摘要：合成生物學技術在健康與醫(yī)藥領域的各個方面都展現(xiàn)了重要作用和巨大的未來前景，但在實際應用中仍然面臨諸多瓶頸和挑戰(zhàn)。在技術研發(fā)方面，合成生物學的底盤設計改造仍然以微生物為主，但在人類健康問題方面需求最大的還是哺乳動物系統(tǒng)，因此，需要進一步推動哺乳動物系統(tǒng)底盤的研究與開發(fā)以應用于臨床。在臨床實踐方面，當前的細胞與基因治療研發(fā)以罕見病、遺傳性疾病為適應癥的居多，主要原因是其他技術手段難以攻克此類疾病，而被用于基因治療的也是不會進入子代遺傳的成體干細胞。此外，從頭合成或改造醫(yī)用產(chǎn)品常常面臨監(jiān)管審批方面的挑戰(zhàn)，這樣一類“新產(chǎn)品”未來可能需要針對不同的醫(yī)療應用場景開展更系統(tǒng)的非臨床研究與評價，評價內(nèi)容包括供體材料的來源、類型、性質(zhì)、功能等，這些都有可能影響穩(wěn)定性、免疫原性、生殖毒性、成瘤性和致瘤性等，為開展相應臨床試驗提供支持，也為更新或制定相應的管理審批標準提供支撐。

導 讀

自21世紀初以來，高通量DNA測序、大規(guī)模DNA合成與組裝、高效率基因組編輯等技術不斷取得突破，推動合成生物學“讀- 編- 寫”進入高通量、自動化的時代，已經(jīng)開始影響或應用于生物醫(yī)藥、材料化工、農(nóng)業(yè)、食品、能源、環(huán)境保護等多個領域。在健康與醫(yī)藥領域，合成生物學研究成果和技術創(chuàng)新可以在認識生命規(guī)律的基礎上，解析疾病發(fā)生發(fā)展機制、尋找藥物設計靶點、干預自然的生理代謝過程與機體的免疫應答機制、實現(xiàn)對人體生理狀態(tài)的監(jiān)測以及對疾病的診斷與治療，從而深刻影響醫(yī)療模式、診療體系和生命健康產(chǎn)業(yè)。該文對2023 年合成生物學在健康與醫(yī)藥領域的規(guī)劃布局、研發(fā)進展和產(chǎn)業(yè)發(fā)展進行了系統(tǒng)性的梳理，并展望了該領域未來更廣泛的應用前景。

2023年合成生物學在健康與醫(yī)藥領域的應用

自21世紀初以工程科學理念重新界定“合成生物學”以來，高通量DNA 測序、大規(guī)模DNA合成與組裝、高效率基因組編輯等技術不斷取得突破，推動該學科使能技術的核心，即對于基因組的“讀- 寫- 編” 開始邁向高通量和自動化的新層次。同時，合成生物學在元件工程、線路工程、代謝工程、基因組工程和細胞工程等方面的突破，也促進了生物技術與生物工程產(chǎn)業(yè)的不斷發(fā)展和進步；合成生物學研究及其技術創(chuàng)新的成果已經(jīng)開始影響或應用于生物醫(yī)學、材料化工、農(nóng)業(yè)、食品、能源、環(huán)境保護等多個領域。

生物醫(yī)藥與人類健康領域，特別在疾病診療和藥物研發(fā)等方面，是合成生物學研究成果和技術創(chuàng)新應用最廣泛的領域之一；其“賦能”影響力，已經(jīng)涉及疫苗、天然藥物、基因藥物、細胞藥物等產(chǎn)品。本文重點梳理了2023年全球合成生物學在健康與醫(yī)藥領域的戰(zhàn)略規(guī)劃、科技布局、研發(fā)進展、產(chǎn)業(yè)發(fā)展等方面的成果，展望了未來該領域在技術創(chuàng)新、產(chǎn)業(yè)應用等方面的發(fā)展前景。

