2022年11月02日訊 / 香港邁極康hkmagicure / -- 11月1日，Rhythm制藥公司宣布Setmelanotide獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的突破性療法認(rèn)定，用于治療下丘腦肥胖。FDA的突破性療法認(rèn)定旨在加快以解決嚴(yán)重疾病且具有未滿足的醫(yī)療需求的藥物的開發(fā)和審查，初步臨床證據(jù)表明，該藥物可能在一個或多個具有臨床意義的終點(diǎn)上顯示出相對于現(xiàn)有治療的實(shí)質(zhì)性改善。

下丘腦性肥胖是一種罕見的獲得性極度肥胖，發(fā)生在大腦下丘腦區(qū)域（包括MC4R通路）損傷之后，負(fù)責(zé)控制饑餓和體重調(diào)節(jié)等生理功能。最常見于顱咽管瘤、星形細(xì)胞瘤或其他罕見腦腫瘤的生長或手術(shù)切除后?；颊咴谀[瘤切除后的前6-12個月內(nèi)出現(xiàn)體重快速增加、能量消耗減少和饑餓感增加，并最終發(fā)展為重度肥胖。據(jù)Rhythm估計，在美國大約有5000-10000名患有獲得性下丘腦性肥胖的患者，每年大約有500例新發(fā)病例。

根據(jù)setmelanotide的2期16周臨床研究結(jié)果，授予突破性療法資格。Rhythm在2022年7月宣布了該試驗(yàn)的積極中期結(jié)果，初步數(shù)據(jù)顯示，在接受setmelanotide治療16周時，所有11例可評估的患者均實(shí)現(xiàn)了BMI下降超過5%，BMI平均下降17.2%。該公司將在肥胖協(xié)會的ObesityWeek2022上的最新海報展示中展示該試驗(yàn)的完整數(shù)據(jù)。

“突破性療法認(rèn)定標(biāo)志著我們在努力盡快推進(jìn)setmelanotide治療下丘腦性肥胖方面邁出了有意義的一步，反映了我們中期2期數(shù)據(jù)的強(qiáng)度和對一種新型療法的顯著需求，這種療法可以改變這種罕見的獲得性肥胖患者的護(hù)理，”Rhythm主席、總裁兼首席執(zhí)行官David Meeker醫(yī)學(xué)博士說?！拔覀兤诖?023年初啟動一項評價setmelanotide治療下丘腦肥胖的3期試驗(yàn)?！?/p>

關(guān)于Setmelanotide

在美國，setmelanotide適用于成人和6歲及以上兒童患者的慢性體重管理，這些患者因POMC、PCSK1或LEPR缺陷而導(dǎo)致單基因或綜合征性肥胖，該試驗(yàn)由FDA批準(zhǔn)的證明了POMC、PCSK1或LEPR基因的變異被解釋為具有致病性，可能致病，或意義不確定(VUS)或BBS。

在歐盟，setmelanotide適用于治療肥胖和控制與經(jīng)基因證實(shí)的Bardet-Biedl綜合征(BBS)或經(jīng)基因證實(shí)的功能缺失雙等位基因前阿黑皮素(POMC)相關(guān)的饑餓，包括PCSK1、成人和6歲及以上兒童瘦素受體(LEPR)缺乏或雙等位基因缺乏。

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