有突出臨床價(jià)值的臨床急需藥品上市的政策紅利大背景下，越來越多的新藥被納入突破性治療品種名單。其中，8月就有4個(gè)藥品納入突破性治療名單，將加速它們?cè)趪鴥?nèi)的上市進(jìn)程。

1.信致醫(yī)藥——BBM-H901注射液

BBM-H901注射液，是上海信致醫(yī)藥科技有限公司（信念醫(yī)藥全資子公司）自主研發(fā)的一款用于預(yù)防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）成年男性患者出血的AAV基因治療在研藥物。通過靜脈給藥將人凝血因子IX(Factor IX, FIX)基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長期有效”的治療及預(yù)防出血效果。

BBM-H901是國內(nèi)最早開展臨床試驗(yàn)的AAV基因療法之一，目前全球最高研發(fā)階段為Ⅲ期臨床階段。其臨床研究數(shù)據(jù)顯示，該藥具有良好的安全性和有效性，AAV基因治療藥物輸注后患者體內(nèi)凝血因子水平提高顯著，并長期穩(wěn)定，且在臨床期間未發(fā)現(xiàn)明顯的不良反應(yīng)，患者的年化出血率（ABR）顯著降低。

BBM-H901基本信息（部分,搜索"藥融云小程序"進(jìn)行相關(guān)更多數(shù)據(jù)查詢）

圖片來源：藥融云全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

血友?。℉emophilia）是一類X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A及B兩種亞型。血友病B由凝血因子IX（FIX）基因缺陷引起，患者絕大部分是男性，發(fā)病率大約為2.5萬分之一，臨床表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉及深部組織的出血等。  

目前，血友病B的治療方法主要通過每周多次輸血補(bǔ)充凝血因子，可選用血漿、凝血酶原復(fù)合物(PCC)、FIX濃縮物和重組FIX制品等，但部分患者長期注射凝血因子IX會(huì)導(dǎo)致體內(nèi)出現(xiàn)凝血因子抑制物，以致凝血因子失活，并誘發(fā)更嚴(yán)重的出血事件。因此，長期輸注凝血因子IX不僅可能引起嚴(yán)重不良反應(yīng)，而且給患者造成很大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

據(jù)藥融云全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫顯示，除了BBM-H901，目前全球還有多款在研血友病B基因療法。比如CSL公司的etranacogene dezaparvovec（CSL-222，AMT-061，AMT-060），當(dāng)前進(jìn)展最快，在美國、歐盟已處于上市申請(qǐng)階段；輝瑞的SPK-9001處于III期臨床階段；天澤云泰的VGB-R04處于II期臨床階段；Freeline公司的FLT180a也同樣處于II期臨床階段。

CSL-222全球研發(fā)詳情展示（部分）

圖片來源：藥融云全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

值得一提的是，VGB-R04于2021年12月被FDA授予孤兒藥認(rèn)定，用于治療血友病B。這是首個(gè)中國自主研發(fā)用于血友病B的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)定。

VGB-R04是天澤云泰研發(fā)的首個(gè)AAV基因治療產(chǎn)品，靜脈注射后通過AAV衣殼蛋白介導(dǎo)的肝臟細(xì)胞轉(zhuǎn)導(dǎo)，將VGB-R04表達(dá)盒遞送至細(xì)胞核。VGB-R04表達(dá)盒以游離DNA的形式存在，在肝臟細(xì)胞中表達(dá)凝血因子Ⅸ高活性天然變體（hFIX Padua）蛋白。肝臟表達(dá)并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX發(fā)揮作用，從而糾正血友病B患者的凝血障礙。

VGB-R04基本信息（部分）

圖片來源：藥融云全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

2.舒泰神——注射用STSP-0601

舒泰神的注射用STSP-0601也是一款治療血友病的藥物，用于伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治療。據(jù)藥融云中國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫顯示，注射用STSP-0601于2021年8月完成伴抑制物患者的I期臨床試驗(yàn)（CTR20191930），安全性和耐受性良好；同年9月，又啟動(dòng)了注射用 STSP-0601 Ib/II期臨床試驗(yàn)（CTR20211762），目前處于II 期臨床試驗(yàn)階段。

2022年7月，國家藥監(jiān)局同意受理了其新增適應(yīng)癥“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