1.戰(zhàn)略規(guī)劃與科技布局

當前，合成生物學領域呈現(xiàn)出科技與產(chǎn)業(yè)并駕齊驅(qū)，迅猛發(fā)展的新局面。合成生物學技術在健康和醫(yī)藥領域的研究與轉(zhuǎn)化應用受到各國政府、科技界和醫(yī)學界的廣泛關注。

1.1明確合成生物學健康與醫(yī)藥應用的目標與重點方向

美國白宮科技政策辦公室(OSTP) 為響應總統(tǒng)拜登2022年的《關于推進生物技術和生物制造創(chuàng)新以實現(xiàn)可持續(xù)、安全和可靠的美國生物經(jīng)濟的行政命令》，聯(lián)合衛(wèi)生與公共服務部(HHS)、能源部(DOE)、農(nóng)業(yè)部(USDA)、商務部(DOC) 和國家科學基金會(NSF) 于2023年3月發(fā)布《生物技術與生物制造宏大目標》(Bold Goals for U.S. Biotechnology and Biomanufacturing)，提出了未來5~20年內(nèi)利用生物技術和生物制造實現(xiàn)相關社會目標 。其中，HHS負責的“促進人類健康”的目標，包含5個主題共10個具體的量化目標( 表1)，涵蓋了推進人類健康整體發(fā)展的各個環(huán)節(jié)，從疾病的預防、診斷、監(jiān)測，到更有效藥物的制造，再到治療以及最終實現(xiàn)健康生活。英國政府在2023年12月發(fā)布了最新的《工程生物學國際愿景》(National Vision for Engineering Biology)，提出了一項投資20億英鎊的計劃，旨在支持包括新的醫(yī)學療法在內(nèi)的多個領域的發(fā)展。我國在《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》中也明確將合成生物學列為重點發(fā)展方向，在原創(chuàng)性研究方面，瞄準合成生物學、新發(fā)突發(fā)傳染病防控和生物安全等前沿領域，實施國家重大科技項目和重點研發(fā)計劃；在前沿技術創(chuàng)新方面，重點推動合成生物學技術創(chuàng)新，有序推動其在新藥開發(fā)、疾病治療等領域應用，發(fā)展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術。

1.2支持合成生物學健康與醫(yī)藥應用研究，推動醫(yī)學應用創(chuàng)新

美國國立衛(wèi)生研究院(NIH) 下屬的國家生物醫(yī)學成像與生物工程研究所(NIBIB) 從2017年就開始發(fā)布資助公告，征求關于合成生物學創(chuàng)新工具和技術開發(fā)，以及它們在生物醫(yī)學研究和人類健康領域的應用研究。截至到2021年初，NIH通過該公告資助了近1000萬美元的研究。2019年，NIH的1 個研究所/ 中心和NIH 主任辦公室聯(lián)合成立了NIH合成生物學聯(lián)盟(NIH Synthetic Biology Consortium, SBC)，定期發(fā)布合成生物學在生物醫(yī)學領域應用的特別關注通知(NOSI)。2023年5月新發(fā)布的特別關注通知，有8個研究所和中心參與資助該領域，分別是NIBIB、國家癌癥研究所(NCI)、國家心肺和血液研究所(NHLBI)、國家老齡化研究所(NIA)、國家過敏和傳染病研究所(NIAID)、國家兒童健康與人類發(fā)育研究所(NICHD)、國家普通醫(yī)學科學研究所(NIGMS) 以及國家補充和綜合健康中心(NCCIH) ；特別關注通知的總體目標包括開發(fā)控制和重新編程生物系統(tǒng)的工具和技術、應用合成生物學方法開發(fā)生物醫(yī)學技術、增加對與人類健康相關的合成生物學基本概念的理解，以及通過合成生物學方法的應用獲得基礎生物學知識。

