據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計，本周（6 月12日-6月18日）全球共有41款創(chuàng)新藥（含改良新）研發(fā)進度推進到了新階段，14款申報臨床。從成分類別角度來看，化藥有22 款，占比高達 54%；此外，還涉及單抗、抗體類融合蛋白、siRNA等。 下面，Insight 將分別摘取國內(nèi)外部分重點項目做介紹。

國內(nèi)創(chuàng)新藥進展

國內(nèi)方面，本周共有35款創(chuàng)新藥研發(fā)進度推進到了新的階段，其中1款產(chǎn)品申報上市， 2款啟動 III 期臨床試驗；首次公示臨床試驗的有15款，包括12款國產(chǎn)，3款進口。從成分類別來看，化藥有 17 款，占比最高，近 50 %。

本周國內(nèi) 15 款首次公示臨床試驗產(chǎn)品

來自：Insight 數(shù)據(jù)庫 

申報上市

信達生物：首款國產(chǎn) PCSK9 單抗「托萊西單抗」申報上市

6 月 13 日，信達生物的 PCSK9 單抗「托萊西單抗」（研發(fā)代號：IBI306）申報上市獲受理。值得注意的是，這是首款申報上市的國產(chǎn) PCSK9 單抗，有助于打破進口壟斷。

今年 2 月 17 日，信達生物宣布托萊西單抗的兩項中國關鍵注冊臨床研究 CREDIT-1 研究和 CREDIT-4 研究達到主要研究終點，而此前在 2021 年 8 月，托萊西單抗的首項注冊臨床 CREDIT-2 研究也已經(jīng)成功。至此，托萊西單抗已完成 3 項關鍵臨床，向上市發(fā)起沖刺。

托萊西單抗 3 項注冊臨床試驗最新數(shù)據(jù)

來自：Insight 數(shù)據(jù)庫臨床試驗結(jié)果模塊

本周，信達正式向 CDE 提交了托萊西單抗的上市申請獲得受理。據(jù)此前臨床試驗信息，本次申報上市適應癥應為：原發(fā)性高膽固醇血癥和混合型血脂異常。

據(jù) Insight數(shù)據(jù)庫 顯示，當前國內(nèi)僅有兩款進口藥依洛尤單抗（安進）和阿利西尤單抗（賽諾菲）獲批上市，今年進入醫(yī)保目錄之后，有望提高可及性，提供經(jīng)濟可負擔的治療方案；而首款國產(chǎn)的申報，對提高該類藥物的可及性也有相當大的提升作用。 PCSK9 靶點單抗類藥物國內(nèi)競爭格局

來自：Insight 數(shù)據(jù)庫 

啟動 III 期臨床試驗

恒瑞：SHR-A1811 啟動 III 期臨床試驗

6 月 16 日，恒瑞啟動了一項注射用 SHR-A1811 對比吡咯替尼聯(lián)合卡培他濱治療 HER2 陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌的隨機、開放、平行對照、多中心 III 期臨床研究。 CTR20221474 臨床試驗

針對該適應癥，恒瑞還在開展一項注射用 SHR-A1811 聯(lián)合吡咯替尼或帕妥珠單抗或 SHR-1316 或白蛋白紫杉醇治療 HER2 陽性不可切除或轉(zhuǎn)移性乳腺癌的開放、多中心 Ⅰb/Ⅱ 期臨床研究。

首次啟動臨床

1、恒瑞：HRX0701

6 月 13 日，Insight 數(shù)據(jù)庫 顯示，恒瑞醫(yī)藥的子公司山東迪盛醫(yī)藥的 HRX0701 片首次在國內(nèi)公示臨床試驗。

HRX0701 片是恒瑞開發(fā)的二肽基肽酶Ⅳ（DPP-4）抑制劑磷酸瑞格列汀與鹽酸二甲雙胍固定劑量復方制劑，通過兩種不同作用機制達到更好的降血糖作用。 目前國內(nèi)外已有多個同類復方產(chǎn)品獲批上市。公開資料顯示，2020 年 DPP-4 抑制劑與二甲雙胍復方制劑全球銷售額約為 57.2 億美元。截至今年 4 月，HRX0701 片相關項目累計已投入研發(fā)費用約 790 萬元。

2、強生：JNJ-63733657

6 月 13 日，Insight 數(shù)據(jù)庫 顯示，強生的 JNJ-63733657 注射液首次在國內(nèi)公示臨床試驗。該試驗是一項在中國健康受試者中評估 JNJ-63733657 的藥代動力學、安全性和耐受性的 I 期、開放性、單次給藥研究。 JNJ-63733657 正在國內(nèi)開展的臨床試驗

