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2023年新藥研發(fā)發(fā)展現(xiàn)狀與未來趨勢醫(yī)藥新聞

來源：泰然健康網(wǎng) 時(shí)間：2024年11月27日 04:46

導(dǎo) 讀

新藥研發(fā)是制藥行業(yè)的核心活動(dòng)之一，成功發(fā)現(xiàn)和開發(fā)對疾病具有療效的新藥物需要跨學(xué)科的合作、大量的投資和對創(chuàng)新的不斷追求。近年來全球新藥研發(fā)競爭格局不斷加速演變，我國眾多創(chuàng)新藥企尋求深層次變革與轉(zhuǎn)型發(fā)展，并加快拓展海外市場。2023 年，全球獲批上市的創(chuàng)新藥數(shù)量持續(xù)增長，同比增長17%，臨床研究管線數(shù)量亦不斷擴(kuò)大；生物技術(shù)和基因療法的發(fā)展日新月異，罕見病藥物研發(fā)逐漸增多，免疫療法領(lǐng)域研發(fā)取得顯著成果。本研究從創(chuàng)新藥物的類別和研發(fā)新格局等角度出發(fā)，對2023 年新藥研發(fā)發(fā)展態(tài)勢進(jìn)行梳理與總結(jié)，并展望未來發(fā)展趨勢。

2023年新藥研發(fā)發(fā)展現(xiàn)狀與未來趨勢

韓　佳1，曾文曄1，史　彤2，陳　琪3，謝運(yùn)飛2，張　華2，陳大明1,4*

（1 中國科學(xué)院上海生命科學(xué)信息中心，中國科學(xué)院上海營養(yǎng)與健康研究所，上海 200031；2 上海市生物醫(yī)藥科技發(fā)展中心，上海 201203；3 中國生物技術(shù)發(fā)展中心，北京 100039；4 中國科學(xué)院大學(xué)，北京 100049）

新藥創(chuàng)制的研發(fā)過程復(fù)雜、漫長，涉及靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)、藥物分子的設(shè)計(jì)與優(yōu)化、臨床前研究、臨床試驗(yàn)以及藥品審評審批等諸多環(huán)節(jié)。2023 年以來，全球新藥研發(fā)延續(xù)近年來的推陳出新態(tài)勢，創(chuàng)新生態(tài)不斷優(yōu)化。本文著重對2023 年以來的創(chuàng)新藥研發(fā)態(tài)勢加以梳理和分析，以期為相關(guān)研究提供參考。

1　新藥上市加快，研發(fā)創(chuàng)新進(jìn)入提質(zhì)階段

2023 年以來，海外制藥企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)持續(xù)投入巨資開展新藥研發(fā)，以期為患者帶來更多療效顯著、安全性高的治療選擇。我國政府也非常重視醫(yī)藥創(chuàng)新，近年來發(fā)布了一系列政策扶持新藥研發(fā)，鼓勵(lì)企業(yè)加大研發(fā)投入，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)升級。在此背景下，小分子藥物、抗體藥物、細(xì)胞與基因治療、治療性疫苗的研發(fā)不斷推陳出新，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展帶來了新機(jī)遇。

1.1　上市的新分子實(shí)體數(shù)量穩(wěn)中有升

2023 年，美國食品和藥品管理局(FDA) 共批準(zhǔn)55 款化學(xué)藥上市( 表1)，其中38 款為新分子實(shí)體，17 款為生物制品；新分子實(shí)體數(shù)量多于2022 年，其中30 款為新化學(xué)實(shí)體( 其余為多肽、核酸類)。在這些新分子實(shí)體中，抑制劑或拮抗劑相對居多，激動(dòng)劑或激活劑、調(diào)節(jié)劑類別相對較少。