英國早在2015 年就支持成立了愛丁堡哺乳動物合成生物學中心，目標是建立哺乳動物系統(tǒng)合成生物學相關專業(yè)知識，用于制藥與藥品檢測行業(yè)，用于診斷的生物傳感細胞系、創(chuàng)新療法、蛋白質(zhì)類藥物( 如抗體) 的生產(chǎn)，以及編程干細胞的開發(fā)。2022年，在愛丁堡大學合成與系統(tǒng)生物學中心(SynthSys) 與哺乳動物合成生物學中心的基礎上，成立工程生物學中心。其中，哺乳動物工程生物學成為其重要研究方向之一，主要研究內(nèi)容包括基于基因工具開發(fā)新療法以治療視覺疾病，將全細胞建模、細胞工程、DNA組裝和高通量篩選工具等應用于哺乳動物系統(tǒng)。

我國政府部門和科技界也高度重視合成生物學在健康與醫(yī)藥領域應用的研究，2018—2021年期間，國家重點研發(fā)計劃“合成生物學”重點專項共支持了114項研究項目，其中33項涉及其在健康與醫(yī)藥領域的應用。同時，我國一些高校和研究院所也非常重視該領域的布局，華東師范大學成立醫(yī)學合成生物學研究中心，主要聚焦哺乳動物合成生物學和醫(yī)學合成生物學方向，利用合成生物學的理念和方法對細胞進行遺傳學改造和重編程，重新設計、構(gòu)建智能基因網(wǎng)絡調(diào)控系統(tǒng)用于疾病的精準治療。

2.重要研發(fā)進展

合成生物學通過先進策略和設計，開發(fā)了諸如工程智能細胞、活益生菌療法、新型診斷技術、生物材料以及人工疫苗等，這些新技術新方法將豐富臨床治療方案，縮短藥物開發(fā)周期，降低藥品價格等，極大地促進了醫(yī)學和制藥領域的進展。

2.1合成生物學使能技術突破加速其在健康與醫(yī)藥領域的應用

細胞療法應用于實體瘤治療的主要挑戰(zhàn)在于基于T細胞的篩選方法會產(chǎn)生細胞毒性，因此需要開發(fā)新型細胞基因修飾技術。耶魯大學開發(fā)了一個基于CRISPR的高效、高通量基因敲入平臺—— 密集平行基因敲入(CLASH)，實現(xiàn)了大規(guī)模長鏈基因片段的精準敲入。CLASH技術的毒性更低、通量更低、靈活性更高，可以應用于人類T細胞和其他類型細胞，加速細胞療法的開發(fā)。在酵母細胞中，有一個控制細胞死亡命運的轉(zhuǎn)錄切換開關，用于控制細胞死于核仁衰老，或者死于線粒體衰老。加州大學圣地亞哥分校利用這個內(nèi)源性開關設計了一個自主振蕩的基因線路來延緩細胞衰老，該研究在基因網(wǎng)絡結(jié)構(gòu)和細胞壽命之間建立了聯(lián)系，為理性設計基因線路來延緩衰老提供了思路。北京大學開發(fā)了一種新型線粒體DNA 堿基編輯器mitoBE，它包括具有定位功能的可編程轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(TALE) 結(jié)合蛋白、切口酶以及脫氨酶，可以用于線粒體DNA 中的精確堿基編輯。人類的許多線粒體疾病是由點突變引起的，這些點突變可以通過堿基編輯器進行糾正，但目前很難將CRISPR gRNA遞送到線粒體中，而mitoBE提供了一種精確、高效的DNA編輯工具，為線粒體遺傳疾病的治療提供了新思路。