JNJ-63733657 由強生旗下楊森公司開發(fā)，該藥靶向 tau 蛋白中間區(qū)域的一個超磷酸化表位。tau 蛋白是神經(jīng)細胞中和微管結(jié)合的可溶性蛋白，病理性 tau 蛋白的沉積和在大腦的擴散，與 AD 患者的認知能力下降有緊密的相關性。 據(jù)Insight 數(shù)據(jù)庫 顯示，此前 JNJ-63733657 已在 Linical Trials.gov 登記了一項在中國健康人群中的應用研究。

3、諾誠健華：Tafasitamab

據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，6 月 17 日，諾誠健華的 Tafasitamab 首次在國內(nèi)公示臨床試驗，這是一項評價 Tafasitamab 聯(lián)合來那度胺治療復發(fā)或難治性彌漫性大 B 細胞淋巴瘤患者安全性和有效性的單臂、開放、多中心 II 期臨床研究。 針對該適應癥，早在 2020 年 8 月已在美國獲批上市。2021 年 8 月，諾誠健華從 Incyte 公司獲得 Tafasitamab 在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)，最高交易總額可達 1.175 億美元。 Tafasitamab 醫(yī)藥交易
4、信達：IBI324
據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，6 月 17 日，信達生物的 IBI324 首次在國內(nèi)公示臨床試驗， 這是一項評估在糖尿病性黃斑水腫受試者中單次及多次玻璃體腔注射 IBI324 安全性和耐受性的 I 期劑量爬坡臨床研究。 CTR20221524 臨床試驗

IBI324 是由信達生物開發(fā)的一款 VEGF/ANG-2 雙抗，可通過靶向 Ang-2 和 VEGF 兩種不同的途徑抑制新生血管異常生長。

境外創(chuàng)新藥進展

上周境外共有 11 款新藥（含改良新）產(chǎn)品的研發(fā)進度推進到新階段，其中，有多款新藥/新適應癥獲批上市。

本周境外獲批上市的重點產(chǎn)品（含新適應癥）

1、每 3 個月皮下注射一次！Alnylam 公司 RNAi 療法 vutrisiran 上市

06 月 13 日，Alnylam 公司皮下注射 RNAi 療法 vutrisiran/ALN-TTRSC02 的上市申請獲  FDA 批準，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導（hATTR）的淀粉樣變性成人患者的多發(fā)性神經(jīng)病（polyneuropathy）。 vutrisiran 是 FDA 批準的第 1 款只需每 3 個月皮下注射一次，就能夠逆轉(zhuǎn)神經(jīng)病損傷的 RNAi 療法。本次獲批是基于一項全球性、隨機、開放標簽、多中心 III 期 HELIOS-A 研究 9 個月的積極結(jié)果。該研究評估了 vutrisiran 在不同組 hATTR 淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病變患者中的療效和安全性。  HELIOS-A 研究，研究共納入 164 名患者，試驗結(jié)果顯示，vutrisiran 達到主要終點，接受治療 9 個月后，vutrisiran 組的 mNIS+7 評分（評估神經(jīng)病障礙的評分）與基線相比降低 2.2 點（意味著癥狀改善），而外部對照組評分增加 14.8 點（意味著癥狀惡化，p<0.0001）。9 個月時，50% 的患者與基線相比癥狀得到改善。同時達到試驗的所有次要終點。且在接受治療后 18 個月時，療效數(shù)據(jù)與 9 個月時一致。 vutrisiran 是一種皮下給藥 RNAi 治療藥物，開發(fā)用于治療 ATTR 淀粉樣變性，包括 hATTR 和野生型 ATTR（wtATTR）淀粉樣變性?？赏ㄟ^靶向和沉默特定的 mRNA，阻斷野生型和變體轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）的產(chǎn)生。 據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，當前 Vutrisiran 正在開展一項 IIII 期 HELIOS-B 研究，旨在評價其治療 ATTR 淀粉樣變性心肌?。ò?hATTR 和野生型 ATTR（wtATTR）淀粉樣變性）患者的療效。 HELIOS-B 臨床試驗

Vutrisiran 也是 Alnylam 獲批的第 2 款用于治療 hATTR 淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病變的 RNAi 療法。此前于 2018 年 10 月獲批上市了 PATISIRAN，不過，該產(chǎn)品需要每 3 周靜脈輸注一次。

2、Amylyx「AMX0035」?jié)u凍癥創(chuàng)新療法獲全球首批！

6 月 13 日，加拿大監(jiān)管機構(gòu)批準 Amylyx 的 Albrioza（苯丁酸鈉和?；撬岫伎诜潭▌┝颗浞?，曾用名 AMX0035）有條件上市，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。這是該創(chuàng)新療法在全球范圍內(nèi)首次獲得監(jiān)管機構(gòu)的批準。 Albrioza 的批準是基于名為 CENTAUR 的 2 期臨床試驗，包含 137 名 ALS 患者。試驗結(jié)果顯示，使用名為 ALSFRS-R 的量表對患者癥狀進行評估，與安慰劑相比，接受 Albrioza 治療的患者改善明顯。兩組間次要結(jié)局無顯著差異。為了評估Albrioza 對 ALS 患者的療效和安全性，還需要更長期、更大規(guī)模的試驗。

