來(lái)源：科研圈

　　11 月 26 日，來(lái)自南方科技大學(xué)的科學(xué)家賀建奎在第二屆國(guó)際人類基因組編輯峰會(huì)召開前一天宣布，一對(duì)名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于 11 月在中國(guó)誕生。這對(duì)雙胞胎的一個(gè)基因經(jīng)過(guò)修改，用于抵抗艾滋病感染。

　　來(lái)源  美聯(lián)社、人民網(wǎng)等

　　據(jù)賀建奎介紹，基因編輯手術(shù)比起常規(guī)試管嬰兒多一個(gè)步驟，即在受精卵時(shí)期，把 Cas9 蛋白和特定的引導(dǎo)序列，用 5 微米、約頭發(fā)二十分之一細(xì)的針注射到還處于單細(xì)胞的受精卵里。他的團(tuán)隊(duì)采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術(shù)，這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因，也被稱為“基因手術(shù)刀”。

　　這次基因手術(shù)修改的是 CCR5 基因，其編碼的 CCR5 蛋白是 HIV 病毒入侵機(jī)體細(xì)胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約 10% 的人天然存在 CCR5 基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關(guān)閉致病力最強(qiáng)的 HIV 病毒感染大門，使病毒無(wú)法入侵人體細(xì)胞，即能天然免疫 HIV 病毒。

　　根據(jù)人民網(wǎng)的報(bào)道，賀建奎在 50 枚人類胚胎基因測(cè)序結(jié)果顯示，未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象；而所有人類正常胚胎里面，有超過(guò) 44% 的胚胎編輯有效。賀建奎還將在峰會(huì)上展示此次基因手術(shù)嬰兒臍帶血的檢測(cè)結(jié)果，證明基因手術(shù)成功，并未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象。他表示，結(jié)果仍然需要時(shí)間觀察與檢驗(yàn)，因此準(zhǔn)備了長(zhǎng)達(dá) 18 年的隨訪計(jì)劃。

賀建奎，南方科技大學(xué)副教授

　　賀建奎表示，該項(xiàng)試驗(yàn)的參與者拒絕透露身份或接受采訪， 他不愿透露他們住在哪里， 工作地點(diǎn)在哪里。目前對(duì)于他的說(shuō)法， 業(yè)界沒(méi)有進(jìn)行專業(yè)確認(rèn)， 也沒(méi)有在雜志上發(fā)表， 之后將由其他專家進(jìn)行審查。

　　*本周三和周四，賀建奎將在第二屆國(guó)際人類基因組編輯峰會(huì)上做報(bào)告，

　　學(xué)術(shù)會(huì)議的網(wǎng)絡(luò)直播地址：http://www.nationalacademies.org/gene-editing/2nd_summit/webcast/index.htm

　　根據(jù)《麻省理工科技評(píng)論》的報(bào)道和所提供資料，這項(xiàng)研究做了倫理上的報(bào)備和審查申請(qǐng)，也得到了通過(guò)（該項(xiàng)目在中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心的英文版頁(yè)面和中文倫理審查申請(qǐng)書如下）。但是，在中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心中文版的項(xiàng)目查詢頁(yè)面上，這項(xiàng)編號(hào)為 ChiCTR1800019378 的項(xiàng)目消失了。

　　該項(xiàng)目在中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心的英文頁(yè)面

　　中文的項(xiàng)目檢索頁(yè)面中，編號(hào)為 ChiCTR1800019378 的項(xiàng)目消失了。

　　此外，該項(xiàng)目的倫理審查機(jī)構(gòu)和第二資助人為深圳和美婦兒科醫(yī)院——已有知名醫(yī)療類媒體在社交平臺(tái)上表示，該醫(yī)院屬于莆田系，由莆系代表人物之一的林玉明掌舵（該項(xiàng)目第一資助人為南方科技大學(xué)）。

　　在提交給深圳和美婦兒科醫(yī)院醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)的審查申請(qǐng)書中，申請(qǐng)者這樣表示：“我們期望，建立完善的基因手術(shù)治療嚴(yán)格行業(yè)質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，占領(lǐng)整個(gè)基因編輯相關(guān)治療技術(shù)門檻的制高點(diǎn)，在國(guó)際日益競(jìng)爭(zhēng)激烈的基因編輯技術(shù)應(yīng)用中脫穎而出：這將是超越2010年獲得諾貝爾獎(jiǎng)的體外受精技術(shù)領(lǐng)域的開創(chuàng)性研究，為無(wú)數(shù)的重大遺傳性疾病的治療帶來(lái)曙光。”

　　巨大爭(zhēng)議

　　CRISPR/Cas9 技術(shù)自問(wèn)世以來(lái)就因簡(jiǎn)單、高效備受矚目，吸引全球各地科學(xué)家在醫(yī)學(xué)、動(dòng)植物育種、藥物篩選等不同領(lǐng)域進(jìn)行研究。但直到最近科學(xué)家們才在成年人身上嘗試通過(guò)基因編輯治療致命疾病，這些治療僅限于成熟個(gè)體。編輯精子、卵子或胚胎是不同的，因?yàn)檫@些變化是可以遺傳的。在美國(guó)， 除了實(shí)驗(yàn)室研究外， 都是不被允許進(jìn)行這類操作的。中國(guó)目前命令禁止克隆人， 但對(duì)于基因編輯這一新技術(shù)沒(méi)有具體規(guī)定。