2.2開發(fā)醫(yī)療應用的工程細菌細胞與工程哺乳動物細胞

隨著合成生物學的進步，研究人員可以利用從現(xiàn)有信號網(wǎng)絡合理設計的活細胞底盤創(chuàng)造各種新療法。哥倫比亞大學開發(fā)了一個益生菌引導的CAR-T細胞平臺ProCAR，其中腫瘤定植益生菌釋放合成靶標，標記腫瘤組織以進行CAR介導的原位裂解，該系統(tǒng)證明了CAR-T細胞可以被引導至實體瘤，在乳腺癌和結(jié)腸癌模型中進行的初步實驗顯示這一新方法安全地減少了腫瘤體積。加州大學圣地亞哥分校與南澳大利亞州健康和醫(yī)學研究所等機構(gòu)合作設計的新型工程細菌，可以檢測消化道內(nèi)腫瘤附近脫落的無細胞DNA，可能成為檢測結(jié)直腸癌和腸道癌的新工具。中國科學院深圳先進技術研究院利用光遺傳學，在工程細菌中開發(fā)了一種基因線路，可以利用近紅外光(NIR) 動態(tài)操縱細菌生活方式( 浮游生物、生物膜和裂解)，以精確控制細菌黏附、定植和藥物釋放的過程，為實現(xiàn)實體瘤治療藥物的可控釋放提供了新思路。為解決人工定制細胞“開”緩慢的問題，華東師范大學醫(yī)學合成生物學研究中心的研究團隊通過重編程蛋白質(zhì)分泌途徑，開發(fā)了一個精準可控的蛋白質(zhì)快速釋放技術平臺PASS系統(tǒng)，實現(xiàn)了蛋白藥物分鐘級別的可控釋放。

2.3利用合成生物學技術的創(chuàng)新促進藥物成分與治療材料的發(fā)現(xiàn)與生產(chǎn)

近年來，合成生物學在醫(yī)藥生產(chǎn)領域的應用備受矚目。通過設計和構(gòu)建特定的生物線路或底盤，能夠以更具經(jīng)濟效益的方式生產(chǎn)高附加值的藥物產(chǎn)品或中間體，可以更具可持續(xù)性并減少對自然資源的依賴。曼徹斯特大學報告了一種酶級聯(lián)一體化的生物催化方法，可在一步操作中有效地生產(chǎn)寡核苷酸；與傳統(tǒng)合成相比，該生物催化方法的資源需求和廢物密集度可能更低。Amyris公司開發(fā)了一種半生物合成疫苗級角鯊烯的方法，并且可以進行公斤級GMP合成，該產(chǎn)物符合當前歐盟藥典標準，數(shù)據(jù)證明這種半生物合成的角鯊烯在疫苗佐劑配方中使用時具有物理穩(wěn)定性和生物活性，這種半合成角鯊烯有望在乳化疫苗佐劑中替代鯊魚角鯊烯。Integrated Biosciences 公司利用其開發(fā)的圖形神經(jīng)網(wǎng)成功篩選出有活性的衰老細胞清除劑senolytics，并且通過衰老模型試驗證明了其效果。研究發(fā)現(xiàn)蛇床子素有望成為新型的支氣管擴張劑，中國科學院分子植物科學卓越創(chuàng)新中心首次在工程釀酒酵母中構(gòu)建了完整的蛇床子素生物合成途徑，引入了6種不同來源的10個外源基因，并通過菌株工程和補料分批發(fā)酵，將蛇床子素的產(chǎn)量提高520倍，達255.1 mg/L，為蛇床子素的大規(guī)模生產(chǎn)提供了藍圖。

生物材料可以借助合成生物學技術進行構(gòu)建和工程化，擴展其在現(xiàn)代疾病治療中的應用場景。天津大學針對工程微生物皮膚修復應用中難以長期維持生物功能的難題，設計了一種水凝膠包裹的光自養(yǎng)工程微生物菌群“生物活藥”。該菌群中包含光自養(yǎng)的工程聚球藻PCC7942和異養(yǎng)的工程乳酸乳球菌，兩種工程微生物構(gòu)成了一種共生的工程菌群，可以在表皮持久發(fā)揮治療功能，為工程微生物作為“生命活性材料”在皮膚修復中穩(wěn)定發(fā)揮功能提供了一種新策略。

