首頁 資訊 亞盛醫(yī)藥專注“全球新”,惠及更多患者

亞盛醫(yī)藥專注“全球新”,惠及更多患者

來源:泰然健康網(wǎng) 時(shí)間:2024年12月12日 12:13

近日,第66屆美國血液學(xué)會(huì)(American Society of Hematology,ASH)年會(huì)召開。在今年ASH年會(huì)上,中國創(chuàng)新藥企業(yè)亞盛醫(yī)藥有多項(xiàng)進(jìn)展入選展示及報(bào)告,并獲兩項(xiàng)口頭報(bào)告。其中,亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的、中國首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑奧雷巴替尼(商品名:耐立克)的臨床進(jìn)展連續(xù)7年在ASH年會(huì)口頭報(bào)告,斬獲中國創(chuàng)新藥鮮見的“戰(zhàn)績”。ASH年會(huì)是全球血液學(xué)領(lǐng)域規(guī)模最大的國際學(xué)術(shù)盛會(huì)之一,呈現(xiàn)的學(xué)術(shù)報(bào)告代表了血液病領(lǐng)域重要及前沿的研究成果。

作為中國最早開始創(chuàng)新藥研發(fā)的企業(yè)之一,亞盛醫(yī)藥致力在腫瘤等治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物,所有在研項(xiàng)目均為具有“全球新”特質(zhì)的原創(chuàng)新藥,在腫瘤尤其是血液腫瘤領(lǐng)域具備競爭優(yōu)勢。近期,亞盛醫(yī)藥在血液腫瘤治療領(lǐng)域還收獲多項(xiàng)進(jìn)展。

首先是公司自主研發(fā)的新型選擇性Bcl-2抑制劑APG-2575的新藥上市申請(qǐng)(NDA)于11月獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)受理,且被納入優(yōu)先審評(píng),用于治療難治性/復(fù)發(fā)/(r/r)慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者。這是首個(gè)在國內(nèi)提交NDA的國產(chǎn)原研Bcl-2抑制劑,有望打破Bcl-2靶點(diǎn)新藥領(lǐng)域長達(dá)8年的空窗,成為全球第二個(gè)上市的Bcl-2抑制劑。

11月,奧雷巴替尼治療慢性髓細(xì)胞白血?。–ML)和費(fèi)城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)患者的Ib期海外臨床研究數(shù)據(jù),在《JAMA Oncology》發(fā)表。

此外,奧雷巴替尼新增適應(yīng)證通過簡易續(xù)約程序被成功納入國家醫(yī)療保障局、人力資源社會(huì)保障部于近日發(fā)布的《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2024年)》(以下簡稱醫(yī)保目錄)。與此同時(shí),原目錄內(nèi)奧雷巴替尼的適應(yīng)證成功續(xù)約。目前,奧雷巴替尼所有已上市的適應(yīng)證均已被納入醫(yī)保目錄,醫(yī)保支付范圍為T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血?。–ML)慢性期(-CP)或加速期(-AP)的成年患者,以及對(duì)一代和二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者。

堅(jiān)持全球創(chuàng)新

亞盛醫(yī)藥董事長、首席執(zhí)行官楊大俊博士介紹,奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥,為口服第三代酪氨酸激酶抑制劑(TKI),是中國首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑,對(duì)BCR-ABL以及包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有明顯效果。該藥的研發(fā)獲得國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)資金的支持,并被納入CDE優(yōu)先審評(píng)和突破性治療品種。作為中國首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑,該藥填補(bǔ)了臨床治療空白。

楊大俊表示,在CML之外,奧雷巴替尼在費(fèi)城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)的治療中也頗具潛力。目前,該藥有一項(xiàng)治療初治Ph+ ALL患者的全球注冊(cè)Ⅲ期臨床試驗(yàn)正在開展,這意味著奧雷巴替尼有望成為國內(nèi)首個(gè)獲批用于Ph+ ALL一線治療的TKI。在實(shí)體瘤領(lǐng)域,奧雷巴替尼正在開展一項(xiàng)治療琥珀酸脫氫酶(SDH)缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)患者的全球注冊(cè)Ⅲ期研究,且已被CDE納入突破性治療品種。