在國內(nèi)，也有一批1 類化學(xué)創(chuàng)新藥上市( 表2)。

1.2　多類抗體藥物獲批上市

抗體藥一直以來都是新藥研發(fā)領(lǐng)域的重點(diǎn)。2023 年，全球范圍內(nèi)共20 款抗體藥物獲批上市。單抗藥物中尤為值得關(guān)注的是渤健制藥成功上市的靶向β- 淀粉樣蛋白的單克隆抗體侖卡奈單抗(Lecanemab)，這款藥物的上市標(biāo)志著人類在抗擊阿爾茨海默病領(lǐng)域取得重要突破。Lecanemab 的臨床試驗(yàn)在主要終點(diǎn)的選擇上，并未采用“淀粉樣蛋白清除率”等生物標(biāo)志物替代終點(diǎn)，而是以癥狀改善等硬終點(diǎn)作為衡量標(biāo)準(zhǔn)。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在接受治療18 個(gè)月后，Lecanemab 組實(shí)現(xiàn)了0.45 分的CDR-SB 評分改善(P < 0.0001)[1]。相較于首款上市的阿爾茨海默病單抗藥物Aduhelm 所面臨的質(zhì)疑，學(xué)界對Lecanemab 的有效性幾乎不存在疑問，預(yù)計(jì)該款藥物的市場銷售將達(dá)到18.67 億美元，將成為該領(lǐng)域重磅炸彈級新藥[2]。此外，2023 年血液腫瘤領(lǐng)域多款雙特異性抗體藥物獲批上市，例如治療多發(fā)性骨髓瘤的Elranatamab[3] 和Talquetamab[4]，前者靶向BCMA 和CD3，后者靶向GPRC5D 和CD3 ；以及治療大B 細(xì)胞淋巴瘤的Epcoritamab[5]和Retifanlimab[6]，均靶向CD20 和CD3。這些產(chǎn)品為患者帶來了新的治療選擇，有望提高療效并改善患者的生活質(zhì)量。

從開展臨床試驗(yàn)的抗體類型來看( 圖1)，單特異性抗體仍是抗體藥物研發(fā)的重點(diǎn)領(lǐng)域，其臨床研究熱度在近三年內(nèi)并無顯著變化。然而，雙特異性、多特異性抗體和抗體偶聯(lián)藥物領(lǐng)域的研究熱度呈現(xiàn)上升趨勢，但多特異性抗體仍占據(jù)較小比例，這主要是因?yàn)槎嗵禺愋钥贵w在研發(fā)過程中面臨的挑戰(zhàn)更多，如設(shè)計(jì)、生產(chǎn)以及評估等方面的復(fù)雜性。然而，隨著科學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展，多特異性抗體在治療疾病方面的潛力逐漸顯現(xiàn)，尤其是在腫瘤、自身免疫性疾病以及感染性疾病等領(lǐng)域。從臨床試驗(yàn)階段來看，各個(gè)類型的臨床前研究仍然占據(jù)較大比例，其次是臨床Ⅰ期和Ⅱ期試驗(yàn)階段。臨床前研究數(shù)量逐年增加，這預(yù)示著未來市場上將有更多此類抗體產(chǎn)品問世。值得注意的是，相較于雙特異性抗體，處于臨床Ⅲ期試驗(yàn)階段的單特異性抗體藥物比例相對較高，這也反映了抗體研發(fā)已步入成熟階段，僅有具備高技術(shù)含量和復(fù)雜抗體產(chǎn)品的初創(chuàng)企業(yè)才能在競爭激烈的領(lǐng)域中脫穎而出。從疾病領(lǐng)域來看，腫瘤領(lǐng)域的抗體新藥研發(fā)呈現(xiàn)增長態(tài)勢，而在感染性疾病領(lǐng)域的新藥研發(fā)則有所減少。

1.3　細(xì)胞與基因治療迭代發(fā)展

細(xì)胞與基因治療藥物是各主要大國的重點(diǎn)競爭領(lǐng)域，其技術(shù)方法多樣，整體研發(fā)壁壘高，迭代快速。經(jīng)過基因修飾的細(xì)胞療法被稱為細(xì)胞基因治療，該領(lǐng)域以CAR-T、TCR-T 等療法為代表，主要應(yīng)用于腫瘤領(lǐng)域，臨床前研發(fā)的項(xiàng)目數(shù)近年來逐年增加( 圖2)。2023 年，我國上市了全球首個(gè)全人源靶向B 細(xì)胞成熟抗原(BCMA) 的CAR-T 細(xì)胞治療藥物Equecabtagene autoleucel，商品名“?？商K”，由信達(dá)生物與馴鹿生物共同研發(fā)，用于治療多發(fā)性骨髓瘤[7]。印度在該領(lǐng)域也實(shí)現(xiàn)突破，首款印度自主研發(fā)的CAR-T 細(xì)胞治療產(chǎn)品Actalycabtagene autoleucel，商品名“NexCAR19”，于2023 年1 月獲印度監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市，由印度制藥公司ImmunoACT 研發(fā)，用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤和白血病[8]。目前有大量細(xì)胞基因治療產(chǎn)品已進(jìn)入臨床I 期，整體而言是基因治療產(chǎn)品中進(jìn)展最快的類別。