　　根據(jù)美聯(lián)社的報(bào)道，一些基因編輯學(xué)家發(fā)表了他們的看法。賓夕法尼亞大學(xué)基因編輯專家、某遺傳學(xué)期刊編輯柯蘭·穆蘇努魯（Kiran Musunuru）博士批評(píng)說(shuō)， 這項(xiàng)試驗(yàn)是 “不合理的。。。。。。 對(duì)人類的一種在道德或倫理上都無(wú)法辯護(hù)的實(shí)驗(yàn)“。加州斯克里普斯研究轉(zhuǎn)化研究所所長(zhǎng)埃里克·托波爾（Eric Topol）博士也認(rèn)為： ”這還為時(shí)過(guò)早。“即使編輯工作完美， 沒(méi)有正常 CCR5 基因的人感染某些其他病毒和死于流感的風(fēng)險(xiǎn)更高。穆蘇努魯說(shuō)， 預(yù)防艾滋病感染的方法很多， 而且即使感染也有辦法治療。 因此，這些其他醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)是一個(gè)值得關(guān)注的問(wèn)題。

　　然而， 著名的遺傳學(xué)家， 哈佛大學(xué)的喬治·丘奇（George Church）則認(rèn)為，艾滋病是 “一個(gè)重大的、不斷增長(zhǎng)的公共衛(wèi)生威脅，”丘奇在談到編輯艾滋病毒的基因這一目標(biāo)時(shí)說(shuō)，“我認(rèn)為這是有一定科學(xué)道理的?！?nbsp;

　　根據(jù)賀建奎向美聯(lián)社提供的信息，胚胎的基因編輯發(fā)生在體外受精階段。首先，精子被“洗脫”下來(lái)，以便與可能潛伏著 HIV 的精液分離。隨后，單個(gè)精子與單個(gè)卵子結(jié)合從而產(chǎn)生胚胎。在這之后，研究者即可開始對(duì)胚胎的基因編輯。

　　在胚胎發(fā)育的 3 - 5 天，研究人員會(huì)取出一些胚胎細(xì)胞進(jìn)行檢查。夫妻可以選擇是否使用編輯或未編輯的胚胎進(jìn)行懷孕嘗試。總體來(lái)看，22 個(gè)胚胎中有 16 個(gè)被實(shí)施了基因編輯，其中 11 個(gè)胚胎進(jìn)入了妊娠過(guò)程。

　　賀建奎向美聯(lián)社表示，試驗(yàn)表明，這對(duì)雙胞胎的其中之一兩個(gè)目標(biāo)基因拷貝都被成功改變，但另一個(gè)只有一個(gè)拷貝被改變，但沒(méi)有證據(jù)表明其他基因受到了傷害。“這基本上就不能說(shuō)實(shí)現(xiàn)了編輯?！比绻挥幸徊糠旨?xì)胞被改變了，HIV 感染仍然可能發(fā)生，丘奇說(shuō)道。

　　此外，研究人員聲稱他們已經(jīng)知道這個(gè)胚胎的兩個(gè)目標(biāo)基因拷貝都沒(méi)有被編輯，但仍啟動(dòng)胚胎在母親體內(nèi)的妊娠程序——這一點(diǎn)也被丘奇和穆蘇努魯所質(zhì)疑。

　　“對(duì)于這個(gè)孩子來(lái)說(shuō)，實(shí)在沒(méi)有任何好處，既不能防御 HIV，還被暴露在了各種未知的安全風(fēng)險(xiǎn)之下?！蹦绿K努魯說(shuō)道。研究人員這么做，讓人覺得他們“主要的目的就是要測(cè)試基因編輯，而并非防御疾病?！鼻鹌姹硎尽?/p>

　　與科學(xué)家們的重重顧慮不同，公眾對(duì)此事的態(tài)度則更為開放。根據(jù)人民網(wǎng)的報(bào)道，不久前中山大學(xué)一研究團(tuán)隊(duì)發(fā)布了國(guó)內(nèi)首份針對(duì)普通公眾和 HIV 攜帶者關(guān)于基因編輯認(rèn)知的比較報(bào)告，超六成受訪者對(duì)基因編輯技術(shù)的運(yùn)用持積極態(tài)度。575 份 HIV 攜帶者問(wèn)卷顯示，有 94.78% 的 HIV 攜帶者支持基因編輯技術(shù)用于預(yù)防 HIV 。另?yè)?jù)美國(guó)皮尤研究中心 2018 年 4 月針對(duì) 2537 名美國(guó)成年人的一項(xiàng)調(diào)查顯示，60% 的美國(guó)人支持對(duì)未出生嬰兒進(jìn)行基因編輯，認(rèn)為為了降低患嚴(yán)重疾病的風(fēng)險(xiǎn)，基因編輯是一種有效的醫(yī)療手段。

　　不過(guò)，目前的材料并沒(méi)有顯示這一項(xiàng)目的受試者是否充分理解了試驗(yàn)的目的，以及潛在的危險(xiǎn)及收益。舉個(gè)例子，受試者拿到的知情同意書上將該項(xiàng)目稱作“艾滋病疫苗研發(fā)“項(xiàng)目。

　　這對(duì)世界上首例基因編輯雙胞胎的誕生，究竟為科學(xué)和人類帶來(lái)了什么？這恐怕不僅需要學(xué)界的解答，還需要我們每個(gè)人的重視和思考。

中國(guó)誕生世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒

已結(jié)束36353人參與

1、一對(duì)基因編輯嬰兒在中國(guó)誕生。她們出生后即能天然抵抗艾滋病。對(duì)此，你怎么看？

不支持，細(xì)思極恐，存在倫理道德問(wèn)題

37.8%

1.3w票

中立觀望，就像潘多拉魔盒，不知打開是什么

36.85%

1.3w票

支持，可降低患嚴(yán)重疾病的風(fēng)險(xiǎn)

25.35%

9215票

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