“已公開的多項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù)顯示,奧雷巴替尼具有全球‘Best-in-class(同類最佳)’潛力,有望填補(bǔ)全球CML治療未被滿足的臨床需求。目前,該藥已納入美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)CML治療指南?!睏畲罂≌f。

而在奧雷巴替尼之外,亞盛醫(yī)藥另一核心品種APG-2575的NDA于近期獲CDE受理。據(jù)悉,Bcl-2靶點(diǎn)的藥物開發(fā)難度極高,該靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)至今已近40年,卻只有一款Bcl-2抑制劑于2016年獲批。

楊大俊說:“亞盛醫(yī)藥創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)在細(xì)胞凋亡領(lǐng)域已有20多年的研發(fā)歷史,針對(duì)Bcl-2靶點(diǎn)更是深度布局。”

填補(bǔ)治療空白

楊大俊介紹,第一代靶向BCR-ABL的TKI在2002年引進(jìn)國內(nèi),CML才得以轉(zhuǎn)變?yōu)轭愃朴诟哐獕?、糖尿病等慢性病,患者可以像正常人一樣生兒育女,重新回歸工作和生活。

“不過,耐藥性問題始終是CML治療領(lǐng)域面臨的一項(xiàng)全球性挑戰(zhàn)?!睏畲罂〗榻B,研究表明,BCR-ABL激酶區(qū)突變是引發(fā)獲得性耐藥的重要機(jī)制之一,其中T315I突變尤為常見,攜帶此類突變的CML患者會(huì)對(duì)所有一代、二代BCR-ABL抑制劑產(chǎn)生耐藥性。在奧雷巴替尼獲批上市前,中國伴T315I突變CML患者長期處于無藥可醫(yī)的困境中。

2021年11月,奧雷巴替尼首個(gè)適應(yīng)證獲批,用于治療TKI耐藥并伴有T315I突變的CML慢性期或加速期成年患者。作為在中國獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑,奧雷巴替尼不僅填補(bǔ)了CML患者臨床治療的空白,還展現(xiàn)了中國創(chuàng)新藥“從無到有,從有到優(yōu)”的歷程,標(biāo)志著中國在血液腫瘤領(lǐng)域的臨床實(shí)力正逐漸走向世界前沿。

基于顯著的臨床價(jià)值,2023年1月,奧雷巴替尼的首個(gè)適應(yīng)證被納入國家醫(yī)保藥品目錄。通過提升用藥可及性和可負(fù)擔(dān)性,亞盛醫(yī)藥讓更多CML患者能夠放心用上國產(chǎn)原創(chuàng)的高質(zhì)量全球創(chuàng)新藥。

然而,耐藥的CML患者并不只局限于伴有T315I突變。據(jù)統(tǒng)計(jì),盡管大部分患者能夠從TKI藥物治療中獲得良好效果,但仍有20%~40%的患者會(huì)在治療過程中因耐藥或不耐受而治療失敗,最終導(dǎo)致疾病進(jìn)展甚至死亡。因此,臨床和患者對(duì)于安全且有效的新一代治療藥物的需求極為迫切。

楊大俊表示,事實(shí)上,奧雷巴替尼對(duì)BCR-ABL以及包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體均有突出效果。既往臨床研究數(shù)據(jù)表明,奧雷巴替尼在多線治療失敗、具有復(fù)雜耐藥機(jī)制的CML患者中具有很強(qiáng)的抗腫瘤活性,且療效持久、安全性良好。

鑒于在TKI耐藥CML患者中良好的療效與安全性數(shù)據(jù),2023年11月,奧雷巴替尼獲批新適應(yīng)證,用于治療對(duì)一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者。

此外,亞盛醫(yī)藥自研的APG-2575,有望填補(bǔ)另一種常見血液腫瘤CLL/SLL治療領(lǐng)域未被滿足的臨床需求。

據(jù)楊大俊介紹,CLL/SLL是一種成熟B淋巴細(xì)胞克隆增殖性腫瘤,多發(fā)于老年患者,全球每年新增患者超過10萬人。盡管免疫化療及布魯頓酪氨酸激酶抑制劑(BTKi)等治療手段明顯提高了CLL/SLL患者初治緩解率,但因現(xiàn)有治療方法的局限、患者預(yù)后不佳、疾病對(duì)生活質(zhì)量的嚴(yán)重影響和腫瘤本身的復(fù)雜性等原因,r/r CLL/SLL患者仍迫切需要更安全有效的治療選擇。