核酸類和基因抑制類產(chǎn)品的研發(fā)逐年增加，近3 年臨床前和臨床I 期產(chǎn)品研發(fā)穩(wěn)步增長。這類產(chǎn)品包括反義寡核苷酸(ASO)、適配體、小分子抑制性RNA 等，作為活性藥物成分，在我國主要?dú)w類為化藥，例如siRNA 藥物Rivflozah 和核酸適配體藥物Izervay 等，主要的治療領(lǐng)域?yàn)槟[瘤、罕見病、遺傳病和感染性疾病。產(chǎn)品結(jié)構(gòu)相對簡單，主要通過連接子將活性藥物成分與靶分子相連，或?qū)⒒钚运幬锍煞职良{米顆粒中進(jìn)行遞送，或直接注射活性藥物成分。整體技術(shù)難度和生產(chǎn)制造的復(fù)雜性及成本相對其他類別較低，因而能夠迅速發(fā)展。值得注意的是，基因增補(bǔ)類產(chǎn)品的臨床開發(fā)在2023年突飛猛進(jìn)。這類產(chǎn)品的活性藥物成分通常通過病毒載體或脂質(zhì)納米顆粒實(shí)現(xiàn)遞送，屬于生物藥類別，產(chǎn)品研發(fā)的整體技術(shù)難度和生產(chǎn)制造的復(fù)雜性及成本都較高。

基因編輯類產(chǎn)品主要應(yīng)用于罕見病和遺傳病領(lǐng)域，其臨床開發(fā)近3 年變化不大。究其原因，基因編輯類產(chǎn)品所需的技術(shù)突破更多，難度更大，其基因編輯工具的有效性和精準(zhǔn)性仍需反復(fù)驗(yàn)證，尤其是其所用遞送工具仍需要進(jìn)一步驗(yàn)證安全性和靶向性。目前基因編輯工具穩(wěn)步發(fā)展，在有效性和精準(zhǔn)性方面均有提高。如能獲得更優(yōu)質(zhì)的遞送平臺技術(shù)，將使未來基因編輯類產(chǎn)品研發(fā)實(shí)現(xiàn)爆發(fā)式發(fā)展。值得關(guān)注的是，2023 年全球首款CRISPR 基因編輯療法Exagamglogene autotemcel ( 商品名Casgevy)獲批上市[9-10]，用于治療輸血依賴型β- 地中海貧血和鐮刀型細(xì)胞貧血病這兩種遺傳病。通過將經(jīng)過CRISPR 技術(shù)修飾的造血干細(xì)胞回輸患者體內(nèi)，93.5% 的患者治療成功[10]。溶瘤病毒作為基因治療的一個(gè)獨(dú)特領(lǐng)域，主要應(yīng)用于腫瘤治療，近3 年研發(fā)略有增長。溶瘤病毒選擇性感染腫瘤細(xì)胞，并在腫瘤細(xì)胞中復(fù)制，直接導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞死亡并間接激活抗腫瘤免疫系統(tǒng)。新的溶瘤病毒藥物往往需要多年的病毒品種篩選及治療機(jī)制的反復(fù)驗(yàn)證，其產(chǎn)品開發(fā)特點(diǎn)決定了該領(lǐng)域的產(chǎn)品很難像細(xì)胞和基因治療的其他子領(lǐng)域一樣進(jìn)展迅速[11]。