2.4無細胞合成生物學在健康與醫(yī)藥領域應用中展現(xiàn)出潛力

由于對生命運作的了解有限，以及生物本身的復雜特性，使得合成生物學在醫(yī)藥領域的研究和應用一直存在挑戰(zhàn)，因此，制備無細胞系統(tǒng)使其可以在不含活細胞的體外發(fā)揮相關的生物活性，這被認為是具有前景的解決方案。馬克斯· 普朗克陸地微生物研究所建立了無細胞蛋白質(zhì)合成(CFPS) 管線，用于直接DNA模板快速、廉價地生產(chǎn)抗菌肽(AMP)。研究將深度學習和CFPS 相結(jié)合并進行從頭設計，在24h內(nèi)快速生產(chǎn)和小規(guī)模篩選AMP，每個單獨AMP生產(chǎn)檢測成本低于10 美元( 不包含DNA片段的成本)。該工作證明了無細胞合成生物學與人工智能的結(jié)合在高通量、低成本生產(chǎn)和生物活性肽測試方面的潛力。

3.產(chǎn)業(yè)發(fā)展格局

在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)遭遇寒冬之際，世界主要國家和地區(qū)依然持續(xù)投資合成生物學產(chǎn)業(yè)，其中合成生物學在健康與醫(yī)藥領域一直是最受關注的產(chǎn)業(yè)應用方向。

3.1健康與醫(yī)藥領域的合成生物學初創(chuàng)企業(yè)

通過對165家健康與醫(yī)藥領域的合成生物學企業(yè)的統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)，大多數(shù)初創(chuàng)企業(yè)成立于2010年之后，企業(yè)主要的研發(fā)方向包括基礎層與應用層，這也與整體合成生物學產(chǎn)業(yè)的趨勢相似。其中，基礎層企業(yè)多數(shù)屬于平臺型企業(yè)，主要是開發(fā)支撐藥物發(fā)現(xiàn)、新療法改進、藥物活性成分生產(chǎn)等的技術與平臺；應用層企業(yè)主要包括了細胞療法和基因療法、工程菌療法、蛋白質(zhì)療法等一些新型療法的開發(fā)與應用，疫苗的研發(fā)與生產(chǎn)，新藥研發(fā)與藥物活性成分的開發(fā)，以及其他用于疾病診斷、監(jiān)測等的手段和方法的開發(fā)等( 圖1)。

3.2健康與醫(yī)藥領域仍然是資本青睞的主要領域

經(jīng)歷2020年和2021年兩個投融資高峰后，合成生物學領域的風險投資在2022年大幅下降，但健康與醫(yī)藥領域仍然是2022年獲得投融資最多的領域。2023年5月，合成生物學創(chuàng)新平臺SynBioBeta對該行業(yè)2023年第一季度的投融資分析顯示，該領域的風險投資以應用領域的投資最多，達到17.985億美元；其中仍然以健康與醫(yī)藥領域為主導，材料領域排在第二位。根據(jù)2023年4月EB Insights發(fā)布的數(shù)據(jù)，健康與醫(yī)藥、科研、工業(yè)化工產(chǎn)品是2021年合成生物學下游應用領域的三大行業(yè)；波士頓咨詢(Boston Consulting Group, BCG) 預計：到2026年，上述三大應用方向?qū)⒗^續(xù)領跑，三大應用方向的全球市場規(guī)模都將超過60億美元。表2例舉了2023年在健康與醫(yī)藥領域獲得融資的合成生物學企業(yè)。

