2023年6月5日/醫(yī)麥客新聞eMedClubNews/--2023年6月1日，百吉生物收到美國(guó)FDA孤兒藥開(kāi)發(fā)辦公室（OfficeofOrphanProductsDevelopment，OOPD）正式書(shū)面回函，其全球首創(chuàng)的針對(duì)鼻咽癌免疫細(xì)胞治療藥品BRG01被授予“孤兒藥資格認(rèn)定”（OrphanDrugDesignation,ODD）。

ODD是FDAOOPD對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認(rèn)定。如果一個(gè)在研藥物（包括生物制品）能在ODD申請(qǐng)中證明其在治療、預(yù)防或診斷一種罕見(jiàn)病的潛力，OOPD在審評(píng)申請(qǐng)資料后將會(huì)授予該藥物ODD。在獲得ODD后，該款產(chǎn)品將有資格享受若干優(yōu)惠政策，包括FDA對(duì)臨床研究指導(dǎo)支持、特殊費(fèi)用減免、在美國(guó)享受上市申請(qǐng)快速通道，以及批準(zhǔn)上市后產(chǎn)品在美國(guó)的七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等。

此前，BRG01分別于2022年12月14日和2023年2月16日先后在中國(guó)NMPA和美國(guó)FDA獲批IND。此次BRG01獲得ODD，是FDA對(duì)百吉生物核心技術(shù)和產(chǎn)品的高度認(rèn)可，同時(shí)也是百吉生物堅(jiān)持面向全球市場(chǎng)專(zhuān)注First-in-class產(chǎn)品研發(fā)戰(zhàn)略的一次重大勝利。

下一步，百吉生物將繼續(xù)堅(jiān)持始終服務(wù)于患者未被滿足臨床需求的使命，以高質(zhì)量發(fā)展的要求推進(jìn)產(chǎn)品管線，該款產(chǎn)品的FDA快速通道認(rèn)定（FastTrackDesignationRequest）目前也在申報(bào)中。此外，百吉生物預(yù)計(jì)今年將有其他多款針對(duì)肺癌、肝癌、多種消化道類(lèi)腫瘤等廣泛適應(yīng)癥的全球首創(chuàng)藥品完成中、美、新三地IND申報(bào)。

關(guān)于BRG01注射液

EBV感染全球近95％人口，已被世界衛(wèi)生組織定義為I類(lèi)致癌物，與其相關(guān)的腫瘤主要包括鼻咽癌、EBV陽(yáng)性的胃癌、淋巴瘤和淋巴細(xì)胞增生性疾病等。鼻咽癌是一種發(fā)生于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見(jiàn)的頭頸部惡性腫瘤之一，其發(fā)生發(fā)展與EBV的感染密切相關(guān)。根據(jù)世界衛(wèi)生組織數(shù)據(jù)顯示，2020年全球確診的鼻咽癌新發(fā)病例數(shù)達(dá)到13.3萬(wàn)人，中國(guó)鼻咽癌新發(fā)病例約占全球的50%，特別是廣東及廣西屬于高發(fā)地區(qū)，約占全中國(guó)新發(fā)病例的60%。近年來(lái)免疫檢查點(diǎn)抑制劑開(kāi)始用于鼻咽癌的二線及以上治療，總體反應(yīng)率（ORR）均不高于30%，意味著超過(guò)70%的患者不能從中獲益，存在巨大的未被滿足的臨床需求。

百吉生物研制的BRG01注射液是一款針對(duì)鼻咽癌的基因修飾T細(xì)胞制品，屬于過(guò)繼性免疫細(xì)胞治療技術(shù)，其基本原理是，采集患者血液中的免疫細(xì)胞，在體外進(jìn)行基因工程化改造，增強(qiáng)了T細(xì)胞對(duì)腫瘤細(xì)胞的特異性識(shí)別與殺傷效力，這些改造后的細(xì)胞回輸進(jìn)患者體內(nèi)可以達(dá)到直接殺傷腫瘤或激發(fā)機(jī)體免疫功能間接殺傷腫瘤的目的，其安全性和有效性已在探索性臨床中得到初步驗(yàn)證。

