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科學(xué)網(wǎng)—抗肥胖藥物不只是抗肥胖

來源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2025年07月12日 05:34

抗肥胖藥物不只是抗肥胖

在抗肥胖藥物市場(chǎng)取得成功，需要超越減重本身的全方位解決方案——解決患者需求、合并癥、可及性和給藥方式等問題。圖片來源：andreswd/Getty Images

抗肥胖藥物（AOMs）的研發(fā)管線正在迅速擴(kuò)張，目前有超過170種候選藥物處于研發(fā)階段1——這一增長(zhǎng)得益于司美格魯肽、替爾泊肽等腸促胰島素類似物的成功?！爱?dāng)前市場(chǎng)的競(jìng)爭(zhēng)激烈程度表明，飽和點(diǎn)即將到來，”艾昆緯（IQVIA）真實(shí)世界網(wǎng)絡(luò)負(fù)責(zé)人哈維·詹納（Harvey Jenner）表示。在這樣一個(gè)擁擠的領(lǐng)域，藥企需要清晰的差異化優(yōu)勢(shì)才能脫穎而出。

全球在抗肥胖藥物上的支出已從2020年的約30億美元飆升至2024年的300多億美元。隨著投資持續(xù)增長(zhǎng)，在這個(gè)市場(chǎng)取得成功將取決于更智能的證據(jù)策略——這些策略需反映肥胖管理在現(xiàn)實(shí)世界中的復(fù)雜性，并整合多來源數(shù)據(jù)。

臨床試驗(yàn)?zāi)茏C明藥物在理想條件下的療效，而真實(shí)世界證據(jù)（RWE）則能揭示藥物在實(shí)際應(yīng)用中的表現(xiàn)，包括任何意外的獲益或風(fēng)險(xiǎn)。

多維度證據(jù)

任何關(guān)于藥物標(biāo)簽或營(yíng)銷的獲益聲明都必須有臨床試驗(yàn)和上市后研究的證據(jù)支持。對(duì)于抗肥胖藥物，生活質(zhì)量調(diào)查和臨床結(jié)局評(píng)估（COAs）有助于捕捉傳統(tǒng)終點(diǎn)之外的效應(yīng)。這些工具可衡量日常功能、情緒健康等個(gè)人層面的指標(biāo)，若精心選擇或定制，能為藥物提供有意義的差異化優(yōu)勢(shì)。要想脫穎而出，抗肥胖藥物研發(fā)者必須超越“減重”本身，聚焦對(duì)患者真正重要的事物。這需要以更智能的證據(jù)策略為支撐，反映肥胖治療的復(fù)雜性。

艾昆緯肥胖卓越中心副總裁兼負(fù)責(zé)人埃里卡·卡弗尼（Erica Caveney）指出，生活質(zhì)量結(jié)局（如自尊或社會(huì)功能）在肥胖試驗(yàn)中占據(jù)重要地位。對(duì)于患者而言， mobility（活動(dòng)能力）和力量等功能結(jié)局可能與體重本身同等重要，甚至更重要。

捕捉這些數(shù)據(jù)并非易事。藥企通常依賴標(biāo)準(zhǔn)化工具，如SF-36v2（簡(jiǎn)明健康狀況調(diào)查問卷第2版），該問卷包含8個(gè)健康量表、2個(gè)生理和心理健康匯總得分，以及一個(gè)基于偏好的效用指數(shù)。盡管這些工具具有有效性，但卡弗尼認(rèn)為，需要專門的工具來界定可能從中獲得更大獲益的患者亞組。

現(xiàn)有工具往往無法反映患者的真實(shí)體驗(yàn)。例如，患者對(duì)自身身體的感受、日常習(xí)慣或人際關(guān)系的變化、在公共場(chǎng)合的自信心等。體重減輕或心血管指標(biāo)等傳統(tǒng)終點(diǎn)無法完全涵蓋這些維度。新的臨床結(jié)局評(píng)估工具可填補(bǔ)這一空白，衡量那些與患者個(gè)人相關(guān)、且往往決定其是否繼續(xù)治療的結(jié)局。除了提高患者參與度，這些工具還能為與支付方的談判提供支持、為試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供信息、識(shí)別未滿足的需求，使其成為一種戰(zhàn)略資產(chǎn)，而非僅僅是臨床工具。

“有些優(yōu)秀的藥物通過SF-36v2等通用臨床結(jié)局評(píng)估工具成功上市，但這并不意味著所有新藥都必須遵循這條路徑，”卡弗尼說。詹納對(duì)此表示認(rèn)同：“人們對(duì)開發(fā)新的臨床結(jié)局評(píng)估工具越來越感興趣，希望能更好地衡量對(duì)患者真正重要的事物?！?/p>

這類終點(diǎn)可能包括身體意象、參與社交活動(dòng)的能力和意愿等。設(shè)計(jì)能捕捉這些結(jié)局的臨床結(jié)局評(píng)估工具，可擴(kuò)大抗肥胖藥物的吸引力并增強(qiáng)臨床影響力。但如果患者無法堅(jiān)持治療，即便最具創(chuàng)新性的評(píng)估指標(biāo)也無濟(jì)于事。

