中美藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)通過(guò)設(shè)定加快上市程序（Expedited Programs）為那些具有滿足臨床急需醫(yī)療需求潛力或是有充分證據(jù)表明優(yōu)于臨床現(xiàn)有療法的藥品提供了上市加速渠道，以及相應(yīng)的技術(shù)和政策支持。數(shù)據(jù)表明，上市加速程序的加速效果顯著，其中，NMPA的優(yōu)先審評(píng)審批政策可將藥物審評(píng)時(shí)間從406天縮減至77天；FDA的突破性療法認(rèn)定則可將藥物的開(kāi)發(fā)時(shí)間從8年縮短至4.8年。

為了加快藥物開(kāi)發(fā)和上市，加速滿足臨床急需醫(yī)療需求，包括NMPA、FDA、EMA等在內(nèi)的各國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)均頒布了相關(guān)加快上市程序。

其中，NMPA在2020版的《藥品注冊(cè)管理辦法》中，設(shè)立了“突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)審批、特別審批”四個(gè)加快上市程序，F(xiàn)DA則通過(guò)立法設(shè)立了“快速通道（Fast Track）、突破性療法（Breakthrough Therapy）、再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy）、優(yōu)先審評(píng)（Priority Review）、加速審批（Accelerated Approval）”五個(gè)加快上市程序。

NMPA在2021年共批準(zhǔn)了75個(gè)新藥，其中16個(gè)新藥通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批和附條件批準(zhǔn)加速上市，在獲批的15款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥中，更是有高達(dá)14款獲得了優(yōu)先審評(píng)審批或附條件批準(zhǔn)，同年FDA批準(zhǔn)的新藥中則是有71%通過(guò)優(yōu)先審評(píng)批準(zhǔn)上市，足以見(jiàn)得申請(qǐng)加快上市程序?qū)?chuàng)新藥開(kāi)發(fā)的重要性。  

那么什么樣的新藥才能申請(qǐng)到加快上市程序？申請(qǐng)到加快上市程序又能多大程度地加速新藥上市呢？

根據(jù)NMPA頒布的《藥品注冊(cè)管理辦法》，將加快上市程序的相關(guān)特性總結(jié)如下：  

可以發(fā)現(xiàn)，能夠獲得加快上市的藥物均是具有滿足臨床急需醫(yī)療需求的潛力或是有充分證據(jù)表明優(yōu)于臨床現(xiàn)有療法，藥品獲得優(yōu)先審評(píng)審批或突破性療法認(rèn)定后，可獲得來(lái)自NMPA的政策和技術(shù)支持，包括但不限于必要的技術(shù)指導(dǎo)、與藥品申請(qǐng)人的溝通、資源的優(yōu)先分配和縮短審查時(shí)間等。 

由百濟(jì)神州開(kāi)發(fā)的澤布替尼（zanubrutinib）便是納入加快上市程序的典型。一項(xiàng)入組86例患者的單臂II期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，在復(fù)發(fā)性和/或難治性套細(xì)胞淋巴瘤患者中，澤布替尼的ORR率為83.7%，CR達(dá)到78%，房顫、第二腫瘤、腫瘤溶解綜合征的發(fā)生率均為0，療效和安全性均優(yōu)于既往獲批的BTK抑制劑，基于此，澤布替尼先后獲得了NMPA的突破性療法認(rèn)定、優(yōu)先審評(píng)審批以及附條件批準(zhǔn)。更早之前同樣也獲得了FDA的突破性療法認(rèn)定以及加速批準(zhǔn)，從遞交NDA申請(qǐng)到加速批準(zhǔn)上市僅耗時(shí)5個(gè)月。

 特別審批程序則主要適用于突發(fā)公共衛(wèi)生事件所需藥物，如COVID-19，2021年NMPA審結(jié)了81件納入特別審批程序的注冊(cè)申請(qǐng)（包括IND和NDA），均為新冠病毒疫苗和治療藥物，并建議附條件批準(zhǔn)5件新冠病毒疫苗NDA。 根據(jù)NMPA的2021年度藥品審評(píng)報(bào)告，我們也能一探各個(gè)加快上市程序申請(qǐng)的成功率。NMPA在2021年共受理突破性治療藥物程序的注冊(cè)申請(qǐng)263件，批準(zhǔn)了其中的53件，成功率為20.1%；受理NDA共389件，其中有115件納入了優(yōu)先審評(píng)審批程序，占比29.5%?？梢钥闯鲭m然成功率并不算高，但相比去年仍有明顯提高，一方面說(shuō)明中國(guó)新藥的創(chuàng)新水平正不斷提升，另一方面也說(shuō)明藥審中心的審評(píng)資源在逐年向具有臨床優(yōu)勢(shì)的新藥注冊(cè)申請(qǐng)傾斜。