1.4　治療性疫苗不斷發(fā)展

近年來，治療性疫苗新藥項(xiàng)目數(shù)持續(xù)穩(wěn)步上升( 圖3)，目前主要應(yīng)用于腫瘤領(lǐng)域，其作用機(jī)制主要是通過激活免疫系統(tǒng)產(chǎn)生有效的抗腫瘤應(yīng)答。提高其臨床療效的方向主要集中于確定免疫原性新抗原、增強(qiáng)抗原免疫原性、載體和遞送系統(tǒng)的優(yōu)化以及克服免疫抑制性腫瘤微環(huán)境等幾個(gè)方面。將抗原精準(zhǔn)地遞送至預(yù)期位點(diǎn)是有效研發(fā)腫瘤疫苗的重要瓶頸。目前已建立DNA、RNA 和肽疫苗技術(shù)，而基于DC 細(xì)胞等免疫細(xì)胞的疫苗以及細(xì)菌和病毒載體疫苗則屬于較新的技術(shù)，并展現(xiàn)出未來抗癌治療前景[12]。2023 年，基于T 細(xì)胞的腫瘤疫苗Tedopi(OSE2101) 成為該領(lǐng)域的關(guān)注焦點(diǎn)，Ⅲ期臨床試驗(yàn)取得突破性結(jié)果。在患有晚期非小細(xì)胞肺癌和免疫治療繼發(fā)耐藥性的HLA-A2 陽性患者中，Tedopi 具有良好的安全性并顯著提高了總體生存率[13]。

2　新藥研發(fā)開放與競爭新格局

創(chuàng)新藥研發(fā)從2022 年的資本寒冬中一路走來，經(jīng)歷變局與復(fù)蘇。合同研究組織(contract research organization, CRO) 與制藥公司合作模式不斷演變，數(shù)字技術(shù)驅(qū)動(dòng)新藥研發(fā)進(jìn)入制藥4.0 時(shí)代，輔料創(chuàng)新引起各方重視，推動(dòng)新藥研發(fā)開放與競爭逐步加強(qiáng)，進(jìn)入多元發(fā)展的新格局。

2.1　CRO與制藥公司合作新模式

新藥研發(fā)具有高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、高回報(bào)的特點(diǎn)，制藥企業(yè)要承擔(dān)巨大風(fēng)險(xiǎn)。尤其近幾年新藥研發(fā)法律法規(guī)逐漸完善，對研究數(shù)據(jù)的要求不斷提升，使得研發(fā)成本越來越高。研發(fā)活動(dòng)更高的成本和風(fēng)險(xiǎn)推動(dòng)了制藥公司與 CRO 合作研發(fā)模式的演變。在行業(yè)發(fā)展初期，CRO 公司通常采用一次性收費(fèi)模式，雖然風(fēng)險(xiǎn)較低但回報(bào)也有限。第二階段發(fā)展模式以結(jié)果為導(dǎo)向，允許CRO 因項(xiàng)目提前完成而獲得額外獎(jiǎng)金，而延遲完成則導(dǎo)致收益減少。第三階段引入“里程碑”付費(fèi)模式，制藥公司根據(jù)項(xiàng)目完成進(jìn)度來支付CRO 費(fèi)用。第四階段，制藥公司與CRO公司轉(zhuǎn)向長期戰(zhàn)略合作，研發(fā)模式以風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)、利益共享為特征。在合作中，制藥公司將項(xiàng)目委托給CRO，后者提供資金和技術(shù)支持，負(fù)責(zé)項(xiàng)目的設(shè)計(jì)和實(shí)施，共同承擔(dān)研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，并在藥品上市后分享銷售收益。最新的合作研發(fā)模式使雙方的目標(biāo)更加一致，促進(jìn)了更為緊密的協(xié)作。對于制藥公司而言，分散與潛在研發(fā)失敗相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)的同時(shí)還降低了研發(fā)成本，縮短了研發(fā)周期。對CRO 企業(yè)而言，不僅積極推動(dòng)了新藥項(xiàng)目完成進(jìn)度和上市進(jìn)程，同時(shí)在項(xiàng)目完成過程中積累了大量一線研發(fā)數(shù)據(jù)并且得以深入洞察國內(nèi)外最新發(fā)展趨勢。領(lǐng)先CRO 公司，例如藥明康德和泰格醫(yī)藥等，依托專業(yè)優(yōu)勢及數(shù)據(jù)積累，充分整合金融資源參與創(chuàng)新藥相關(guān)的股權(quán)投資，以較高的項(xiàng)目投資成功率獲取新藥研發(fā)成果回報(bào)，并進(jìn)一步完善產(chǎn)業(yè)鏈布局及拓展市場空間[14]。在新模式下，CRO 公司對于新藥研發(fā)過程的深度參與和與制藥公司的密切合作深刻影響了創(chuàng)新藥的研發(fā)模式。

