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全球首例！Cell 最新：中國(guó)團(tuán)隊(duì)成功治療 1 型糖尿病

來(lái)源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2024年09月26日 20:34

昨日，天津市第一中心醫(yī)院、北京大學(xué)和昌平實(shí)驗(yàn)室研究團(tuán)隊(duì)在 Cell 發(fā)表題為 Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient 的研究，公布了在腹前直肌鞘下化學(xué)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生胰島（CiPSC 胰島）治療 1 型糖尿病的首次人體 I 期臨床試驗(yàn)結(jié)果，實(shí)現(xiàn)了 1 型糖尿病的臨床功能性治愈。

圖源：Cell

多能干細(xì)胞（PSCs）由于具有自我更新和分化為功能細(xì)胞類(lèi)型的能力，在作為細(xì)胞替代療法（如胰島移植）的無(wú)限細(xì)胞來(lái)源時(shí)，顯示出巨大潛力。2007 年，從體細(xì)胞中衍生出人類(lèi)誘導(dǎo)的多能干細(xì)胞（iPSCs）標(biāo)志著多能干細(xì)胞倫理生成的突破性進(jìn)展，使患者來(lái)源的自體再生醫(yī)學(xué)成為可能。

研究團(tuán)隊(duì)成功地將人體細(xì)胞重編程為化學(xué)誘導(dǎo)的 PSCs （CiPSCs）。傳統(tǒng)的 iPSCs 通過(guò)轉(zhuǎn)錄因子的遺傳過(guò)表達(dá)從體細(xì)胞中產(chǎn)生，與之不同的是，從體細(xì)胞生成 CiPSC 采用非生物小分子化學(xué)物質(zhì)作為重編程因子，這些化學(xué)物質(zhì)易于制造和標(biāo)準(zhǔn)化、非基因組整合、可擴(kuò)展和微調(diào)。這種方法為生成適用于治療應(yīng)用的人類(lèi) PSC（hPSC）提供了一種根本不同的途徑。

圖解摘要，圖源：該論文

在該項(xiàng)人體 I 期臨床試驗(yàn)（ChiCTR2300072200）的 1 年初步分析結(jié)果中，患者在移植 75 天后，完全穩(wěn)定地脫離胰島素注射治療。移植后第 4 個(gè)月，患者的靶時(shí)血糖范圍從基線值 43.18% 增加到 96.21%，同時(shí)伴有糖化血紅蛋白下降。此后，患者血糖控制狀態(tài)穩(wěn)定，不使用外源胰島素的情況下實(shí)現(xiàn)了超過(guò) 98% 的血糖 TIR，糖化血紅蛋白在 5% 左右。

1 年時(shí)，所有安全性和有效性臨床終點(diǎn)均得到滿足，患者未出現(xiàn)移植相關(guān)異常跡象；至論文發(fā)表時(shí)，患者已經(jīng)超過(guò) 1 年無(wú)需胰島素治療。

治療效果，圖源：該論文

研究團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，這些結(jié)果初步證明，化學(xué)重編程多能干細(xì)胞制備的胰島細(xì)胞療法安全有效，實(shí)現(xiàn)了 1 型糖尿病的臨床功能性治愈；有必要進(jìn)一步進(jìn)行臨床研究來(lái)評(píng)估 CiPSC 胰島移植治療 1 型糖尿病。

策劃：sysoon｜監(jiān)制：z_popeye

參考資料：Shusen Wang et al., (2024) Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islet under the abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient, Cell Doi: https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.004

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