5月底，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)官網(wǎng)公示顯示，馴鹿生物遞交了兩項(xiàng)伊基侖賽注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并獲得受理。伊基侖賽是一款全人源BCMA嵌合抗原受體(CAR)自體T細(xì)胞注射液(研發(fā)代號(hào)CT103A)，本次申報(bào)的臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥為抗體介導(dǎo)的視神經(jīng)脊髓炎譜系(NeuromyelitisOptica SpectrumDisorder，NMOSD)疾病。新聞稿指出，這是首個(gè)在中國(guó)遞交CAR-T細(xì)胞療法治療自身免疫性疾病的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，也是全球第一個(gè)CAR-T治視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

CT103A由馴鹿生物與信達(dá)生物聯(lián)合開(kāi)發(fā)，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3z激活結(jié)構(gòu)域，使該產(chǎn)品具有療效持久的潛力。此前，CT103A已獲得CDE授予突破性治療品種，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。2022年2月，美國(guó)FDA授予CT103A孤兒藥資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。

本次，CT103A遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)針對(duì)的是一項(xiàng)新適應(yīng)癥——視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)。視神經(jīng)脊髓炎(NMO)是中樞神經(jīng)系統(tǒng)急性或亞急性炎性脫髓鞘性疾病，是一種抗體介導(dǎo)的神經(jīng)系統(tǒng)特發(fā)性炎癥性疾病。NMOSD是以血清中存在NMO-IgG抗體為標(biāo)志，涵蓋了視神經(jīng)脊髓炎及視神經(jīng)脊髓炎相關(guān)疾病。NMOSD具有高復(fù)發(fā)、高致殘?zhí)匦裕?0%以上患者為多時(shí)相病程，約60%的患者在1年內(nèi)復(fù)發(fā)，90%的患者在3年內(nèi)復(fù)發(fā)，多數(shù)患者遺留有嚴(yán)重的視力障礙和或肢體功能障礙、尿便障礙。

CT103A此次新適應(yīng)癥的申請(qǐng)是基于研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)，研究入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上，但癥狀控制欠佳的難治性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者。本研究的主要目的是觀察伊基侖賽注射液治療NMOSD受試者的安全性、耐受性，以及初步的療效、藥代動(dòng)力學(xué)、藥物動(dòng)力學(xué)相關(guān)指標(biāo)。截至2022年3月20日，12例受試者接受了伊基侖賽注射液回輸，其中0.5×10^6 CAR-T細(xì)胞/kg劑量組3例受試者、爬坡階段與擴(kuò)展階段1.0×10^6 CAR-T細(xì)胞/kg劑量組分別3例和6例受試者接受了伊基侖賽注射液CAR-T細(xì)胞回輸。

研究數(shù)據(jù)初步顯示了0.5×10^6 CAR-T細(xì)胞/kg與1.0×10^6 CAR-T細(xì)胞/kg劑量組伊基侖賽注射液在治療傳統(tǒng)療法控制不佳的NMOSD受試者時(shí)展示了較為可靠的安全性，所有的CRS(細(xì)胞因子釋放綜合征)均為1-2級(jí)，未觀察到任何ICANS(免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)綜合征)。有效性方面，50%受試者視力改善，67%受試者行走能力改善，75%受試者直腸膀胱功能改善。

除了CT103A，馴鹿生物現(xiàn)有10余個(gè)在研品種處于不同研發(fā)階段，其自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品CT120(全人源CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞注射液)已進(jìn)入臨床研究階段，適應(yīng)癥分別為CD19/CD22陽(yáng)性的復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)和復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血病(B-ALL)，并已獲得FDA授予"孤兒藥稱號(hào)(ODD) 。

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