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從“紙上”到“云上”，大數(shù)據(jù)重構(gòu)真實世界醫(yī)學(xué)研究體系

來源：泰然健康網(wǎng) 時間：2024年12月06日 15:03

2016年12月，美國頒布《21世紀治療法案》，要求FDA在醫(yī)療產(chǎn)品審批和監(jiān)管程序中納入真實世界證據(jù)。此事件以來，國內(nèi)相關(guān)具體指南及指導(dǎo)原則也隨之陸續(xù)發(fā)布和執(zhí)行。隨著國家藥監(jiān)局以及海南博鰲樂城利用真實世界數(shù)據(jù)在器械和新藥等多個項目審批的受理，依托真實世界證據(jù)解決臨床問題的制藥企業(yè)如雨后春筍般涌現(xiàn)，隊伍逐漸擴大。政策導(dǎo)向的持續(xù)發(fā)力，國內(nèi)制藥領(lǐng)域創(chuàng)新能力與國際競爭力逐步提升，真實世界研究也隨之邁入了一個嶄新的時代。

從“數(shù)據(jù)”到“證據(jù)”

4月15日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《用于產(chǎn)生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》，該指導(dǎo)原則首次全面定義真實世界數(shù)據(jù)及其來源、適用性評價、數(shù)據(jù)治理、數(shù)據(jù)合規(guī)性、數(shù)據(jù)安全性以及數(shù)據(jù)質(zhì)量管理體系等內(nèi)容。在此之前，各國組織和機構(gòu)對于真實世界數(shù)據(jù)的定義描述各不相同，此次指導(dǎo)原則的頒布進一步為真實世界研究奠定指導(dǎo)性地基。因此，編者對于真實世界研究、真實世界數(shù)據(jù)以及真實世界證據(jù)三者之間的關(guān)系做簡要梳理：

真實世界數(shù)據(jù)（Real World Data，RWD）即來源于真實世界環(huán)境下所收集到的與研究對象健康狀況及診療相關(guān)的數(shù)據(jù)。RWD涉及范圍包括生理指標、診療情況、既往病史甚至生活習(xí)慣，其主旨在于把控來自真實醫(yī)療環(huán)境可反映實際診療過程及結(jié)果的患者健康狀態(tài)和疾病轉(zhuǎn)歸情況，從而一定程度上減少了對研究對象的選擇、干預(yù)和對照。

表1 常見的真實世界數(shù)據(jù)類型

（來源：《重新認識真實世界研究》，CNKI，萬聯(lián)證券研究所）

而真實世界證據(jù)（Real World Evidence，RWE）則是根植于對真實世界數(shù)據(jù)的研究，從而得出在真實環(huán)境下干預(yù)措施的療效、長期用藥的安全性、依從性、疾病負擔(dān)等證據(jù)。RWE可直接表征在實際使用情況下醫(yī)療產(chǎn)品對研究對象群體的臨床獲益和風(fēng)險，其意義在于為藥品加速審批和安全性驗證方面提供重要補充及參考方向。

總而言之，始于收集RWD，止于產(chǎn)生RWE的整個研究過程則被統(tǒng)稱為真實世界研究（Real World Study，RWS）。其核心在于針對預(yù)設(shè)的臨床問題，能夠補充對醫(yī)療真實情況的反映，在輔助臨床決策和證明藥械的臨床價值上提供可行性保障。

真實世界研究全球態(tài)勢

根據(jù)Clinical Trials官網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，血管疾病、心臟疾病、精神障礙、精神分裂、呼吸性疾病以及免疫系統(tǒng)疾病六類疾病為真實世界研究的熱門學(xué)科。截至2021年5月31日，全球已完成的真實世界研究項目共1013個，其中歐洲國家、美國、中國為主流研究國家及地區(qū)。目前除已完成項目之外，仍有約千余項真實世界研究處于正在招募等活躍狀態(tài)。