關(guān)于百吉生物

百吉生物是一家專(zhuān)注細(xì)胞與基因治療具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新藥公司，主要致力于免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域的研究和創(chuàng)新，力爭(zhēng)為腫瘤患者提供最佳的治療方案。

百吉生物匯聚新加坡、中國(guó)、德國(guó)、澳洲、法國(guó)、美國(guó)三地六國(guó)頂尖科研人才，博士研發(fā)團(tuán)隊(duì)中畢業(yè)于全球排名前50大學(xué)的比例達(dá)80%，擁有國(guó)內(nèi)外雙研發(fā)雙GMP生產(chǎn)基地，立足亞洲，面向全球，目前已布局產(chǎn)品市場(chǎng)規(guī)模超500億美金。

百吉生物在治療鼻咽癌、多種消化道類(lèi)腫瘤、肝癌、肺癌、EBV陽(yáng)性血液系統(tǒng)疾病等多種實(shí)體瘤和血液瘤領(lǐng)域擁有全球首創(chuàng)/同類(lèi)最佳產(chǎn)品，其全球獨(dú)家首創(chuàng)的BRG01注射液新藥臨床試驗(yàn)（IND）正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)許可。百吉生物也是行業(yè)內(nèi)為數(shù)不多產(chǎn)品管線同時(shí)覆蓋CART、TCRT、TIL、多特異性抗體等多種前沿免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域的生物科技公司。

百吉生物在新加坡、中國(guó)廣州分別設(shè)有總部，與新加坡科技研究局（A*STAR）、慕尼黑赫姆霍茲中心（HelmholtzZentrumMünchen）、德國(guó)漢諾威醫(yī)學(xué)院、中山大學(xué)附屬腫瘤防治中心、鄭州醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院（排名不分先后）以及十多家三甲醫(yī)院建立了緊密的研究合作關(guān)系，多管線產(chǎn)品在新加坡、澳大利亞、中國(guó)等國(guó)家開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

百吉生物在新加坡和廣州擁有成熟的技術(shù)研發(fā)和轉(zhuǎn)化平臺(tái)，技術(shù)創(chuàng)新和積累能力覆蓋成藥性研究、臨床前研究、臨床研究和生產(chǎn)轉(zhuǎn)化等藥品開(kāi)發(fā)全周期，在國(guó)內(nèi)外分別擁有雙GMP生產(chǎn)與新藥研發(fā)基地，實(shí)現(xiàn)了集研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售于一體的全產(chǎn)業(yè)鏈布局。

相關(guān)知識(shí)

基因療法獲FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定，有望明年遞交上市申請(qǐng)
復(fù)宏漢霖創(chuàng)新生物藥：漢斯?fàn)瞰@批治療鱗狀非小細(xì)胞肺癌
恒瑞醫(yī)藥首個(gè)全球臨床三期成功 卡瑞利珠單抗對(duì)肝細(xì)胞癌治療有何意義
全球首款用于治療嚴(yán)重斑禿的抑制劑有望上市 這些藥企緊盯你的頭發(fā)
國(guó)內(nèi)51家生物創(chuàng)新藥企緊鑼密鼓“出海” 我國(guó)研發(fā)新藥量躍居全球第二
蘇州創(chuàng)新藥獲批上市！可用于治療小細(xì)胞肺癌患者
中國(guó)基因與細(xì)胞治療研究突飛猛進(jìn)！國(guó)內(nèi)多家基因、生物技術(shù)企業(yè)展露鋒芒
肺鱗癌治療新藥或?qū)?wèn)世，斯魯利單抗注射液獲批使用
AAV基因療法領(lǐng)域新進(jìn)展 多種罕見(jiàn)病已進(jìn)入病毒載體療法臨床試驗(yàn)
擺脫外國(guó)新藥依賴(lài)，國(guó)內(nèi)3款創(chuàng)新藥物有新進(jìn)展

網(wǎng)址: 百吉生物全球首創(chuàng)細(xì)胞療法獲FDA孤兒藥認(rèn)定，有望治療鼻咽癌 http://m.u1s5d6.cn/newsview14471.html