如何實(shí)現(xiàn)差異化

“目前所有人面臨的最大挑戰(zhàn)是依從性，”詹納說?？狗逝炙幬锏墨@益依賴于持續(xù)給藥，但胃腸道不適（腸促胰島素類似物的常見副作用）常導(dǎo)致患者停藥，進(jìn)而出現(xiàn)體重反彈及相關(guān)健康風(fēng)險(xiǎn)?！斑@是醫(yī)生和支付方都非常擔(dān)憂的問題，”詹納補(bǔ)充道，“如果患者僅用藥12周就停藥，就無法解決肥胖的長(zhǎng)期影響?！睂?duì)支付方而言，這可能意味著資金浪費(fèi)，進(jìn)而降低其覆蓋抗肥胖藥物的意愿。

實(shí)現(xiàn)差異化的方法之一是開發(fā)胃腸道副作用更少的化合物。另一種方法是通過臨床結(jié)局評(píng)估工具強(qiáng)調(diào)持續(xù)治療的獲益，為患者提供更多堅(jiān)持的理由。如果新型抗肥胖藥物能證明患者依從性有所改善，就更有可能獲得醫(yī)生和支付方的支持。反映患者真正重視的結(jié)局的臨床結(jié)局評(píng)估工具，可增強(qiáng)患者動(dòng)力、支持共同決策、幫助臨床醫(yī)生及早干預(yù)——所有這些都有助于長(zhǎng)期用藥。

肥胖領(lǐng)域的監(jiān)管、臨床和行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)正在快速變化，這要求企業(yè)采用創(chuàng)新策略來獲取關(guān)鍵見解、設(shè)計(jì)高效研究，以應(yīng)對(duì)諸如安慰劑組受試者保留、多適應(yīng)癥試驗(yàn)開展、加速上市等常見難題。

“籃子試驗(yàn)”等創(chuàng)新方法可通過一個(gè)方案同時(shí)測(cè)試多種適應(yīng)癥，加快研發(fā)進(jìn)程——這在肥胖領(lǐng)域尤為有價(jià)值，因?yàn)榉逝殖０殡S多種合并癥和重疊需求。

為深入理解患者體驗(yàn)，藥企可納入退出訪談、開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究或臨床試驗(yàn)代幣化等方法。這些方法能早期洞察依從性、決策過程和未滿足需求，并為受試者提供堅(jiān)持研究的激勵(lì)——這些都是長(zhǎng)期成功的關(guān)鍵因素。采用去中心化模式還可減少就診次數(shù)、簡(jiǎn)化數(shù)據(jù)收集，從而減輕醫(yī)療系統(tǒng)和患者的負(fù)擔(dān)。

但無論采用何種方法，對(duì)于任何新型抗肥胖藥物而言，早期準(zhǔn)備都是脫穎而出的關(guān)鍵。

早期規(guī)劃至關(guān)重要

“大多數(shù)藥企都意識(shí)到需要能幫助自身脫穎而出的證據(jù)策略，”艾昆緯監(jiān)管策略負(fù)責(zé)人里德·達(dá)米科（Reid D’Amico）表示，“但許多企業(yè)意識(shí)到這一點(diǎn)時(shí)已為時(shí)過晚，或者未能以最有效的方式與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通?！?/p>

在競(jìng)爭(zhēng)激烈的市場(chǎng)中，對(duì)資金、試驗(yàn)中心和患者的爭(zhēng)奪往往促使藥企優(yōu)先追求速度。達(dá)米科認(rèn)為，用于支持監(jiān)管和報(bào)銷決策的差異化證據(jù)策略往往被考慮得過晚，此時(shí)修改臨床結(jié)局評(píng)估工具或試驗(yàn)設(shè)計(jì)可能成本高昂且延誤時(shí)間線。他表示，早期規(guī)劃能確保收集到合適的數(shù)據(jù)，且數(shù)據(jù)形式能被監(jiān)管機(jī)構(gòu)接受。

藥企能采取的最佳措施之一是盡早且頻繁地與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通。“這需要在前期投入更多資金、資源和時(shí)間，”達(dá)米科說，但這能提高監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)創(chuàng)新方法、臨床結(jié)局評(píng)估工具和試驗(yàn)設(shè)計(jì)的認(rèn)可度。他還建議，應(yīng)盡早考慮在上市后收集證據(jù)，以支持后續(xù)的標(biāo)簽擴(kuò)展。

但早期規(guī)劃不僅關(guān)乎監(jiān)管批準(zhǔn)，還對(duì)理解市場(chǎng)動(dòng)態(tài)、獲得支付方支持、塑造產(chǎn)品認(rèn)知至關(guān)重要。早期收集恰當(dāng)?shù)淖C據(jù)（包括真實(shí)世界數(shù)據(jù)、患者報(bào)告結(jié)局和非結(jié)構(gòu)化臨床記錄），能為從試驗(yàn)設(shè)計(jì)到商業(yè)化的各個(gè)環(huán)節(jié)提供信息。

艾昆緯2025年的一項(xiàng)分析2顯示，在競(jìng)爭(zhēng)激烈的市場(chǎng)中，成功的產(chǎn)品往往在上市前兩年就開始生成真實(shí)世界證據(jù)，并在上市后持續(xù)進(jìn)行。

在這個(gè)不斷增長(zhǎng)的市場(chǎng)中，脫穎而出的方法有很多，從獨(dú)特的結(jié)局指標(biāo)到定價(jià)或創(chuàng)新商業(yè)化模式。但隨著競(jìng)爭(zhēng)加劇，以證據(jù)為導(dǎo)向的早期差異化，是市場(chǎng)表現(xiàn)的關(guān)鍵。

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