Albrioza CENTAUR 試驗結(jié)果

來自：Insight 數(shù)據(jù)庫 臨床試驗結(jié)果模塊

加拿大監(jiān)管機構(gòu)上市批準的條件之一是 Amylyx 公司需要進行驗證性臨床試驗，進一步驗證 Albrioza 在 ALS 患者中的療效。 據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫 顯示，Amylyx 當前正在開展一項 Phoenix 的全球 III 期臨床試驗，旨在評估 AMX0035 與安慰劑對成年 ALS 患者 48 周治療的安全性和有效性。該試驗預計招募約 600 名 ALS 患者。

3、首款口服斑禿療法獲批，可恢復 80% 頭發(fā)生長

6 月 13 日，禮來和 Incyte 公司聯(lián)合開發(fā)的口服 JAK 抑制劑巴瑞替尼（商品名：Olumiant）獲 FDA 批準上市，用于治療嚴重斑禿成人患者。這是 FDA 批準用于治療斑禿的首款口服斑禿療法。 巴瑞替尼是禮來與 Incyte 公司合作開發(fā)的一款每日一次的口服 JAK 抑制劑。當前已在超過 75 個國家和地區(qū)獲批用于治療類風濕性關節(jié)炎，且在超過 50 個國家和地區(qū)獲批用于治療中重度特應性皮炎。此外，據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫 顯示，巴瑞替尼針對新冠適應癥也已于去年獲批上市。本次獲批為第 4 項適應癥。

巴瑞替尼全球研發(fā)進展甘特圖

來自：Insight 數(shù)據(jù)庫 

2020 年 3 月，F(xiàn)DA 授予巴瑞替尼用于治療成人重度斑禿的突破性療法認定。針對該適應癥，今年 2 月，F(xiàn)DA 再次授予優(yōu)先審查權(quán)。此前尚無 FDA 批準的用于治療斑禿的療法，巴瑞替尼為首款。

4、罕見肥胖癥新藥 Imcivree 新適應癥獲批，用于治療 BBS 患者

6 月 16 日，據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫顯示，Rhythm 制藥公司的 Imcivree （Setmelanotide）新適應癥上市申請獲 FDA 批準，用于治療 Bardet-Biedl 綜合征（BBS）患者，進行體重管理。 Setmelanotide 是一種首創(chuàng)、寡肽類 MC4 受體激動劑，旨在恢復因 MC 受體上游基因缺陷引起的受損 MC4 受體通路的功能，從而直接解決疾病的根本原因。setmelanotide 能夠重新建立患者的能量消耗和食欲控制，減少饑餓感、降低體重。 Setmelanotide 于 2020 年 11 月首次獲 FDA 批準，用于 6 歲及以上PCSK1/POMC/LEPR 缺陷型肥胖癥的小兒和成人患者的慢性體重管理。Setmelanotide 是第一個被批準用于治療這些罕見遺傳性肥胖癥的藥物。

Imcivree 全球研發(fā)進度甘特圖

來自：Insight 數(shù)據(jù)庫 

此外，據(jù) Insight 數(shù)據(jù)庫 顯示，當前還在積極推進 Setmelanotide 針對 Alstr?m 綜合征的上市申請。

5、艾伯維 risankizumab 獲批上市用于治療克羅恩病

6 月 17 日，艾伯維（AbbVie）的 Skyrizi（risankizumab/瑞莎珠單抗）用于治療中重度克羅恩病成人患者上市申請獲 FDA 批準。 Skyrizi 是首個獲批治療這一患者群體的專一靶向白細胞介素-23（IL-23）的抑制劑，同時也是中重度克羅恩病患者 6 年來首個新治療選項。 此前多項臨床 3 期試驗顯示，與安慰劑組相較，Skyrizi 可以有效改善克羅恩病患的內(nèi)鏡反應并達成臨床緩解。 本次獲批是基于在中重度克羅恩病患身上，兩個誘導性與一個維持性的臨床 3 期試驗所顯示 Skyrizi 的安全與療效數(shù)據(jù)結(jié)果。在誘導性試驗當中，最早可在第 4 周時觀察到，在病患出現(xiàn)臨床反應與緩解情形方面，Skyrizi 治療組病患人數(shù)顯著多于安慰劑組。在第 12 與第 52 周時，Skyrizi 組獲得內(nèi)鏡反應與臨床緩解的患者人數(shù)也優(yōu)于安慰劑組。 據(jù)Insight數(shù)據(jù)庫 顯示，此前已在多個國家/地區(qū)獲批上市了銀屑病、關節(jié)炎相關適應癥。

全球研發(fā)進展甘特圖

來自：Insight數(shù)據(jù)庫

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