Bcl-2抑制劑的出現(xiàn)讓CLL/SLL的治療有了進(jìn)一步的革新。據(jù)悉,目前NCCN指南已將Bcl-2抑制劑推薦為BTKi治療失敗的CLL/SLL患者的治療首選。然而,在CLL/SLL治療領(lǐng)域,國內(nèi)目前尚未有Bcl-2抑制劑獲批。

近期APG-2575的NDA受理,意味著其有望成為國內(nèi)首個(gè)獲批用于治療CLL/SLL的Bcl-2選擇性抑制劑,填補(bǔ)臨床治療空白。

可及性進(jìn)一步提升

根據(jù)國家醫(yī)保局舉行的2024年國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整新聞發(fā)布會(huì)的會(huì)議報(bào)道,近年來,國家醫(yī)保局逐步完善管理機(jī)制,支持創(chuàng)新藥發(fā)展,建立全面支持創(chuàng)新藥發(fā)展的準(zhǔn)入機(jī)制,樹立支持創(chuàng)新的鮮明導(dǎo)向。國家醫(yī)保局通過在評(píng)審階段增加創(chuàng)新性權(quán)重、在談判階段充分考慮創(chuàng)新價(jià)值、在續(xù)約階段實(shí)行降價(jià)保護(hù)等措施,建立了全流程支持創(chuàng)新藥發(fā)展的機(jī)制。而奧雷巴替尼就是在利好政策下通過簡易續(xù)約程序被納入醫(yī)保目錄的。

對(duì)于此次成功續(xù)約及新適應(yīng)證被納入醫(yī)保目錄,楊大俊表示,奧雷巴替尼將有望進(jìn)一步提升可及性,加速惠及更多、更廣泛的中國CML患者。

當(dāng)前,TKI耐藥性和不耐受性依然是CML治療過程中亟待解決的重大難題。奧雷巴替尼新適應(yīng)證于近日納入醫(yī)保目錄后,在解決疾病痛苦的同時(shí),也將大幅減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

楊大俊說:“我們非常高興奧雷巴替尼新適應(yīng)證以簡易續(xù)約方式被納入醫(yī)保目錄。我們將積極配合國家及地方相關(guān)部門推進(jìn)各項(xiàng)醫(yī)保政策落地,不斷提升患者的可及性、可負(fù)擔(dān)性,讓奧雷巴替尼更快、更好地惠及更多患者及其家庭。”

文:吳剛

編輯:謝文博

審核:孫夢(mèng)

【來源:健康報(bào)】

聲明:轉(zhuǎn)載此文是出于傳遞更多信息之目的,若有來源標(biāo)注錯(cuò)誤或侵犯了您的合法權(quán)益,請(qǐng)作者持權(quán)屬證明發(fā)至郵箱newmedia2023@xxcb.cn,我們將及時(shí)更正、刪除。內(nèi)容咨詢及合作:19176699651;yuanshipeng@xxcb.cn。

相關(guān)知識(shí)

國家正式執(zhí)行新版醫(yī)保目錄,降糖藥諾和益(R)惠及患者
中國專家最新成果為全球非急性硬膜下血腫患者提供微創(chuàng)、安全的新療法
17款國產(chǎn)創(chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保,國內(nèi)新版醫(yī)保目錄全面落地
七赴進(jìn)博,惠及更多患者,達(dá)芬奇手術(shù)機(jī)器人已服務(wù)中國超60萬患者
【患者安全】《全球患者安全行動(dòng)計(jì)劃2021
Sinclair 2024 WEM全球醫(yī)美峰會(huì)圓滿收官 引領(lǐng)全球抗衰新未來
北京豐盛中醫(yī)骨傷??漆t(yī)院
盛大開幕!惠瀠生命健康出席第十九屆北京國際醫(yī)療旅游展覽會(huì),開啟國際醫(yī)療服務(wù)新篇章
更多醫(yī)藥健康企業(yè)的選擇!華為云攜手客戶共赴健康普惠新未來
讓參保人用上更多新藥好藥

網(wǎng)址: 亞盛醫(yī)藥專注“全球新”,惠及更多患者 http://m.u1s5d6.cn/newsview465940.html

推薦資訊