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2025-08-01 23:35:06閱讀時長3分鐘1454字

NU-9藥物阿爾茨海默病ALS腦細胞健康有毒蛋白質堆積炎癥記憶能力神經(jīng)退行性疾病治療潛力細胞溶酶體

一種最初為治療另一種腦部疾病開發(fā)的新藥，現(xiàn)在顯示出其可能對阿爾茨海默病患者也有所幫助。這種名為NU-9的藥物是一種小分子藥物，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準用于ALS（肌萎縮側索硬化癥）的臨床試驗。

在西北大學最近的一項研究中，研究人員發(fā)現(xiàn)，NU-9還可以改善患有阿爾茨海默病的小鼠的腦細胞健康狀況。

盡管阿爾茨海默病和ALS是不同的疾病，但它們有一個共同點：都涉及大腦中錯誤折疊蛋白質的堆積。這些蛋白質通常是有益的，但當它們以錯誤的方式聚集時，就會變得有害。在ALS中，一種名為SOD1的蛋白質發(fā)生錯誤折疊并造成損害；而在阿爾茨海默病中，問題則由淀粉樣β蛋白的聚集引起。這些黏性蛋白質會在腦細胞內(nèi)外積聚，破壞其正常功能，損害細胞之間的連接，并最終導致腦細胞死亡，從而引發(fā)記憶喪失、混亂和其他阿爾茨海默病的癥狀。

研究表明，NU-9不僅緩解癥狀，還針對根本原因起作用。它幫助腦細胞清除這些有害的蛋白質團塊。NU-9最初在ALS動物模型中被證明能夠通過這種方式改善神經(jīng)元健康。隨后，科學家們開始思考它是否也能以相同的方式對阿爾茨海默病產(chǎn)生效果。

為了驗證這一點，研究人員首先使用培養(yǎng)的動物腦細胞進行了實驗。在一個測試中，他們將淀粉樣β蛋白添加到腦細胞中，發(fā)現(xiàn)這些蛋白質迅速聚集并附著在細胞上。在另一個測試中，他們在加入蛋白質之前給細胞施用了NU-9。

結果顯示，用NU-9處理的細胞中蛋白質團塊的數(shù)量顯著減少，無論是在細胞內(nèi)部還是沿著細胞傳遞信息的部分（稱為樹突）。即使在藥物被移除后，這種保護作用仍然存在——這表明NU-9可能具有持久的效果。

接下來，他們對表現(xiàn)出阿爾茨海默病癥狀的小鼠進行了NU-9的測試。小鼠通過口服接受了藥物治療。治療后，小鼠在記憶測試中的表現(xiàn)有所改善。這些測試是研究人員用來評估動物模型中思維和學習能力的常用方法。

更令人興奮的是，這些小鼠的大腦顯示出了較少的炎癥——這是阿爾茨海默病的一種常見且有害特征。NU-9不僅阻止了有害蛋白質團塊的堆積，還減少了大腦的免疫反應，而這種免疫反應如果不加以控制，可能會造成更多損害。

那么，這種藥物究竟是如何起作用的呢？科學家們發(fā)現(xiàn)，NU-9利用細胞自身的回收系統(tǒng)來清除蛋白質團塊。每個細胞都有像垃圾桶一樣的隔室，其中一個叫做溶酶體。溶酶體有助于分解和清除廢物，包括有害蛋白質。NU-9似乎能幫助將淀粉樣β蛋白轉移到這些溶酶體中，以便它們被銷毀。溶酶體內(nèi)的一種特定酶，稱為組織蛋白酶B，在這一過程中發(fā)揮了作用。

有趣的是，研究人員還測試了細胞中的另一種“垃圾桶”，即蛋白酶體，但發(fā)現(xiàn)它并未參與其中。溶酶體似乎是NU-9發(fā)揮作用的關鍵因素。

然而，他們尚不清楚這種藥物具體是如何激活這一過程的。有可能NU-9通過某種接力賽的方式，將有害蛋白質從細胞的一個部分傳遞到另一個部分，最終進入溶酶體。但藥物的確切靶點仍然未知。

盡管這些發(fā)現(xiàn)很有希望，但仍需進一步研究?？茖W家們希望在動物身上更全面地測試NU-9，然后再嘗試將其用于治療阿爾茨海默病的人類患者。他們還在努力改進這種藥物，使其更加有效。未來，他們計劃研究NU-9是否可以幫助治療其他涉及有毒蛋白質堆積的腦部疾病，如帕金森病或亨廷頓病。

這一發(fā)現(xiàn)最令人興奮的部分在于，NU-9似乎可以治療多種神經(jīng)退行性疾病的共同病因，而不僅僅是單一疾病。這可能意味著，那些曾經(jīng)被認為完全不同的疾病實際上可能通過大腦中的共同過程聯(lián)系在一起。如果NU-9或類似藥物能夠針對這一共同病因，它們或許可以在過多損害發(fā)生之前幫助治療多種疾病。

總之，這項研究表明，NU-9作為阿爾茨海默病的潛在治療方法具有真正的潛力。它幫助清除了腦細胞中的有毒蛋白質，減少了炎癥，并改善了動物的記憶能力。雖然仍處于早期階段，但這些發(fā)現(xiàn)為研究人員以及受阿爾茨海默病影響的家庭帶來了新的希望。

(全文結束)

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