表2 全球真實世界研究主要疾病種類及項目數(shù)量（已完成）

（來源：Clinical Trials.gov，數(shù)據(jù)更新至2021年5月31日）

為順應(yīng)全球發(fā)展趨勢，國內(nèi)對于真實世界研究的體系建設(shè)和學(xué)術(shù)研究建設(shè)已經(jīng)初見雛形。作為研究者們在臨床證據(jù)的挖掘過程中使用的新方法，有關(guān)部門已逐步開放建立科學(xué)、可行的研究設(shè)計、數(shù)據(jù)處理分析等方向的技術(shù)規(guī)范，我國真實世界研究產(chǎn)業(yè)已在藥械產(chǎn)品全周期管理中成為不可或缺的一環(huán)。

大數(shù)據(jù)科研解決方案助力真實世界研究

真實世界研究過程大致分為以下六個階段：確認臨床問題、制定研究方案、收集RWD、數(shù)據(jù)治理、數(shù)據(jù)統(tǒng)計和分析、結(jié)果解讀和評價。RWD是整個研究過程的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，優(yōu)質(zhì)的臨床數(shù)據(jù)集是RWE臨床價值體現(xiàn)的前提。若無對RWD合理化的解讀和分析，RWE的規(guī)范化更是無從談起。

真實世界研究整體過程（來源：動脈網(wǎng)）

在確認臨床問題階段，首先要從根本出發(fā)，就長期積累下來的醫(yī)療大數(shù)據(jù)挖掘契合實際臨床需求，結(jié)合醫(yī)生在診療過程中遇到的“卡脖子”難點，最終確認臨床問題。在這樣的情況下，基于有價值的臨床問題，后期才能為實現(xiàn)RWE支持藥品審批決策的目標提供了一個相對清晰的路線圖。

在收集RWD階段，如何打造高效且高質(zhì)量的數(shù)據(jù)集成為至關(guān)重要的痛點。若數(shù)據(jù)維度可實現(xiàn)高度結(jié)構(gòu)化，研究者可實現(xiàn)實時監(jiān)控研究對象數(shù)據(jù)質(zhì)量，質(zhì)量欠佳的數(shù)據(jù)條目可實現(xiàn)及時解決，那么后續(xù)的數(shù)據(jù)治理過程將變得更加明朗。恰巧，大數(shù)據(jù)科研解決方案就是一種可達到以上效果的數(shù)據(jù)收集方法，依托此方法收集到的高質(zhì)量臨床數(shù)據(jù)更能準確貼合臨床端的需求。

在數(shù)據(jù)治理階段，數(shù)據(jù)的預(yù)處理、缺失數(shù)據(jù)的處理、數(shù)據(jù)集合構(gòu)建等都是該階段的重要步驟。該階段也是實際臨床途徑直接獲取的數(shù)據(jù)達到可應(yīng)用于真實世界研究標準的必經(jīng)之路，同時也是保證RWE能否順利應(yīng)用的首要條件。

在數(shù)據(jù)統(tǒng)計與分析階段，高效率處理大規(guī)模數(shù)據(jù)和挖掘數(shù)據(jù)與患者結(jié)果的相關(guān)性是最終抵達目標的關(guān)鍵。作為從RWD中挖掘RWE的關(guān)鍵步驟，合理的解讀與分析最終得出的RWE才能更好的賦能臨床。由于RWD的數(shù)據(jù)量級和復(fù)雜程度，人工智能可通過深度學(xué)習(xí)對已有數(shù)據(jù)進行全面觀測，從而助力RWE的規(guī)范化和合理的應(yīng)用。

醫(yī)學(xué)同樣講究以證據(jù)說話，有理可依、有據(jù)可循這一準則更是普適于醫(yī)學(xué)研究中。臨床端的醫(yī)生和患者對診療解決方案提出了越來越高的要求，因此對真實世界證據(jù)的需求則更加迫切。當醫(yī)學(xué)研究攜手大數(shù)據(jù)，或能為醫(yī)療體系完善提供全新思路。

【參考資料】

1. 2020年5月，萬聯(lián)證券，《醫(yī)藥生物行業(yè)真實世界證據(jù)：醫(yī)學(xué)研究體系的重要一環(huán)》

2. 2021年4月，蛋殼研究院，《2021真實世界研究行業(yè)報告——監(jiān)管落地，從藥品到器械全面應(yīng)用》

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