 FDA的加速政策與NMPA的相關(guān)政策大同小異，此處不再贅述。對(duì)于藥品申請(qǐng)人來(lái)說(shuō)，最關(guān)心的可能還是獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的加快上市認(rèn)定后，到底能節(jié)約多長(zhǎng)時(shí)間，可為自己的產(chǎn)品帶來(lái)多大的先發(fā)優(yōu)勢(shì)。

FDA加快上市程序

根據(jù)NMPA的規(guī)定，納入優(yōu)先審評(píng)審批程序的藥品上市許可申請(qǐng)，審評(píng)時(shí)限為130日，其中臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病藥品審評(píng)時(shí)限為70日，而普通NDA的審評(píng)時(shí)限則為200天。

另外，根據(jù)中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院的研究報(bào)告，從2016年到2020年，獲得優(yōu)先審評(píng)審批資格的藥品其中位審評(píng)時(shí)間僅為77天，而對(duì)普通審評(píng)審批的藥品說(shuō)，遞交NDA后耗時(shí)的中位數(shù)為406天，顯著長(zhǎng)于納入優(yōu)先審評(píng)審批程序的藥品。 

其他各國(guó)的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)的加快上市程序有著類(lèi)似的效果。對(duì)于未獲得優(yōu)先審評(píng)資格的藥品來(lái)說(shuō)，在2021年，從向FDA遞交NDA到獲得批準(zhǔn)上市的中位時(shí)長(zhǎng)為365天，而優(yōu)先審評(píng)的藥品則可將這一時(shí)間縮短123天，大大加速創(chuàng)新藥物的上市及臨床應(yīng)用。其他國(guó)家/地區(qū)如歐盟、日本、加拿大等的優(yōu)先審評(píng)政策也均可縮短藥品審評(píng)審批耗時(shí)26%-46%不等。

各國(guó)監(jiān)管優(yōu)先審評(píng)vs普通審評(píng)耗時(shí)

事實(shí)上，獲得加快上市相關(guān)政策資格后，藥物的臨床開(kāi)發(fā)時(shí)間同樣可以得到節(jié)約。

根據(jù)發(fā)表在JAMA的相關(guān)文章，獲得一項(xiàng)FDA加快上市政策資格的藥品中位開(kāi)發(fā)時(shí)間（從IND申請(qǐng)到FDA首次批準(zhǔn)的時(shí)間）為7.1年，相比沒(méi)有任何加快上市政策資格的藥品縮短了0.9年；盡管優(yōu)先審評(píng)資格能夠?qū)⑺幤返膶徳u(píng)時(shí)間縮短4個(gè)月，但令人詫異的是，對(duì)于非突破性、非快速通道的藥物，即使納入優(yōu)先審評(píng)或加速批準(zhǔn)，他們與未獲得加快上市資格的藥物在開(kāi)發(fā)時(shí)間上并沒(méi)有顯著差異；而對(duì)于被授予突破性療法認(rèn)定或快速通道資格的藥品來(lái)說(shuō)，開(kāi)發(fā)時(shí)間則明顯縮短，他們的中位開(kāi)發(fā)時(shí)間分別只有4.8年和7.0年，尤其是突破性療法認(rèn)定，將藥品的開(kāi)發(fā)時(shí)間整整減少了40%，充分體現(xiàn)了突破性療法認(rèn)定的優(yōu)勢(shì)，更及時(shí)地為患者送去了急需新藥，也為藥企贏得了更長(zhǎng)的上市獨(dú)占期。

FDA不同加快上市政策的中位開(kāi)發(fā)時(shí)間

作者 | betaloc

參考：

[1] 《Guidance for Industry Expedited Programs for Serious Conditions – Drugs and Biologics》

[2] 《藥品注冊(cè)管理辦法》

[3] Wang S, Yang Q, Deng L. An overview of cancer drugs approved through expedited approval programs and orphan medicine designation globally between 2011 and 2020. Drug Discov Today. 2022 May;27(5):1236-1250.

[4] Hwang TJ, Darrow JJ, Kesselheim AS. The FDA's Expedited Programs and Clinical Development Times for Novel Therapeutics, 2012-2016. JAMA. 2017 Dec 5;318(21):2137-2138.

[5] 《2021年度藥品審評(píng)報(bào)告》

[6] https://www.fda.gov/

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