3.3部分產(chǎn)品獲批或上市

2023年，有多家合成生物學企業(yè)在新藥研發(fā)或新療法上取得突破。2023年3月，美國食品藥品管理局(FDA) 批準了Intelllia Therapeutics公司用于治療遺傳性血管性水腫(HAE) 的體內(nèi)基因編輯療法NTLA-2002的研究型新藥(IND) 申請，這是首個獲得FDA 批準用于人體臨床試驗的脂質(zhì)納米顆粒(LNP) 遞送的體內(nèi)CRISPR 基因編輯療法。2023年底，英國藥品和醫(yī)療保健產(chǎn)品監(jiān)管局(MHRA) 與美國FDA 先后批準了由Vertex Pharmaceuticals 和CRISPR Therapeutics 研發(fā)制造的CRISPR/Cas9 基因編輯療法Casgevy 的上市，用于治療鐮狀細胞病(SCD)，這在基因治療應用方面具有里程碑意義。

在藥物、疫苗佐劑以及相關活性成分的生產(chǎn)制造方面，專注于皂苷佐劑的公司SaponiQx推出了符合動態(tài)藥品生產(chǎn)管理規(guī)范(cGMP) 標準的STIMULON ?，這是一種植物細胞培養(yǎng)的皂苷佐劑QS-21，可以替代樹皮提取的原料。它在AS01和Matrix-M兩款佐劑中均有運用，前者被用于葛蘭素史克Shingrix疫苗( 帶狀皰疹疫苗) 和Arexvy疫苗( 呼吸道合胞病毒疫苗)。Antheia主要通過高度工程化的微生物進行藥物成分的發(fā)酵生產(chǎn)，2023年8月，該公司完成了首個116000升商業(yè)規(guī)模的發(fā)酵生產(chǎn)運行。如果藥物成分都能進入大規(guī)模的高度工程化生產(chǎn)，未來或?qū)⑼耆淖儸F(xiàn)有的藥物供應鏈。川寧生物目前已有多個合成生物學項目進入中試階段，其首個合成生物學項目紅沒藥醇已經(jīng)進入銷售階段。2023年10月，柏垠生物“重組貽貝黏蛋白溶液原材料”完成在我國國家藥品監(jiān)督管理局醫(yī)療器械技術評審中心醫(yī)療器械原材料的主文檔登記，成為我國首家完成“重組貽貝黏蛋白”醫(yī)療器械原材料主文檔登記的企業(yè)，將有助于促進以重組貽貝黏蛋白作為核心原料的醫(yī)療器械產(chǎn)品的開發(fā)和注冊。

在疫苗研發(fā)方面，Primordial Genetics推出了專有的RNA聚合酶(Prima RNApolsTM)，可以使mRNA產(chǎn)量更高、目標RNA純度更高并使dsRNA水平顯著降低，這將有利于安全、可行的mRNA疫苗和療法，為制藥行業(yè)提供了新的mRNA 制造選擇。2023年9月，深信生物研發(fā)的帶狀皰疹mRNA疫苗IN001 獲得FDA的IND 許可，IN001采用自主設計和優(yōu)化的mRNA序列及自主知識產(chǎn)權的脂質(zhì)納米顆粒(LNP) 遞送系統(tǒng)，是繼Moderna和Pfizer/BioNTech之后全球第三款在同樣mRNA技術路線獲得FDA臨床試驗許可的帶狀皰疹疫苗產(chǎn)品。

4.展望

合成生物學技術已經(jīng)在健康與醫(yī)藥領域展現(xiàn)出強大的潛力，應用于疾病發(fā)生發(fā)展的各個階段，包括但不限于疾病預防、診斷和治療等過程。例如，將異源途徑整合到設計改造的細胞中用于高效生產(chǎn)醫(yī)療制劑，將培養(yǎng)基中天然產(chǎn)物的產(chǎn)量提高到等于或高于植物或真菌提取物的產(chǎn)量，構(gòu)建靶向腫瘤的新型基因線路，可控地釋放治療劑并響應特定生物標志物以對抗多種慢性疾病等。此外，還開發(fā)了新的策略來治療傳統(tǒng)醫(yī)療手段難以治愈的復雜免疫疾病、傳染病和代謝紊亂等。