2.2　新藥研發(fā)的數(shù)字化進(jìn)程加快

制藥行業(yè)正迎來數(shù)字時(shí)代的過渡，隨著數(shù)字技術(shù)的不斷進(jìn)步，新藥研發(fā)領(lǐng)域正經(jīng)歷著全方位的變革。近年來，人工智能(AI) 在藥物和生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的應(yīng)用呈現(xiàn)爆發(fā)性增長。截至2023 年，在藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的全過程中，人工智能廣泛應(yīng)用，涵蓋了從分子從頭設(shè)計(jì)、治療方案預(yù)測，到臨床前驗(yàn)證，直至精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)臨床試驗(yàn)的操作。舉例而言，新興平臺技術(shù)如單細(xì)胞技術(shù)的出現(xiàn)使得單個(gè)樣本生成的數(shù)據(jù)密度不斷增加。由于初始數(shù)據(jù)的豐富性，在進(jìn)入臨床試驗(yàn)之前使用人工智能和更高效的分析工具將顯著提升回報(bào)。海量數(shù)據(jù)的增加不僅僅是多組學(xué)數(shù)據(jù)的增多，還包括高參數(shù)內(nèi)容與高分辨率成像等多維數(shù)據(jù)的整合?？臻g基因組學(xué)便是一個(gè)典型的例子，在該領(lǐng)域，研究人員能夠準(zhǔn)確地探測組織樣本中超過十億個(gè)轉(zhuǎn)錄本的精確位置，尤其是在僅有一平方厘米大小的樣本中。然而，面臨的挑戰(zhàn)之一是從單個(gè)樣本中產(chǎn)生數(shù)TB 的數(shù)據(jù)量，這對于開發(fā)數(shù)字化或自動(dòng)化分析所需的研究經(jīng)驗(yàn)和專業(yè)知識提出了更高的要求。

人工智能、機(jī)器學(xué)習(xí)(ML) 等技術(shù)的運(yùn)用，加速了臨床研究等環(huán)節(jié)的效率提升。在臨床研究環(huán)節(jié)，新型數(shù)字技術(shù)的應(yīng)用可增強(qiáng)新藥研發(fā)活動(dòng)中行業(yè)技術(shù)人員、學(xué)術(shù)界和患者團(tuán)體之間的合作。整合人工智能技術(shù)的新藥臨床研究開發(fā)工作流程也將受益于數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)，例如通過臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)自動(dòng)登記患者臨床結(jié)果，監(jiān)督完成臨床試驗(yàn)，參與活動(dòng)及付款；可以消除新藥臨床研究的管理負(fù)擔(dān)，提高效率，并使臨床試驗(yàn)中心能夠?yàn)槠鋮⑴c者提供更好的關(guān)懷和支持，確保以患者為中心的臨床試驗(yàn)順利進(jìn)行。在上市后監(jiān)測環(huán)節(jié)，細(xì)胞和基因治療藥物也提出了更高的要求，醫(yī)療設(shè)備集成及軟件監(jiān)控等數(shù)字技術(shù)的應(yīng)用，圍繞家庭和遠(yuǎn)程診斷需求，改善臨床結(jié)果及會(huì)診前和會(huì)診后體驗(yàn)，并為新藥上市后研究提供即時(shí)準(zhǔn)確的信息支持。

整體而言，這一綜合運(yùn)用數(shù)字技術(shù)的趨勢有望提高整個(gè)制藥過程的效率和可追溯性，尤其是為新藥的研發(fā)提供更為可靠的支持，可使其在更短的時(shí)間內(nèi)進(jìn)行臨床測試，增加產(chǎn)品創(chuàng)新，并提高制造的合規(guī)性和效率。