注射用 STSP-0601 Ib/II期臨床試驗(yàn)基本信息（部分）

圖片來源：藥融云中國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫

舒泰神是目前國內(nèi)少數(shù)專注補(bǔ)體靶向藥物的生物制藥企業(yè)，在C5/C5aR賽道上是名副其實(shí)的領(lǐng)先者。據(jù)藥融云數(shù)據(jù)庫顯示，其BDB-001是國內(nèi)研發(fā)進(jìn)展最快的C5/C5aR靶向藥物，其治療新型冠狀病毒感染適應(yīng)癥已在西班牙、印度、印尼、孟加拉國等多國開展國際多中心臨床試驗(yàn)，目前已進(jìn)入臨床III期末尾。

3.強(qiáng)生——Teclistamab 注射液

Teclistamab注射液是強(qiáng)生（Johnson & Johnson）旗下的楊森（Janssen）公司研發(fā)的1類生物新藥，一種以B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）和T細(xì)胞CD3受體為靶點(diǎn)的雙特異性抗體，用于治療既往至少接受過3線治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，其既往治療包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）、一種免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）和一種抗CD38單克隆抗體。

BCMA是腫瘤壞死因子受體（TNF）超家族成員，在多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞上表達(dá)水平顯著升高、CD3參與激活T細(xì)胞。Teclistamab將CD3 T細(xì)胞重新定向到表達(dá)BCMA的骨髓瘤細(xì)胞，以誘導(dǎo)針對(duì)靶細(xì)胞的細(xì)胞毒作用。臨床前研究結(jié)果表明，Teclistamab可殺死來自過度預(yù)治療患者的骨髓瘤細(xì)胞。目前，在國內(nèi)處于III期臨床階段（CTR20221039）。

Teclistamab注射液國內(nèi)臨床試驗(yàn)信息（部分）

圖片來源：藥融云中國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫

近日，強(qiáng)生宣布?xì)W盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)TECVAYLI?（Teclistamab）作為單一療法用于治療復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成年患者，成為首款獲批治療多發(fā)性骨髓瘤的雙特異性療法，也是首款獲批靶向BCMA的雙特異性抗體，為難治性患者提供了一種“現(xiàn)貨型”治療手段。

多發(fā)性骨髓瘤 (MM) 是第二常見的血液惡性腫瘤，約占所有癌癥患者的1%，占血液系統(tǒng)癌癥的10%，其特征是骨髓中出現(xiàn)產(chǎn)生抗體的惡性漿細(xì)胞浸潤。目前，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)了多款新型治療MM的藥物，主要包括4大類，分別是蛋白酶抑制劑（如硼替佐米、卡非佐米、伊沙佐米）、免疫調(diào)節(jié)劑（如來那度胺、沙利度胺、泊馬度胺）、單抗類藥物（如Daratumumab 、Elotuzumab）和組蛋白脫乙酰酶抑制劑（如帕比司他）。

多發(fā)性骨髓瘤全球批準(zhǔn)上市治療藥物（部分）

圖片來源：藥融云全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

在國內(nèi)已獲批上市的多發(fā)性骨髓瘤 (MM)適應(yīng)癥的藥物有10個(gè)，用于不同亞型病人，例如葛蘭素史克的Blenrep（belantamab mafodotin，GSK2857916）、Onys制藥公司的Carfilzomib(商品名Kyprolis)、楊森的Daratumumab、Millennium制藥公司的Ixazomib Citrate等。

4.康方生物——AK112注射液

AK112注射液（依沃西）是康方生物的核心產(chǎn)品之一，是一款新型腫瘤免疫治療藥物，也是一款PD-1/VEGF雙特異性抗體，用于一線治療PD-L1表達(dá)陽性(TPS≥1%)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)。其適應(yīng)癥涵蓋非小細(xì)胞肺癌、復(fù)發(fā)性卵巢癌、婦科腫瘤等。

AK112注射液中國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

圖片來源：藥融云中國臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫

依沃西是康方生物繼開坦尼?（卡度尼利）之后，又一個(gè)被CDE納入突破性治療品種名單的雙抗新藥。開坦尼?是康方生物研發(fā)的PD-1/CTLA-4雙抗新藥，是全球第一個(gè)獲批上市的腫瘤雙免疫檢查點(diǎn)雙抗。

目前，依沃西已有2項(xiàng)臨床研究處于III期階段，包括依沃西單藥對(duì)比帕博利珠單抗單藥一線治療PD-L1表達(dá)陽性的NSCLC的III期臨床研究，以及依沃西聯(lián)合化療治療EGFR-TKI耐藥的EGFR突變的NSCLC的III期臨床研究。

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