（脊髓性肌萎縮）

　　上周五，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了諾華公司用于一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法 Zolgensma 上市。

　　作為一款備受矚目的基因療法，Zolgensma 可根本性解決 1 型 SMA 的遺傳病因，在一次性治愈罕見遺傳病史上也具有絕對的里程碑進展。

　　但在周五，諾華同時表示這種一次性治療的費用將達到 210 萬美元，這也使其成為目前世界上最昂貴的藥物。

　　救命藥=天價藥？

　　SMA 是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，由單基因運動神經(jīng)元存活基因 SMN1 缺陷引起。根據(jù)疾病的發(fā)生時間和嚴重程度，SMA 可分為 1 型、2 型、3 型和 4 型，大約 60% 的SMA患者是 1 型，也是最嚴重的一種類型。

　　據(jù)估計，SMA發(fā)病率為 1/6000~1/10000，也就是說每 10000 名新生兒中就有一人受此影響，其中 90% 的患病嬰兒活不過 2 歲。

　　雖然SMA病因明確，但一直以來現(xiàn)有的任何醫(yī)學(xué)手段對此都無計可施，無藥可醫(yī)。

　　但也正因致病基因明確，近些年來基因治療技術(shù)的發(fā)展，為該類疾病帶來了希望。

　　2016年，F(xiàn)DA 首次批準百?。˙iogen）一款治療 SMA 的基因療法 Spinraza，適用于嬰兒與成人 1 型 SMA 的治療。

　　與此同時，另一家被外界稱為“謎一樣”的基因治療創(chuàng)業(yè)公司 AveXis，僅靠一個針對 SMA 新型基因療法的臨床 1 期試驗結(jié)果，就取得了當(dāng)時高達 30 億美元的估值。

　　這便是今天 Zolgensma 基因療法的前身。

　　與 Spinraza 相比，AveXis 的SMA基因療法 AVXS-101 更先進、效果更好，其使用的攜帶正常 SMN 基因的病毒載體，可以穿過血腦屏障（血漿與腦細胞、腦脊液之間存在的天然屏障，以阻止有害物質(zhì)由血液進入腦組織）。

　　這意味著 AVXS-101 療法不用再通過脊髓輸注，可以通過靜脈注射給藥。

　　而且 AVXS-101 的臨床 1 期試驗結(jié)果相當(dāng)喜人。入組的 15 名 1 型 SMA 嬰兒患者中，在年齡達到 20 個月時，患者生存且自主呼吸比例達到 100%，而不接受治療時這一比例僅為 8%。

　　2018 年 4 月，諾華制藥宣布以總計高達 87 億美元的價格收購 AveXis，將 AVXS-101 收入麾下。此舉也被視作諾華制藥在腫瘤制藥市場地位得到鞏固后，對于基因療法的又一重點突破。之后，諾華制藥便正式向 FDA 遞交 AVXS-101 的上市申請。

　?。ㄖZ華制藥）

　　2018 年 11 月，諾華旗下 AveXis 總裁 David Lennon 在投資電話會議上表示，“400 萬美元是一筆可觀的資金，但我們認為這是一個具有成本效益的關(guān)鍵點。我們已經(jīng)進行過研究，定價在 400 萬至 500 萬美元，才能夠維持成本?！?/p>

　　400萬美元的天價消息一出，立即引發(fā)了圈內(nèi)外人士的激烈討論。

　　如今，Zolgensma 正式上市，不是500萬，也不是400萬，而是210萬美元，依然天價。

　　其實基因療法自從誕生之日起，便與天價藥畫上了等號。

　　算上 Zolgensma，至今一共有六種基因療法獲得美國 FDA 或歐洲藥品質(zhì)量管理局（EDQM）的批準，但是這些藥物基本都很難到達患者手中。

　　第 一個上市的超級罕見疾病藥物——脂蛋白酯酶缺乏癥（LPLD）基因制劑 Glybera（格利貝拉），只有一位患者接受了治療，如今已經(jīng)退出了市場（100 萬美元一次）；全球第二款、葛蘭素史克公司（GSK）用于治療免疫缺陷的 Strimvelis 療法，目前也只有不到十幾個付費客戶使用（65 萬美元一次）。

　　2017年，F(xiàn)DA 接連批準諾華制藥和凱特公司的兩項 CAR-T 療法（分別定價為 47.5 萬美元和 37.3 萬美元），作為目前人類最有希望戰(zhàn)勝癌癥的療法之一，上市近兩年的 CAR-T 細胞療法銷售情況并未達到醫(yī)藥公司的預(yù)期。