2.3　新型輔料創(chuàng)新促進(jìn)藥物制劑發(fā)展

與過去擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的固體口服劑型截然不同，近年來眾多創(chuàng)新藥物采用獨(dú)特的生物技術(shù)。以新冠疫苗為例，真正使得這類藥物發(fā)揮作用的是新型脂質(zhì)賦形劑(excipients)，正是發(fā)揮關(guān)鍵作用的納米脂質(zhì)賦形劑經(jīng)過了快速安全類型審查，才使得新冠疫苗技術(shù)創(chuàng)新成為可能并迅速發(fā)展，滿足全球眾多人口的需求。在過去20 年里，小分子關(guān)鍵活性藥物成分(active pharmaceutical ingredient, API) 的制造與合成步驟數(shù)量增加了三分之二，手性中心的數(shù)量也增加了，平均分子量持續(xù)上升，并且四分之三的小分子藥物溶解度很差[15]。藥用高分子聚合物輔料創(chuàng)新、納米脂質(zhì)體賦形劑則為解決小分子關(guān)鍵活性藥物成分到達(dá)病灶位置，以及活性藥物成分的可調(diào)控裝釋鋪平了道路[16]。因此，新型藥用輔料的開發(fā)與應(yīng)用將推動(dòng)藥物制劑快速發(fā)展，并成為有效提高現(xiàn)有藥物制劑質(zhì)量、療效的必然選擇。

縱觀創(chuàng)新藥的整體發(fā)展趨勢，可以發(fā)現(xiàn)新型輔料正受到越來越多的關(guān)注，其關(guān)注度與新藥創(chuàng)新息息相關(guān)。伴隨著新型輔料的發(fā)展，新藥正變得越來越復(fù)雜，并且這一趨勢還將持續(xù)進(jìn)行。新型輔料，或可使基因治療藥物遞送至肝臟以外的靶點(diǎn)，突破現(xiàn)有小核酸藥物遞送系統(tǒng)的局限性，或可使藥物在到達(dá)靶組織或靶器官之前不釋放或緩慢釋放活性藥物成分，或可根據(jù)體內(nèi)體外環(huán)境智能釋放。這些新穎的功能將顯著提高活性藥物的靶向性、釋藥可控性及生物相容性[16]。如果有關(guān)輔料這一藥物成分本身相關(guān)的監(jiān)管問題得以解決，將激勵(lì)生物技術(shù)創(chuàng)新及所有類型的新藥開發(fā)。2019 年，美國藥典委員會(huì)(USP) 輔料調(diào)查發(fā)現(xiàn)，57% 的產(chǎn)品研究和開發(fā)進(jìn)程延遲和52% 的產(chǎn)品停產(chǎn)是由于無法使用公認(rèn)的輔料充分穩(wěn)定的 API 造成的[17]。美國 FDA 的新型輔料試點(diǎn)計(jì)劃已在第二階段啟動(dòng)，候選公司向 FDA提交新型輔料數(shù)據(jù)，以對其預(yù)期用途進(jìn)行全面的安全審查[18]。這一計(jì)劃激勵(lì)賦型劑公司創(chuàng)新，并提高這些公司開發(fā)產(chǎn)品的動(dòng)力，不斷推動(dòng)新型輔料技術(shù)取得突破，并最大限度地降低制藥用戶的風(fēng)險(xiǎn)。目前參與的公司正在增多，生產(chǎn)新型賦形劑的技術(shù)正不斷融合發(fā)展，3D 打印等新穎的方式和多種納米微米級別的新材料正被設(shè)計(jì)以解決各種問題，各種類型的新穎產(chǎn)品未來將被推出，并填補(bǔ)新藥研發(fā)和相關(guān)先進(jìn)制造的關(guān)鍵領(lǐng)域，推動(dòng)藥品的創(chuàng)新發(fā)展。此外，相比發(fā)達(dá)國家，我國高功能化復(fù)合輔料在藥物制劑上的應(yīng)用水平長期處于落后狀態(tài)，盡管近年來稍有改善，但新型藥用輔料創(chuàng)新仍是提高我國新藥創(chuàng)新水平的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，是我國優(yōu)質(zhì)藥物制劑高質(zhì)量高水平發(fā)展的重要基礎(chǔ)[19]。

