近些年來，在臨床研究方法的領(lǐng)域出現(xiàn)了一些新詞，如Comparative Effectiveness Research（比較效果研究）、Outcome Research（實效研究）和Real-world Research（真實世界研究）等。他們都是什么意思，在何種情況下提出的，又有什么用呢?下面我們就跟大家一起來認(rèn)識一下他們吧。

Comparative Effectiveness Research

Comparative Effectiveness Research(CER)翻譯成中文叫“比較效果研究”，一看中文是不是覺得歡樂。比較效果?大部分臨床研究都是在比較效果啊，它又有什么特別的嗎?來看一下Amy Price等人[1]在其文中給出的定義：通過比較獲益與風(fēng)險，為醫(yī)療活動中預(yù)防、診斷、治療和監(jiān)測某一問題產(chǎn)生和綜合證據(jù)。CER的目的是幫助患者、臨床大夫、支付方(醫(yī)保部門)和政策制定者選擇合適的診療措施去同時提高群體層面和個體層面的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)水平。

CER就是去產(chǎn)出針對不同人群的醫(yī)療服務(wù)報告/論文，有給病人看的，也有給大夫看的，也有給醫(yī)保部門看的，等等。那么CER都有哪些研究設(shè)計形式呢?理論上CER研究設(shè)計形式是不限的，可以包括系統(tǒng)綜述/Meta分析、橫斷面研究、病例對照研究、隊列研究和RCT等等形式。CER的主要特點是其研究的結(jié)局是“比較效果”，并給出有實際指導(dǎo)價值的方案供參考，往往是大規(guī)模的臨床研究。

Outcome research

Outcome research中文翻譯為“實效研究”，那么什么是實效研究呢?Stephanie J. Lee等人[2]在其論文中說：極端地看，所有的結(jié)果都是outcome，如此一來所有的研究都是outcome research。這肯定不合適，那么如果區(qū)別實效研究與臨床試驗?zāi)?現(xiàn)在比較流行的觀點是看研究觀察的是效果(effectiveness)還是效力(efficacy)，是效果就是實效研究，是效力就是臨床試驗。所謂的“效果”就是指在臨床實踐中開展的研究，研究對象是異質(zhì)性較大的群體，觀察指標(biāo)是相對長期的指標(biāo);而效力是指在臨床試驗下開展的研究，研究對象是異質(zhì)性較小的群體，觀察指標(biāo)是短期指標(biāo)或生物標(biāo)志等。

但是效果與效力有時候又是存在共性的，如下圖：

　　當(dāng)結(jié)果指標(biāo)都是總體存活率(OS)時，如果是在一項Ⅲ期藥物臨床試驗觀察OS則是效力，而在一項基于社區(qū)的隊列研究中則是效果。同時實效研究或臨床試驗均可以產(chǎn)出臨床決策和政策決策。Stephanie J. Lee等人也給實效研究下了一個相對寬泛的定義：實效研究是指在臨床研究中針對健康狀況、生存質(zhì)量以及效果的研究，同時又不是看中效力的藥物臨床試驗和動物實驗。如此一來實效研究就自然包括了除藥物臨床試驗和動物實驗以外的所有研究形式。

Real-world research

Real-world research中文為“真實世界研究”，它指該研究是在“真實世界”里開展進(jìn)行的，也就是說沒有在研究對象的入選和臨床藥物的治療等方面進(jìn)行嚴(yán)格的限定，它的研究環(huán)境更加貼近于臨床實際，這也就使得它的研究結(jié)果能夠更好地運用于臨床實際。真實世界研究不僅僅包括實用性臨床研究，它也包括觀察性研究，如隊列研究等[3]。

David Price等人[4]指出：它的提出是相對于傳統(tǒng)的或經(jīng)典的RCT而言的，它更強調(diào)研究的外部真實性，也就是研究結(jié)果在臨床實際中的外推性，這一點類似于實用性臨床試驗(pragmatic clinical trials)，除此之外它又包括各類觀察性研究，如隊列研究等。

　　下面補充一下經(jīng)典RCT和實用性RCT的區(qū)別：

在了解上述Comparative Effectiveness research、Outcome research和Real-world research的概念和特征之后，我個人來小結(jié)一下：(1)這三類研究都是在特定的環(huán)境下提出的，分別有其明顯的自身特點;(2)這三類研究之間互相包含的關(guān)系比較混亂，沒有嚴(yán)格意義上的區(qū)分;(3)這三類研究都是包含了我們常見的多種研究設(shè)計類型，如橫斷面、病對或隊列等，另外它們的命名也都是research，其在英文意義上與study還是有區(qū)別的;(4)它們的提出有什么用呢?呃，我覺得它們存在的價值更多是在政策層面上的，至于推進(jìn)臨床研究類型的進(jìn)化其作用有限。(5)以上小結(jié)僅代表個人觀點。

參考文獻(xiàn)：

[1]. A,P., C. P and B. R, comparative effectiveness research collaboration andprecision medicine. Ann Neurosci, 2015. 22(3): p. 127-9.

[2]. Lee, S.J., C.C. Earle and J.C.Weeks, Outcomes research in oncology: history, conceptual framework, and trendsin the literature. J Natl Cancer Inst, 2000. 92(3): p. 195-204.

[3]. Knottnerus, J.A. and P.Tugwell, Real world research. Journal of Clinical Epidemiology, 2010. 63(10):p. 1051-1052.

[4]. Price,D., et al., Real-world research and its importance in respiratory medicine.Breathe (Sheff), 2015. 11(1): p. 26-38.

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