4.1個性化工程醫(yī)學或是未來重要的治療策略

基于基因編碼線路智能療法的研究，設計改造的基因線路能夠?qū)h(huán)境信號轉(zhuǎn)化為治療反應，使得治療細胞能夠根據(jù)診斷輸入自動調(diào)節(jié)其活動。這種智能療法可以為個體提供定制化的治療方案，提高治療效果并減少副作用。目前，雖然多項CAR-T療法已經(jīng)進入臨床試驗階段，但其他大多數(shù)智能細胞仍處于研發(fā)階段。此外，工程噬菌體也顯示出治療與微生物組相關疾病的潛力，并入選了世界經(jīng)濟論壇(WEF) 評選的“2023年十大前沿技術”。經(jīng)過改造的噬菌體可以編碼切割導致溶血性尿毒癥(HUS) 的大腸桿菌基因，這些工程噬菌體顯著減少了微生物組中導致HUS的大腸桿菌菌株并減輕了HUS的癥狀。未來，隨著技術的不斷進步和完善，有望看到更多的基因治療和智能療法應用于臨床實踐，為患者提供更有效、精確、個性化的治療方案。

4.2人工智能與合成生物學深度融合有望加速健康

與醫(yī)藥領域的進步人工智能(AI) 技術基于海量數(shù)據(jù)的持續(xù)學習能力和在未知空間的智能探索能力，有效地契合了當前合成生物學工程化試錯平臺的需求。AI預測蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)在Science雜志評選的2021年十大科學突破中排名第一。2023年10月，AlphaFold-latest最新一代模型發(fā)布，該模型預測范圍超越蛋白質(zhì)折疊，實現(xiàn)了對世界蛋白質(zhì)數(shù)據(jù)庫中幾乎所有分子結(jié)構(gòu)的預測，包括配體( 小分子)、蛋白質(zhì)、核酸，以及含有翻譯后修飾的生物分子等，并能夠達到原子精度，為加深對生物學的理解和加速藥物研發(fā)提供快速、準確的新工具。在制藥應用中，人工智能和生物信息學大數(shù)據(jù)應用于篩選有效藥物，這種方法通過在疾病模型中測試候選化學品和模擬治療過程，實現(xiàn)了高通量篩選，從而節(jié)省了大量人力。此外，深度人工智能學習模型也被用于研究基因組的重構(gòu)或修飾，開發(fā)新藥和合成用于藥物發(fā)現(xiàn)的新型化合物。未來，AI有望進一步促進合成生物學的醫(yī)藥應用，根據(jù)實際需求設計更復雜的系統(tǒng)，例如工程細胞或組織，從而大大減少研究人員的工作量。

4.3合成生物學在健康與醫(yī)藥領域應用面臨諸多挑戰(zhàn)

合成生物學技術在健康與醫(yī)藥領域的各個方面都展現(xiàn)了重要作用和巨大的未來前景，但在實際應用中仍然面臨諸多瓶頸和挑戰(zhàn)。在技術研發(fā)方面，合成生物學的底盤設計改造仍然以微生物為主，但在人類健康問題方面需求最大的還是哺乳動物系統(tǒng)，因此，需要進一步推動哺乳動物系統(tǒng)底盤的研究與開發(fā)以應用于臨床。在臨床實踐方面，當前的細胞與基因治療研發(fā)以罕見病、遺傳性疾病為適應癥的居多，主要原因是其他技術手段難以攻克此類疾病，而被用于基因治療的也是不會進入子代遺傳的成體干細胞。此外，從頭合成或改造醫(yī)用產(chǎn)品常常面臨監(jiān)管審批方面的挑戰(zhàn)，這樣一類“新產(chǎn)品”未來可能需要針對不同的醫(yī)療應用場景開展更系統(tǒng)的非臨床研究與評價，評價內(nèi)容包括供體材料的來源、類型、性質(zhì)、功能等，這些都有可能影響穩(wěn)定性、免疫原性、生殖毒性、成瘤性和致瘤性等，為開展相應臨床試驗提供支持，也為更新或制定相應的管理審批標準提供支撐。

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