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美國藥價(jià)的十分之一!庫欣綜合征藥品開出全球最低價(jià)

來源:泰然健康網(wǎng) 時(shí)間:2025年09月29日 17:25

對(duì)于中國庫欣綜合征患者而言,2025年注定是不平凡的一年。5月30日,歐洲知名藥企Recordati集團(tuán)全資子公司銳康迪中國宣布,磷酸奧唑司他(商品名:適銳颯®,首款基于新作用機(jī)制新靶點(diǎn)研發(fā)并上市的First-in-Class藥物)在中國完成首張?zhí)幏接唵?,正式登陸中國市場。作為國?nèi)唯一獲批治療成人庫欣綜合征的藥物,磷酸奧唑司他填補(bǔ)了中國近十年的治療空白,為飽受疾病折磨的患者點(diǎn)燃了“活下去”的希望。

“我們深知中國庫欣綜合征患者面臨的沉重負(fù)擔(dān),因此將磷酸奧唑司他的中國市場價(jià)格定為全球最低價(jià),僅為美國定價(jià)的十分之一。旨在讓更多患者用得起藥、治得好病,和健康人一樣擁有美好人生?!变J康迪中國市場準(zhǔn)入部負(fù)責(zé)人王雯表示:“作為一家植根于創(chuàng)新和人文關(guān)懷的企業(yè),這不僅是商業(yè)決策,更是銳康迪中國踐行社會(huì)責(zé)任的初心體現(xiàn)?!?/p>

被庫欣綜合征摧毀的人生

“高血壓、糖尿病、紫紋、重度骨質(zhì)疏松……我不到30歲,卻有18種并發(fā)癥,骨齡像80歲老人,嚴(yán)重時(shí)因多發(fā)性骨折幾乎癱瘓,只能擔(dān)架送醫(yī)?!笨烊丝煺Z的李悅(化名)分享了自己的心路歷程:“我折騰了5年才確診,3年住院19次,腎結(jié)石、膽結(jié)石、頭痛、腸道不適,內(nèi)分泌系統(tǒng)全亂套了?!?/p>

美國藥價(jià)的十分之一!庫欣綜合征藥品開出全球最低價(jià)

(因嚴(yán)重骨質(zhì)疏松,不到三十歲的李悅出行時(shí)需要坐輪椅)

同樣,二十歲出頭的小石(化名)自2019年起四處求醫(yī),身體與精神每況愈下,容貌改變讓她陷入深深焦慮,甚至在病床上摔打自己。她最大的心愿只是“活著”。盡管接受了腦垂體微創(chuàng)手術(shù),術(shù)后激素水平仍未恢復(fù)正常。

“我也做了手術(shù),先后做了4次,術(shù)后激素水平還是高,并發(fā)癥不斷惡化。身邊不少病友因此嚴(yán)重抑郁,有的選擇了放棄治療,甚至結(jié)束了自己的生命?!崩類偀o奈地說。

磷酸奧唑司他上市,重塑患者生活

庫欣綜合征是一種因腎上腺皮質(zhì)長期分泌過量糖皮質(zhì)激素引發(fā)的內(nèi)分泌疾病,多發(fā)于20-40歲人群,女性發(fā)病率顯著高于男性。其癥狀復(fù)雜多樣,包括向心性肥胖、滿月臉、皮膚紫紋、高血壓、血糖異常等,常被誤診。盡管全球發(fā)病率僅為40/百萬,但疾病負(fù)擔(dān)極重,死亡風(fēng)險(xiǎn)高,患者生活質(zhì)量嚴(yán)重下降。

手術(shù)是庫欣綜合征的一線治療方案,但對(duì)于術(shù)后未緩解或無法手術(shù)的患者,藥物治療至關(guān)重要。然而,自2015年酮康唑口服制劑因嚴(yán)重的肝毒性從中國退市后,近十年間,國內(nèi)患者無藥可醫(yī)。

2020年,磷酸奧唑司他在美國和歐盟獲批上市,以其能快速、持久降低皮質(zhì)醇水平,顯著改善患者體征、心血管及代謝參數(shù),藥效可持續(xù)超4年,生活質(zhì)量顯著提升的作用,贏得全球醫(yī)藥界矚目。該藥現(xiàn)已在美國、歐盟、日本等40余國獲批上市超5年,無任何安全性警告、黑框警告及撤市記錄。

2021年,在國家先行先試醫(yī)藥政策的推動(dòng)下,博鰲樂城罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心引入ISTURISA®(曾用名奧西卓司他),多位患者可率先博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)獲得治療。2024年9月19日,磷酸奧唑司他獲中國國家藥品監(jiān)督管理局認(rèn)定為“臨床急需的創(chuàng)新藥”,通過優(yōu)先審評(píng)審批正式獲批。

此次磷酸奧唑司他的中國上市,不僅是醫(yī)學(xué)進(jìn)步的里程碑,更是銳康迪中國以患者為中心、踐行社會(huì)責(zé)任的生動(dòng)詮釋。這款創(chuàng)新藥的到來,為無數(shù)患者帶來了重獲新生的可能,也為中國罕見病治療領(lǐng)域注入新的希望。

患者心聲:希望觸手可及

磷酸奧唑司他獲批的消息令患者群體沸騰?!拔覐?月開始服藥,每周復(fù)查激素,身體在慢慢恢復(fù)!”小石興奮地說。然而即便是全球最低價(jià),如果長期使用,藥價(jià)仍讓許多患者望而卻步。李悅感慨:“我們都盼著藥物能盡快納入醫(yī)保,讓我們能像普通人一樣好好生活,不再是家庭和社會(huì)的負(fù)累?!?/p>

美國藥價(jià)的十分之一!庫欣綜合征藥品開出全球最低價(jià)

(李悅、小石都盼著藥物早日納入醫(yī)保)

患者群中,這樣的呼聲此起彼伏,他們不僅渴望藥物緩解病痛,更希望醫(yī)保的支持能減輕經(jīng)濟(jì)壓力,讓生的希望不再遙不可及。

據(jù)悉,庫欣綜合征在國際上普遍被認(rèn)定為罕見病,但在國內(nèi)還尚未列入國家前兩批罕見病目錄。患者們迫切希望國家政策能為他們撐起一片天,讓“救命藥”不再是遙遠(yuǎn)的夢(mèng)想,而成為觸手可及的現(xiàn)實(shí)。

目前,全國約100種罕見病用藥已納入國家醫(yī)保藥品目錄,覆蓋42種罕見病,罕見病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院達(dá)419家,國家罕見病直報(bào)系統(tǒng)參與醫(yī)院626家。這些數(shù)據(jù),是我國罕見病防治體系日益完善的有力注腳,更凸顯了國家醫(yī)保部門在保障罕見病患者權(quán)益征程中的卓越貢獻(xiàn)與擔(dān)當(dāng)作為,期待更多患者從中受益。

來源:新浪健康

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