　　那么問題就來了，本來是一個個可怕的先天性遺傳疾病正在結(jié)束無藥可醫(yī)的窘境，甚至能夠被完全治愈，但當(dāng)天價治療費用擺在患者面前，前沿的醫(yī)學(xué)技術(shù)突破實在難以惠澤更多患者。

　　210 萬美元和一個兒童的生命相比，當(dāng)然是生命更重要，但拿出 210 萬美元治病卻是很多父母死也做不到的事情。

　　天價藥支付難題如何破局？

　　顯然，讓每一位患者都變有錢，或者讓藥企賠本大降價，都是不太現(xiàn)實的想法。但這并不意味著就沒有辦法解決救命藥的天價費用問題。

　　換個角度看，一個月光族白領(lǐng)卡里沒錢，卻可以分期付款購買一款最新上市的手機；一個沒有存款但買了健康險的癌癥患者，卻可以獲得一筆比自己買保險投入多很多的可觀資金用于自己的疾病治療。

　　現(xiàn) 階段全球針對 100 多種嚴重疾病開發(fā)的基因療法有約 300 種，據(jù) FDA 預(yù)測到2025年，每年將有10到20種基因或細胞治療進入市場，如果昂貴的血友病和肌營養(yǎng)不良癥療法都獲得批準，其天價費用不僅僅讓患者難以承受，美國 保險市場也將面臨著巨大的系統(tǒng)風(fēng)險。

　　所以，在對于慢性疾病的“現(xiàn)收現(xiàn)付”模式之外，在已有的醫(yī)保制度之上，如何為天價藥的支付制度進行創(chuàng)新和改革，已經(jīng)成為藥企、政府和患者共同在努力的事情。

　　其實，在過去幾年的討論中，我們已經(jīng)聽到了諸如 CAR-T 療法“不起效不要全款”的聲音。

　　而對于治療費用高達 210 萬美元的 Zolgensma 療法，諾華公司表示，可以五年內(nèi)每年支付 425,000 美元。

　　諾華同時表示他們正在“與保險公司密切合作，在治療成功的基礎(chǔ)上，以及其他創(chuàng)新分期付款的基礎(chǔ)上，制定 5 年的協(xié)議”。目前，該公司正與超過 15 家保險公司就支付方案進行“深入討論”。

　　“這 些藥物的問題在于它們價格昂貴，但對于那些需要它們的人來說，是可以改變生命的。”一直在與諾華公司進行談判的保險公司 Harvard Pilgrim Health Care 首席醫(yī)療官 Michael Sherman 說，“對于這種和其他基因治療方法來說，（保險公司）不是說‘不’，而是如何在沒有破壞保險體系的情況下說‘是’?！?/p>

　　諾華公司的高管也表示，針對 SMA 藥物將推出幫助保險公司支付的計劃，包括“現(xiàn)收現(xiàn)付”的基本模式，以及如果患者死亡或最終使用呼吸機，可以提供藥物價格的一小部分補償。

　　而對于脊髓性肌萎縮的另一種治療方法，Biogen 的 Spinraza，其目前的支付方式為第一年 750,000 美元，此后每年為 375,000 美元。

　　Biogen 在一份聲明中說：“作為治療脊髓性肌萎縮的全球領(lǐng)導(dǎo)者，Biogen 歡迎其他治療方案，來幫助患有這種威脅生命、具有破壞性罕見疾病的人?！?/p>

　　此 前，諾華 CEO Vas Narasimhan 博士曾呼吁改變美國的藥物支付系統(tǒng)，為高達數(shù)百萬美元的天價藥物建立新的藥物支付模式。Narasimhan 在 CNBC 評論中表示：“我們需要新的經(jīng)濟模型來確定，與長期慢性病治療所節(jié)省的成本和痛苦相比，新的治愈療法究竟有多少價值?！?/p>

　　AveXis 也曾表示，為確?；颊吣軌颢@得這種治療，將為付款人探索創(chuàng)造性的選擇，包括分期付款方式以及基于治療結(jié)果的安排。

　　現(xiàn)在看來，在醫(yī)保之外，基于保證療效的分期付款，或許會成為未來包括 Zolgensma 在內(nèi)基因治療天價費用比較可行的解決方案之一。

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