3　展望

2023 年以來，新藥研發(fā)行業(yè)格局因科學(xué)突破、技術(shù)交叉融合得到穩(wěn)步發(fā)展。數(shù)字技術(shù)，如人工智能、機(jī)器學(xué)習(xí)和大數(shù)據(jù)分析的整合正在加速藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)過程。這些技術(shù)被用于分析大型數(shù)據(jù)集，識別潛在的藥物靶點(diǎn)，并優(yōu)化化合物篩選。而生物技術(shù)領(lǐng)域繼續(xù)在藥物開發(fā)中發(fā)揮關(guān)鍵作用。基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)和其他分子生物學(xué)技術(shù)的進(jìn)步正在增強(qiáng)我們對疾病的理解，并促進(jìn)靶向治療的開發(fā)。新型輔料創(chuàng)新則顛覆傳統(tǒng)制藥理念，其技術(shù)進(jìn)步與發(fā)展有望在未來帶來更有效、更安全和更便利的治療方式，提高藥物療效并減少副作用，為醫(yī)學(xué)進(jìn)步和患者提供更多的選擇。個(gè)性化治療趨勢日漸增強(qiáng)，例如新興的細(xì)胞與基因療法，根據(jù)患者的基因組和其他因素量身定制治療，這些療法旨在提高治療效果同時(shí)最小化不良反應(yīng)。制藥公司越來越多地與學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、CRO 等企業(yè)等合作，這些合作有助于集中資源，分享專業(yè)知識，并加速創(chuàng)新療法的開發(fā)。

基金項(xiàng)目：上海市2023年度“科技創(chuàng)新行動(dòng)計(jì)劃”軟科學(xué)研究項(xiàng)目“基因治療底層技術(shù)發(fā)展態(tài)勢調(diào)研”(23692102702)；上海市2022年度“科技創(chuàng)新行動(dòng)計(jì)劃”軟科學(xué)研究項(xiàng)目“國內(nèi)外健康人群前瞻性隊(duì)列建設(shè)情況調(diào)查研究”(22692117000)

*通信作者：E-mail: chendaming@sinh.ac.cn

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陳大明，中國科學(xué)院上海營養(yǎng)與健康研究所產(chǎn)業(yè)與技術(shù)情報(bào)部副主任，研究員，從事生命科學(xué)及其交叉學(xué)科的科技情報(bào)研究。近年來，帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)完成了20 多項(xiàng)產(chǎn)業(yè)規(guī)劃研究、知識產(chǎn)權(quán)分析、軟科學(xué)研究項(xiàng)目，研究成果獲華東地區(qū)科學(xué)技術(shù)情報(bào)成果獎(jiǎng)一等獎(jiǎng)等多個(gè)獎(jiǎng)項(xiàng)。

韓佳，博士，中國科學(xué)院上海營養(yǎng)與健康研究所產(chǎn)業(yè)與技術(shù)情報(bào)部，館員。上海市知識產(chǎn)權(quán)工作者，中國抗癌協(xié)會(huì)、上海市翻譯學(xué)會(huì)、陜西省基因組與健康學(xué)會(huì)、陜西省遺傳學(xué)會(huì)會(huì)員。主要從事生命健康領(lǐng)域的情報(bào)研究與咨詢工作，重點(diǎn)關(guān)注腫瘤、細(xì)胞與基因治療、抗體、藥物遞送、創(chuàng)新藥研發(fā)、精神壓力與健康等領(lǐng)域。10 年科研經(jīng)驗(yàn)，2 年行業(yè)研究經(jīng)驗(yàn)。主持或參與多個(gè)省部級科技計(jì)劃委托項(xiàng)目，發(fā)表第一作者論文7 篇，參編著作4 本。

原文刊登于《生命科學(xué)》2024年第36卷第01期

《生命科學(xué)》是由中國科學(xué)院上海營養(yǎng)與健康研究所主辦，國家自然科學(xué)基金委員會(huì)生命科學(xué)部和中國科學(xué)院生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)學(xué)部共同指導(dǎo)的綜合性學(xué)術(shù)期刊。1988年創(chuàng)刊，原刊名為《生物學(xué)信息》內(nèi)部發(fā)行；1992年起更名為《生命科學(xué)》，公開發(fā)行CN31-1600/Q，大16開，96頁。本刊是“中文核心期刊” “中國科技核心期刊” “中國科學(xué)引文數(shù)據(jù)庫來源期刊(CSCD)”。

來源 | 生命科學(xué)